Fase 1 studie undersøker sikkerheten og gjennomførbarheten av stamcellebehandling for Parkinsons sykdom

Fase 1 studie undersøker sikkerheten og gjennomførbarheten av stamcellebehandling for Parkinsons sykdom

En nylig lansert klinisk fase 1 studie ved Mass General Brigham studerer sikkerheten og gjennomførbarheten av en banebrytende behandlingstilnærming for Parkinsons sykdom som involverer omprogrammering av en pasients stamceller for å erstatte dopaminceller i hjernen som er skadet av sykdommen. Den første autologe stamcelletransplantasjonsstudien, basert på forskning og teknologier oppfunnet og preklinisk validert ved McLean Hospital's Neurorgeneration Research Institute (NRI), har registrert og behandlet tre pasienter ved Brigham and Women's Hospital.

Totalt seks deltakere vil bli inkludert i fase 1-studien, hvor pasienter vil bli fulgt i 12 måneder og utover for å fastslå sikkerheten til prosedyren og overvåke forbedringer i Parkinsons sykdom. Etter de første 6 pasientene som ble transplantert i fase 1-studien, håper forskerne å utvide og rekruttere flere pasienter i fase 2A-studien.

Denne nye terapeutiske tilnærmingen til behandling av Parkinsons sykdom involverer bruk av stamceller avledet fra en pasients eget blod som hadde blitt omdannet til induserte pluripotente stamceller (IPSCs). Disse cellene blir deretter omprogrammert til å bli til spesifikke dopaminerge nevroner i midthjernen klare for transplantasjon. Den autologe transplantasjonstilnærmingen med å bruke en persons egne celler omgår behovet for immunsuppressive behandlinger som er nødvendige når celler fra andre donorer brukes.

Cellerstatning for Parkinsons sykdom erstatter dopaminnevronene som går tapt gjennom degenerasjon og kan gjenopprette dopaminerg funksjon i hjernen, og gir en helt ny behandlingsmodalitet sammenlignet med tilgjengelige behandlinger. Grunnleggeren av NRI, Ole Isacson, Dr. Med Sci, som også er professor i nevrologi (nevrovitenskap) ved Harvard Medical School og Mass General Brigham, har vært banebrytende for celleterapi for Parkinsons sykdom de siste 30 årene og lagt grunnlaget for denne kliniske studien.

"Å se denne transformative nye pasienterfaringen med cellebasert erstatning av sine egne dopaminnevroner komme til virkelighet - fra de grunnleggende vitenskapelige gjennombruddene i laboratoriet vårt til å bli fullstendig oversatt til en klinisk anvendelse for pasientens lidelser fra Parkinsons sykdom - er veldig gledelig," sa Isacson. "Vi tror denne tilnærmingen kan åpne et nytt behandlingsparadigme og føre til utvikling av mange flere celleterapier for å gjenopprette skadede hjernesystemer og erstatte degenererte hjerneceller i andre sykdommer."

Under Isacsons ledelse har NRI ved McLean avansert autolog cellebasert utvinning i Parkinsons sykdom med en landemerke preklinisk publikasjon som bruker stamceller og den første prekliniske demonstrasjonen av effektiv human IPS-celleavledet dopaminneuronbruk i 2015, NRI-teamet til Penny og Penny, NRI-teamet ledet av NRI og Penny Hall, ledet av NRI-teamet, ledet av, og patentet NRI. team. Førsteamanuensis i psykiatri ved Harvard Medical School ga det første beviset på langsiktig sikkerhet og fordeler med autolog stamcelleterapi i en svært relevant dyremodell med Parkinsons sykdom, ikke-menneskelige primater.

NRI mottok offisiell godkjenning fra U.S. Food and Drug Administration (IND) 23. august 2023 for en fase 1 klinisk studie for å teste denne unike autologe dopaminnevroncelleterapien.

Etter denne FDA-godkjenningen for den kliniske fase 1-studien, ble NRIs nyskapende prekliniske arbeid oversatt til klinikken med den første pasienten behandlet 9. september 2024. Dette samarbeidet inkluderer NRI-etterforskerne James Schumacher, MD, og Oliver Cooper, PhD, og kolleger i nevrologien (Michael Hayes, MD) og Neuros, MD og Neuros, MD. PhD, hovedetterforsker av fase 1-studien) avdelinger ved Brigham og Women's Hospital. Isacson er ikke direkte involvert i den kliniske utprøvingen da han er innovatørpatentinnehaver av teknologien og også medgründer av Oryon Cell Therapies, som har lisensen for denne teknologien. Innsatsen ledes av Hallett og kolleger innen General Brigham Healthcare System og dets medisinske skole-tilknyttede institusjoner ved Harvard.

Det er ekstraordinært å observere at vår institusjons etterforskere kan bringe nye behandlinger til pasienter gjennom hele benk-til-seng laboratorieprosessen, og det inspirerer mange etterforskere til på samme måte å forfølge sine vitenskapelige og medisinske oppdagelser for å nå pasienter i nød. "

Kerry Ressler MD, PhD, Chief Scientific Officer, McLean Hospital

Den kliniske fase 1-studien vil være den første slike studie som tester blodavledede autologe iPSC-avledede dopaminnevroner hos pasienter med Parkinsons sykdom og vil bli finansiert av National Institute of Healths National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS). NINDS tildelte den svært konkurransedyktige samarbeidsforskningen for å aktivere og fremme Translational Biologics Enterprises (Create BIO) for dette arbeidet i 2020.

Personer som leter etter mer informasjon om prøveperioden, kan sende e-post til: [email protected]

Kilder: