Lo studio di fase 1 esamina la sicurezza e la fattibilità del trattamento con cellule staminali per la malattia di Parkinson

Lo studio di fase 1 esamina la sicurezza e la fattibilità del trattamento con cellule staminali per la malattia di Parkinson

Uno studio clinico di Fase 1 lanciato di recente presso il Mass General Brigham sta studiando la sicurezza e la fattibilità di un approccio terapeutico innovativo per la malattia di Parkinson che prevede la riprogrammazione delle cellule staminali di un paziente per sostituire le cellule della dopamina nel cervello danneggiato dalla malattia. Il primo studio sul trapianto autologo di cellule staminali, basato sulla ricerca e sulle tecnologie inventate e convalidate a livello preclinico presso il Neurorgeneration Research Institute (NRI) del McLean Hospital, ha arruolato e trattato tre pazienti presso il Brigham and Women's Hospital.

Un totale di sei partecipanti saranno inclusi nello studio di Fase 1, in cui i pazienti saranno seguiti per 12 mesi e oltre per determinare la sicurezza della procedura e monitorare i miglioramenti nella malattia di Parkinson. Dopo i primi 6 pazienti trapiantati nello studio di Fase 1, i ricercatori sperano di espandere e reclutare più pazienti nello studio di Fase 2A.

Questo nuovo approccio terapeutico al trattamento della malattia di Parkinson prevede l'uso di cellule staminali derivate dal sangue del paziente che è stato convertito in cellule staminali pluripotenti indotte (IPSC). Queste cellule vengono quindi riprogrammate per trasformarsi in specifici neuroni dopaminergici del mesencefalo pronti per il trapianto. L'approccio del trapianto autologo che prevede l'utilizzo delle cellule proprie di una persona elude la necessità di trattamenti immunosoppressori necessari quando vengono utilizzate cellule di altri donatori.

La sostituzione cellulare per la malattia di Parkinson sostituisce i neuroni della dopamina persi a causa della degenerazione e può ripristinare la funzione dopaminergica nel cervello, fornendo una modalità di trattamento completamente nuova rispetto ai trattamenti attualmente disponibili. Il direttore fondatore dell'NRI, Ole Isacson, Dr. Med Sci, che è anche professore di neurologia (neuroscienze) alla Harvard Medical School e al Mass General Brigham, è stato pioniere della terapia cellulare per la malattia di Parkinson negli ultimi 30 anni e ha fornito le basi per questo studio clinico.

"Vedere questa nuova esperienza trasformativa dei pazienti con la sostituzione cellulare dei propri neuroni della dopamina realizzarsi - dalle scoperte scientifiche di base nel nostro laboratorio alla piena traduzione in un'applicazione clinica per i pazienti affetti dal morbo di Parkinson - è molto gratificante", ha affermato Isacson. “Crediamo che questo approccio possa aprire un nuovo paradigma di trattamento e portare allo sviluppo di molte terapie cellulari aggiuntive per ripristinare i sistemi cerebrali danneggiati e sostituire le cellule cerebrali degenerate in altre malattie”.

Sotto la guida di Isacson, l'NRI di McLean ha avanzato il recupero basato su cellule autologhe nella malattia di Parkinson con una pubblicazione preclinica fondamentale utilizzando cellule staminali e la prima dimostrazione preclinica dell'uso efficace dei neuroni della dopamina derivati ​​da cellule IPS umane nel 2015, il team NRI di Penny e Penny, il team NRI guidato da ISACON e Penny Hall, PHD, ha guidato, sviluppato e brevettato nel team NRI. Il professore associato di psichiatria presso la Harvard Medical School ha fornito la prima prova della sicurezza e dei benefici a lungo termine della terapia con cellule staminali autologhe in un modello animale di primate non umano altamente rilevante per la malattia di Parkinson.

Il 23 agosto 2023 l'NRI ha ricevuto l'approvazione ufficiale dalla Food and Drug Administration (IND) statunitense per uno studio clinico di fase 1 volto a testare questa esclusiva terapia cellulare neuronale dopaminergica autologa.

A seguito dell'approvazione della FDA per lo studio clinico di fase 1, l'innovativo lavoro preclinico dell'NRI è stato tradotto in clinica con il primo paziente trattato il 9 settembre 2024. Questa collaborazione comprende i ricercatori dell'NRI James Schumacher, MD, e Oliver Cooper, PhD, e colleghi di Neurologia (Michael Hayes, MD) e Neurochirurgia (John Rolston, MD, PhD, investigatore principale dello studio di Fase 1) dipartimenti del Brigham and Women’s Hospital. Isacson non è direttamente coinvolto nella sperimentazione clinica poiché è l'innovatore titolare del brevetto della tecnologia e anche co-fondatore di Oryon Cell Therapies, che possiede la licenza per questa tecnologia. Lo sforzo è guidato da Hallett e colleghi del General Brigham Healthcare System e delle sue istituzioni affiliate alla facoltà di medicina di Harvard.

È straordinario osservare che i ricercatori della nostra istituzione possono offrire nuovi trattamenti ai pazienti attraverso l’intero processo di laboratorio, dal banco al letto, e ispira molti ricercatori a perseguire allo stesso modo le loro scoperte scientifiche e mediche per raggiungere i pazienti bisognosi. “

Kerry Ressler MD, PhD, Direttore scientifico, McLean Hospital

Lo studio clinico di Fase 1 sarà il primo studio di questo tipo a testare neuroni dopaminergici derivati ​​da iPSC autologhe derivate dal sangue in pazienti con malattia di Parkinson e sarà finanziato dal National Institute of Health's National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS). Il NINDS ha premiato la ricerca collaborativa altamente competitiva per abilitare e far avanzare Translational Biologics Enterprises (Create BIO) per questo lavoro nel 2020.

Chi desidera ulteriori informazioni sulla prova può inviare un'e-mail a: [email protected]

Fonti: