Nytt läkemedel atakiguat visar lovande för behandling av aortaklaffstenos

Nytt läkemedel atakiguat visar lovande för behandling av aortaklaffstenos

Aortaklaffstenos (AVS) är ett betydande hälsoproblem som drabbar över 1,5 miljoner amerikaner och miljoner fler världen över. Mayo Clinic-forskare studerar användningen av ett nytt läkemedel som heter ataciguat för att hantera AVs. Resultat från prekliniska och kliniska studier publicerade iTrafikvisa att ataciguat har potential att avsevärt bromsa sjukdomsprogression. Det sista steget för att fastställa läkemedlets långsiktiga effektivitet och säkerhet är en fas 3-studie, och ansträngningar för att initiera denna avgörande prövning kommer snart att äga rum med en industripartner.

I AVs byggs kalciumavlagringar upp och smalnar av aortaklaffen, vilket tvingar hjärtat att arbeta hårdare för att flytta blod. Sjukdomen fortskrider vanligtvis över tid med symtom som bröstsmärtor, andnöd och trötthet som drabbar personer över 65 år. Den nuvarande vårdstandarden – vaksam väntan – resulterar ofta i en minskad livskvalitet innan tillståndet är tillräckligt allvarligt för att patienten ska kunna söka kirurgisk eller interventionell intervention.

Denna forskning representerar ett betydande framsteg i behandlingen av aortaklaffstenos. Ataciguat har potential att avsevärt fördröja eller till och med förhindra behovet av ventilersättningskirurgi och förbättra livet för miljoner. "

Jordan Miller, Ph.D., chef för kardiovaskulära sjukdomar och åldrande, Mayo Clinic

Dr. Miller noterar att effekten sträcker sig längre än att bara fördröja operationen. Yngre patienter med aggressiv sjukdom eller medfödda klaffdefekter kan utveckla symtom i mitten av livet. Om en patient kräver klaffbyte före 55 års ålder, finns det en större än 50 % chans att de kommer att behöva flera klaffersättningsoperationer under sin livstid på grund av omräkning av den implanterade klaffen. Ataciguat, som bromsade utvecklingen av inhemsk aortaklaffförkalkning i den kliniska prövningen, erbjuder potential för ett engångsförfarande om han kan nå 65 års ålder. Ju äldre en patient är, desto mindre sannolikt är det att den implanterade klaffen förkalkas.

Under det senaste decenniet har Mayo Clinic-forskning funnit att ataciguat återaktiverar en väg som är avgörande för att förhindra ventilförkalkning och stenos. Prekliniska studier på möss visade att detta läkemedel i huvudsak bromsade utvecklingen av sjukdomen, även i början av behandlingen efter att sjukdomen hade konstaterats.

Kliniska prövningar på patienter med måttliga AVs visade att dosering en gång dagligen av ataziguat tolererades väl med minimala biverkningar jämfört med placebo. Denna sista fas 2-studie på 23 patienter visade en minskning av progressionen av aortaklaffförkalkning efter sex månader jämfört med placebo, och patienter som fick ataziguat tenderade att bibehålla bättre myokardfunktion. Av avgörande betydelse bekräftade forskargruppen att ataciguat inte hade någon negativ inverkan på benbildning, trots dess djupgående effekt på att bromsa ventilförkalkning.

Denna viktiga upptäckt är resultatet av ett samarbete mellan Mayo Clinic, National Institutes of Health, University of Minnesota och Sanofi Pharmaceuticals. Forskningen genomfördes under ett akademiskt forskningsanslag som administreras av National Center for Accelerated Translational Sciences och Minnesota Biotechnology and Genomics Partnership.

Mayo Clinic och Dr. Miller har ett ekonomiskt intresse i den immateriella egendom som hänvisas till i detta pressmeddelande. Mayo Clinic kommer att använda alla intäkter den får för att stödja sitt ideella uppdrag med patientvård, utbildning och forskning.

Källor: