1. faasi uuringus uuritakse Parkinsoni tõve tüvirakkude ravi ohutust ja teostatavust

1. faasi uuringus uuritakse Parkinsoni tõve tüvirakkude ravi ohutust ja teostatavust

Hiljuti Mass General Brighami 1. faasi kliinilises uuringus uuritakse Parkinsoni tõve läbimurdelise ravimeetodi ohutust ja teostatavust, mis hõlmab patsiendi tüvirakkude ümberprogrammeerimist, et asendada dopamiinirakud haigusest kahjustatud ajus. Esimeses autoloogsete tüvirakkude siirdamise uuringus, mis põhineb McLeani haigla neurogeneratsiooni uurimisinstituudis (NRI) prekliiniliselt leiutatud ja kinnitatud uuringutel ja tehnoloogiatel, on Brighami ja naiste haiglas registreeritud ja ravitud kolm patsienti.

Kokku kuus osalejat kaasatakse 1. faasi uuringusse, kus patsiente jälgitakse 12 kuud ja kauem, et teha kindlaks protseduuri ohutus ja jälgida Parkinsoni tõve paranemist. Pärast 6 esimest 1. faasi uuringus siirdatud patsienti loodavad teadlased 2A faasi uuringus laiendada ja värvata rohkem patsiente.

See uudne terapeutiline lähenemine Parkinsoni tõve ravile hõlmab tüvirakkude kasutamist, mis on saadud patsiendi enda verest, mis on muudetud indutseeritud pluripotentseteks tüvirakkudeks (IPSC). Seejärel programmeeritakse need rakud ümber, et muutuda spetsiifilisteks keskaju dopamiinergilisteks neuroniteks, mis on valmis siirdamiseks. Autoloogse siirdamise lähenemisviis, mille kohaselt kasutatakse inimese enda rakke, väldib vajadust immunosupressiivse ravi järele, mis on vajalik, kui kasutatakse teiste doonorite rakke.

Parkinsoni tõve rakkude asendamine asendab degeneratsiooni tõttu kaotatud dopamiini neuroneid ja võib taastada aju dopamiinergilise funktsiooni, pakkudes praegu olemasolevate ravimeetoditega võrreldes täiesti uut raviviisi. NRI asutajadirektor Ole Isacson, dr Med Sci, kes on ka Harvardi Meditsiinikooli neuroloogia (neuroteaduse) professor ja Mass General Brigham, on olnud Parkinsoni tõve rakuteraapia teerajaja viimased 30 aastat ja loonud aluse sellele kliinilisele uuringule.

"Väga rõõmustav on näha seda transformatiivset uut patsiendi kogemust nende endi dopamiini neuronite rakupõhise asendamisega – alates meie laboris tehtud põhiteaduslikest läbimurretest kuni kliiniliseks rakenduseks Parkinsoni tõve all kannatavatele patsientidele – on väga rõõmustav," ütles Isacson. "Usume, et see lähenemisviis võib avada uue raviparadigma ja viia paljude täiendavate rakuteraapiate väljatöötamiseni kahjustatud ajusüsteemide taastamiseks ja degenereerunud ajurakkude asendamiseks teiste haiguste korral."

Isacsoni juhtimisel on McLeani NRI edendanud Parkinsoni tõve autoloogset rakupõhist taastumist, avaldades märkimisväärset tüvirakke kasutavat prekliinilist publikatsiooni ja 2015. aastal esimest korda prekliinilise demonstratsiooniga inimese IPS-rakkudest pärinevate dopamiini neuronite tõhusa kasutamise kohta. Penny ja Pennyst koosnev NRI meeskond töötas välja P-i ja Penny, NRI patendi, NRI-d, mida juhivad Hall, ISACON ja NRI meeskond. meeskond. Harvardi meditsiinikooli psühhiaatria dotsent esitas esimesed tõendid autoloogse tüvirakuteraapia pikaajalise ohutuse ja eeliste kohta väga asjakohase Parkinsoni tõve ahviliste loommudeli puhul.

NRI sai USA Toidu- ja Ravimiametilt (IND) ametliku heakskiidu 23. augustil 2023 1. faasi kliiniliseks uuringuks selle ainulaadse autoloogse dopamiini neuronaalsete rakkude teraapia testimiseks.

Pärast seda FDA heakskiitu 1. faasi kliinilisele uuringule viidi NRI uuenduslik prekliiniline töö kliinikusse üle esimese patsiendiga, keda raviti 9. septembril 2024. Sellesse koostöösse kuuluvad NRI uurijad James Schumacher, MD ja Oliver Cooper, PhD ning kolleegid neuroloogiast (Michael Hayes, PhD, RoMD, MD, Neuroslurg, MD) ja Neuros. uurija 1. faasi katse) osakondades Brighami ja naistehaiglas. Isacson ei osale otseselt kliinilises uuringus, kuna ta on tehnoloogia uuendaja patendi omanik ja ka Oryon Cell Therapiesi kaasasutaja, millel on selle tehnoloogia litsents. Jõupingutusi juhivad Hallett ja kolleegid General Brighami tervishoiusüsteemist ja selle meditsiinikooliga seotud asutustest Harvardis.

Erakordne on tõdeda, et meie asutuse uurijad saavad kogu pingist voodini laboriprotsessi käigus tuua patsientideni uusi ravimeetodeid ning see inspireerib paljusid uurijaid samamoodi jätkama oma teaduslikke ja meditsiinilisi avastusi, et jõuda abivajavate patsientideni. “

Kerry Ressler MD, PhD, McLeani haigla juhtivteadur

1. faasi kliiniline uuring on esimene selline uuring, mis testib verest pärinevaid autoloogseid iPSC-st pärinevaid dopamiini neuroneid Parkinsoni tõvega patsientidel ja seda rahastab Riiklik Terviseinstituudi riiklik neuroloogiliste häirete ja insuldi instituut (NINDS). NINDS autasustas selle töö eest 2020. aastal kõrge konkurentsiga koostööuuringuid, et võimaldada ja edendada Translational Biologics Enterprises (Create BIO).

Inimesed, kes soovivad prooviversiooni kohta lisateavet saada, saavad meili: [email protected]

Allikad: