A Ninerafaxstat jó tolerálhatóságot és biztonságosságot mutat nem obstruktív HCM-betegeknél

A Ninerafaxstat jó tolerálhatóságot és biztonságosságot mutat nem obstruktív HCM-betegeknél

Az American College of Cardiology Annual Scientific Meetingen bemutatott 12 hetes 2. fázisú vizsgálat eredményei szerint a ninerafaxstat vizsgálati gyógyszer jó tolerálhatósági és biztonságossági profilt mutatott, és bizonyítékot mutatott a tünetek és az edzésteljesítmény javulására nem obstruktív hipertrófiás kardiomiopátiában (HCM) szenvedő betegeknél.

A Ninerafaxstat célja, hogy segítse a szív hatékonyabb működését azáltal, hogy megváltoztatja az izmok energiafelhasználását, részben gátolja a zsírsavak üzemanyagként való felhasználását, és ehelyett a glükóz használatát támogatja. Míg az IMPROVE-HCM vizsgálat elsősorban a gyógyszer tolerálhatóságára és biztonságosságára összpontosított, a jövőbeni klinikai vizsgálatok eredményeitől függően segíthet a non-obstruktív HCM-ben szenvedőknek leküzdeni a fáradtságot, a mellkasi diszkomfortot és az állapot egyéb tevékenység-korlátozó tüneteit, amelyekre kevés létező kezelés létezik.

Eredményeink izgalmat keltenek, hogy a ninerafaxstattal végzett új gyógyszeres terápia lehetőséget kínálhat a non-obstruktív HCM-betegeknek arra, hogy a tünetterhelés csökkentésével és a fizikai teljesítőképesség javításával jobb életminőséget érjenek el. A gyógyszer biztonságossága és tolerálhatósága ebben a 2. fázisú vizsgálatban kiváló volt. Ezek az adatok erősen támogatják a 3. fázisra való átállást.”

Martin S. Maron, MD, kardiológus és a Massachusetts állambeli burlingtoni Lahey Kórház és Orvosi Központ Hipertrófiás Cardiomyopathia Központjának igazgatója, valamint a tanulmány vezető szerzője

A HCM a leggyakoribb genetikai eredetű szívbetegség világszerte, becslések szerint 500 emberből 1-et érint. Emiatt a szívizom merevvé és vastagabbá válik, ami megnehezíti a szív megfelelő vérpumpálását, és növeli a hirtelen szívhalál kockázatát. A betegség obstruktív formájában szenvedő betegek mintegy kétharmada számára többféle kezelési lehetőség áll rendelkezésre, amelynél a megvastagodott izom megnehezíti a vér szívből való kiürülését. A fennmaradó betegek számára azonban csak korlátozott kezelési lehetőségek állnak rendelkezésre. A nem obstruktív formával rendelkező betegek harmada.

A legtöbb nem obstruktív HCM-ben szenvedő embernek nincsenek tünetei, de körülbelül 40%-uk olyan tüneteket tapasztal, mint a mellkasi fájdalom, légszomj, szabálytalan szívverés, szédülés, ájulás és duzzanat, amelyek az idő múlásával gyakran súlyosbodnak.

"Kétségtelen, hogy a HCM kezelésének legnagyobb kielégítetlensége a nem obstruktív betegeknél van, akik rokkant tüneteket tapasztalnak. Nagyon frusztrálják őket a tünetek életminőségükre gyakorolt ​​hatása, jóváhagyott orvosi terápiák hiányában" - mondta Maron.

A 2. fázisú vizsgálathoz a kutatók 14 központban 67, non-obstruktív HCM miatt kezelt beteget vontak be. A résztvevőket véletlenszerűen beosztották arra, hogy 12 hétig Ninerafaxstat-ot vagy placebót kapjanak.

Ezen időszak végén a kutatók nem találtak szignifikáns különbséget a nemkívánatos események arányában a két vizsgálati csoport között, ami arra utal, hogy a gyógyszer nem járt együtt a nemkívánatos események fokozott kockázatával. Nem volt továbbá az alacsony ejekciós frakcióval kapcsolatos mellékhatás (amely annak mértéke, hogy a szív mennyire pumpálja a vért), és nem volt negatív hatás a vérnyomásra vagy a pulzusszámra.

Ezenkívül a gyógyszert szedő betegek javulást mutattak a másodlagos végpontokban, beleértve a lélegeztetési hatékonyságot – amely a szívteljesítmény mértéke edzés közben – és csökkent a bal pitvar mérete, ami bizonyíték arra, hogy a gyógyszer a tervezettnek megfelelően működött. Nem volt általános különbség a két vizsgálati csoport között a Kansas City Cardiomyopathy Questionnaires (KCCQ), amely egy jól bevált módszer a szívproblémákkal küzdő emberek életminőségének felmérésére, de kilencpontos javulás volt megfigyelhető a ninerafaxstatot szedő résztvevők alcsoportjában, amelyek jelentős tüneteikről számoltak be a vizsgálat kezdetén a placebomás betegekhez képest.

"Ha a vizsgálat elemzését azokra a betegekre korlátozzuk, akiknél a kiinduláskor különösen tünetek voltak, akkor ezeknél a betegeknél jelentős javulás tapasztalható a KCCQ-pontszámokban a placebóhoz képest, ami arra utal, hogy ezek a betegek sokkal jobban érezték magukat a gyógyszer hatására" - mondta Maron.

Mivel ez egy 2. fázisú vizsgálat volt, a vizsgálat viszonylag kis mintaszámú volt, és elsősorban a gyógyszer tolerálhatóságának és biztonságosságának felmérésére szolgált. Maron azt mondta, hogy egy nagyobb, 3. fázisú kísérlet segít rávilágítani a gyógyszer potenciális előnyeire. Ezenkívül külön klinikai vizsgálatok folynak annak értékelésére, hogy a gyógyszer milyen előnyökkel jár az anginás (mellkasi fájdalom) és szívelégtelenségben szenvedő betegeknél, akiknél megmaradt az ejekciós frakció.

A tanulmányt az Imbria Pharmaceuticals, a Ninerafaxstat fejlesztője finanszírozta.

Ezt a tanulmányt ezzel egy időben az interneten is közzétettékAz American College of Cardiology folyóirataa bemutatáskor.

A hipertrófiás kardiomiopátiával kapcsolatos további információkért látogasson el a CardioSmart.org/HCM webhelyre.

A Maron 2024. április 8-án, hétfőn, délelőtt 10:00 ET / 14:00 sajtótájékoztatón lesz a média számára elérhető. UTC a B203-as szobában.

Maron 2024. április 8-án, hétfőn 8:30-kor a B/12 ET 31-es főcsarnokban mutatja be a „Ninerafaxstat, egy új szívmitotróp hatékonysága és biztonsága tüneti, nem obstruktív hipertrófiás kardiomiopátiában szenvedő betegeknél: Az IMPROVE-HCM eredményei” című tanulmányát.

Források: