Novo zdravilo atakiguat obljublja zdravljenje stenoze aortne zaklopke

Novo zdravilo atakiguat obljublja zdravljenje stenoze aortne zaklopke

Stenoza aortne zaklopke (AVS) je pomemben zdravstveni problem, ki prizadene več kot 1,5 milijona Američanov in več milijonov po vsem svetu. Raziskovalci s klinike Mayo preučujejo uporabo novega zdravila, imenovanega ataciguat, za obvladovanje AV. Rezultati predkliničnih in kliničnih študij, objavljeni vPrometkažejo, da lahko ataciguat bistveno upočasni napredovanje bolezni. Zadnji korak za določitev dolgoročne učinkovitosti in varnosti zdravila je preskušanje faze 3 in prizadevanja za začetek tega ključnega preskušanja bodo kmalu potekala s partnerjem iz industrije.

Pri AV se kalcijeve usedline kopičijo in zožijo aortno zaklopko, kar prisili srce k močnejšemu delu za premikanje krvi. Bolezen običajno sčasoma napreduje s simptomi, kot so bolečine v prsih, zasoplost in utrujenost, ki prizadenejo ljudi, starejše od 65 let. Trenutni standard oskrbe – budno čakanje – pogosto povzroči zmanjšano kakovost življenja, preden je stanje dovolj resno, da bolnik poišče kirurški ali interventni poseg.

Ta raziskava predstavlja pomemben napredek pri zdravljenju stenoze aortne zaklopke. Ataciguat lahko bistveno odloži ali celo prepreči potrebo po operaciji zamenjave zaklopke in izboljša življenja milijonov. “

Jordan Miller, dr., direktor oddelka za bolezni srca in ožilja in staranje, klinika Mayo

Dr. Miller ugotavlja, da učinek presega preprosto odlaganje operacije. Mlajši bolniki z agresivno boleznijo ali prirojenimi okvarami zaklopk lahko razvijejo simptome v srednjih letih. Če bolnik potrebuje zamenjavo zaklopke pred 55. letom, obstaja več kot 50-odstotna verjetnost, da bo zaradi ponovnega izračuna vsajene zaklopke v življenju potreboval več operacij zamenjave zaklopke. Ataciguat, ki je v kliničnem preskušanju upočasnil napredovanje kalcifikacije naravne aortne zaklopke, ponuja možnost enkratnega posega, če doseže starost 65 let. Starejši kot je bolnik, manjša je verjetnost, da bo implantirana zaklopka kalcificirala.

V zadnjem desetletju so raziskave klinike Mayo odkrile, da ataciguat ponovno aktivira pot, ki je ključnega pomena za preprečevanje kalcifikacije zaklopk in stenoze. Predklinične študije na miših so pokazale, da je to zdravilo bistveno upočasnilo napredovanje bolezni, že na začetku zdravljenja po ugotovitvi bolezni.

Klinična preskušanja pri bolnikih z zmernimi AV so pokazala, da bolniki enkrat dnevno odmerjanje ataziguata dobro prenašajo z minimalnimi stranskimi učinki v primerjavi s placebom. Ta končna študija 2. faze pri 23 bolnikih je pokazala zmanjšanje napredovanja kalcifikacije aortne zaklopke po šestih mesecih v primerjavi s placebom, bolniki, ki so prejemali ataziguat, pa so ohranili boljše delovanje miokarda. Bistveno je, da je raziskovalna skupina potrdila, da ataciguat ni imel negativnega vpliva na tvorbo kosti, kljub njegovemu globokemu učinku na upočasnitev kalcifikacije zaklopk.

Ta pomembna ugotovitev je rezultat sodelovanja med kliniko Mayo, Nacionalnim inštitutom za zdravje, Univerzo v Minnesoti in Sanofi Pharmaceuticals. Raziskava je bila izvedena v okviru štipendije za akademske raziskave, ki sta jo upravljala Nacionalni center za pospešene translacijske znanosti in Minnesota Biotechnology and Genomics Partnership.

Klinika Mayo in dr. Miller imata finančni interes za intelektualno lastnino, navedeno v tem sporočilu za javnost. Klinika Mayo bo vse prihodke, ki jih prejme, uporabila za podporo svoje neprofitne misije oskrbe bolnikov, izobraževanja in raziskav.

Viri: