Phase -1 -Studie untersucht die Sicherheit und Machbarkeit der Stammzellbehandlung für Parkinson s
Eine kürzlich gestartete klinische Phase -1 -Studie bei Mass General Brigham untersucht die Sicherheit und Machbarkeit eines bahnbrechenden Behandlungsansatzes für die Parkinson -Krankheit, bei dem die Stammzellen eines Patienten als Ersatz von Dopaminzellen in dem durch die Krankheit beschädigten Gehirn wieder programmiert werden. Die erste Studie zu einer autologen Stammzelltransplantation, die auf Forschungs- und Technologien basiert, die am Neurorgeneration Research Institute (NRI) des McLean-Krankenhauses präklinisch erfunden und validiert wurden, hat drei Patienten im Brigham und am Frauenkrankenhaus eingeschrieben und behandelt.
Insgesamt sechs Teilnehmer werden in die Phase -1 -Studie einbezogen, in der die Patienten für 12 Monate und darüber hinaus verfolgt werden, um die Sicherheit des Verfahrens und der Überwachung auf Verbesserungen der Parkinson -Krankheit zu bestimmen. Nach den ersten 6 Patienten, die in der Phase -1 -Studie transplantiert wurden, hoffen die Forscher, im Rahmen der Phase -2A -Studie mehr Patienten zu erweitern und zu rekrutieren.
Dieser neuartige therapeutische Ansatz zur Behandlung der Parkinson -Krankheit beinhaltet die Verwendung von Stammzellen, die aus dem eigenen Blut eines Patienten stammen, das in induzierte pluripotente Stammzellen (IPSCs) umgewandelt worden war. Diese Zellen werden dann neu programmiert, um in spezifische dopaminerge Mittelhirn -Neuronen zu verwandeln, die zur Transplantation bereit sind. Der autologe Transplantationsansatz zur Verwendung der eigenen Zellen einer Person umgeht die Erfordernis nach immunsuppressiven Behandlungen, die notwendig sind, wenn Zellen anderer Spender verwendet werden.
Der Zellersatz für die Parkinson -Krankheit ersetzt die Dopamin -Neuronen, die durch die Degeneration verloren gegangen sind, und kann die dopaminerge Funktion im Gehirn wiederherstellen, was im Vergleich zu den derzeit verfügbaren Behandlungen eine vollständig neue Behandlungsmodalität bietet. Der Gründungsdirektor des NRI, Ole Isacson, Dr. Med Sci, der auch Professor für Neurologie (Neurowissenschaften) an der Harvard Medical School und Mass General Brigham ist, hat in den letzten 30 Jahren Pionierarbeit in der Zelltherapie bei Parkinson -Krankheit geleistet und stiftete die Grundlage für diese klinische Studie.
„Wenn man diesen transformativen neuen Patienten mit dem Zell -basierten Ersatz ihrer eigenen Dopamin -Neuronen verwirklicht – von den basischenwissenschaftlichen Durchbrüchen in unserem Labor, um vollständig in eine klinische Anwendung für das Leiden des Patienten an Parkinson -Krankheit übersetzt zu werden – ist sehr erfreulich“, sagte Isacson. „Wir glauben, dass dieser Ansatz ein neues Behandlungsparadigma eröffnen und zur Entwicklung vieler zusätzlicher Zelltherapien führen kann, um beschädigte Gehirnsysteme wiederherzustellen und degenerierte Gehirnzellen bei anderen Krankheiten zu ersetzen.“
Unter Isacsons Führung hat der NRI auf McLean autologe zellbasierte Wiederherstellung bei Parkinson mit einer wegweisenden präklinischen Veröffentlichung unter Verwendung von Stammzellen und dem ersten präklinischen Demonstration eines effektiven menschlichen IPS-Zell-Zell-abgeleiteten Dopamin-Neuronen-Gebrauchs im Jahr 2015, dem NRI-Team von Penny und Penny, dem NRI-Team, der von ISACON und Penny Hall, PHD, in den NRI-Team geführt, entwickelt und patentiert. Associate Professor für Psychiatrie an der Harvard Medical School lieferte den ersten Hinweis auf langfristige Sicherheit und Vorteile einer autologen Stammzelltherapie bei einer hochrelevanten Parkinson-Krankheit, die nichtmenschliche Primaten-Tiermodell ist.
Der NRI erhielt am 23. August 2023 am 23. August 2023 die offizielle Genehmigung der US -amerikanischen Food and Drug Administration (IND) für eine klinische Phase -1 -Studie, um diese einzigartige autologe Dopamin -Neuronenzelltherapie zu testen.
Following this FDA approval for the phase 1 clinical trial, the NRI’s innovative preclinical work was translated into the clinic with the first patient treated on September 9, 2024. This collaboration includes NRI investigators James Schumacher, MD, and Oliver Cooper, PhD, and colleagues in the Neurology (Michael Hayes, MD) and Neurosurgery (John Rolston, MD, PhD, principal investigator of the Phase 1 trial) Abteilungen im Brigham and Women’s Hospital. Isacson ist nicht direkt an der klinischen Studie beteiligt, da er der Innovator-Patentinhaber der Technologie und auch Mitbegründer von Oryon Cell Therapies ist, das die Lizenz für diese Technologie hat. Der Versuch wird von Hallett und Kollegen innerhalb des General Brigham Healthcare Systems und seinen Medical School-angeschlossenen Institutionen in Harvard geleitet.
Es ist außergewöhnlich zu beobachten, dass die Ermittler unserer Institution den Patienten durch den gesamten Laborprozess „Bank bis Bett“ neue Behandlungen bringen können, und es inspiriert viele Ermittler, ihre wissenschaftlichen und medizinischen Erkenntnisse in ähnlicher Weise zu verfolgen, um Patienten in Not zu erreichen. „
Kerry Ressler MD, PhD, Chief Scientific Officer, McLean Hospital
Die klinische Studie von Phase 1 wird die erste solche Studie sein, in der Blut-abgeleitete autologe iPSC-abgeleitete Dopamin-Neuronen bei Patienten mit Parkinson-Krankheit getestet werden und vom Nationalen Institut für neurologische Erkrankungen und Schlaganfälle des National Institute of Health (NINDS) finanziert wird. Die NINDS haben die hochwettbewerbsfähige kooperative Forschungsergebnisse verliehen, um translationale Unternehmen für Biologics (Create BIO) für diese Arbeit im Jahr 2020 zu ermöglichen und voranzutreiben.
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