Štúdia 1. fázy skúma bezpečnosť a uskutočniteľnosť liečby Parkinsonovej choroby kmeňovými bunkami

Štúdia 1. fázy skúma bezpečnosť a uskutočniteľnosť liečby Parkinsonovej choroby kmeňovými bunkami

Nedávno spustená fáza 1 klinickej štúdie v Mass General Brigham študuje bezpečnosť a uskutočniteľnosť prelomového liečebného prístupu pre Parkinsonovu chorobu, ktorý zahŕňa preprogramovanie kmeňových buniek pacienta tak, aby nahradili dopamínové bunky v mozgu poškodené touto chorobou. Prvá štúdia transplantácie autológnych kmeňových buniek založená na výskume a technológiách vynájdených a predklinicky overených v McLean Hospital's Neurorgeneration Research Institute (NRI) zahrnula a liečila troch pacientov v Brigham and Women's Hospital.

Do štúdie fázy 1 bude zaradených celkovo šesť účastníkov, v rámci ktorých budú pacienti sledovaní počas 12 mesiacov a dlhšie, aby sa určila bezpečnosť postupu a aby sa monitorovali zlepšenia pri Parkinsonovej chorobe. Po prvých 6 pacientoch transplantovaných v štúdii fázy 1 výskumníci dúfajú, že rozšíria a získajú ďalších pacientov v štúdii fázy 2A.

Tento nový terapeutický prístup k liečbe Parkinsonovej choroby zahŕňa použitie kmeňových buniek získaných z pacientovej vlastnej krvi, ktoré boli premenené na indukované pluripotentné kmeňové bunky (IPSC). Tieto bunky sú potom preprogramované tak, aby sa zmenili na špecifické dopaminergné neuróny stredného mozgu pripravené na transplantáciu. Autológny transplantačný prístup s použitím vlastných buniek človeka obchádza potrebu imunosupresívnej liečby, ktorá je potrebná pri použití buniek od iných darcov.

Bunková náhrada pri Parkinsonovej chorobe nahrádza dopamínové neuróny stratené degeneráciou a môže obnoviť dopaminergnú funkciu v mozgu, čím poskytuje úplne novú modalitu liečby v porovnaní so súčasnými dostupnými spôsobmi liečby. Zakladajúci riaditeľ NRI, Ole Isacson, Dr. Med Sci, ktorý je tiež profesorom neurológie (neurológie) na Harvard Medical School a Mass General Brigham, bol priekopníkom bunkovej terapie Parkinsonovej choroby za posledných 30 rokov a poskytol základ pre túto klinickú skúšku.

„Vidieť, ako sa táto transformačná nová skúsenosť pacientov s nahradením ich vlastných dopamínových neurónov na báze buniek naplní – od základných vedeckých objavov v našom laboratóriu až po ich úplné prevedenie do klinickej aplikácie pre pacientov trpiacich Parkinsonovou chorobou – je veľmi potešujúce,“ povedal Isacson. "Veríme, že tento prístup môže otvoriť novú liečebnú paradigmu a viesť k vývoju mnohých ďalších bunkových terapií na obnovu poškodených mozgových systémov a nahradenie degenerovaných mozgových buniek pri iných ochoreniach."

Pod Isacsonovým vedením NRI v McLean pokročilo v autológnej bunkovej obnove pri Parkinsonovej chorobe s prelomovou predklinickou publikáciou s použitím kmeňových buniek a prvou predklinickou demonštráciou efektívneho použitia dopamínových neurónov odvodených od ľudských IPS buniek v roku 2015, tím NRI Penny a Penny sa pripojil k tímu NRI, ktorý vyvinul a riadi tím Hall ISACON, Penny. Docent psychiatrie na Harvardskej lekárskej fakulte poskytol prvý dôkaz o dlhodobej bezpečnosti a výhodách terapie autológnymi kmeňovými bunkami na vysoko relevantnom zvieracom modeli primátov (okrem človeka) s Parkinsonovou chorobou.

NRI získala 23. augusta 2023 oficiálne schválenie od amerického Úradu pre potraviny a liečivá (IND) na klinickú štúdiu fázy 1 na testovanie tejto jedinečnej autológnej terapie dopamínovými neurónovými bunkami.

Po tomto schválení FDA pre klinickú štúdiu fázy 1 bola inovatívna predklinická práca NRI prevedená na kliniku s prvým pacientom liečeným 9. septembra 2024. Táto spolupráca zahŕňa výskumníkov NRI Jamesa Schumachera, MD a Olivera Coopera, PhD, a kolegov z neurológie (Michael Hayes, MD) a hlavný výskumník oddelenia neurochirurgie Rosston Phyto, 1MD. v Brigham and Women’s Hospital. Isacson nie je priamo zapojený do klinického skúšania, pretože je držiteľom patentu inovátora na technológiu a tiež spoluzakladateľom Oryon Cell Therapies, ktorá má licenciu na túto technológiu. Toto úsilie vedie Hallett a kolegovia v rámci General Brigham Healthcare System a jeho inštitúcií pridružených k lekárskej fakulte na Harvarde.

Je výnimočné pozorovať, že vyšetrovatelia našej inštitúcie môžu pacientom priniesť nové liečebné postupy prostredníctvom celého laboratórneho procesu od stola po lôžko, a inšpiruje to mnohých výskumníkov, aby podobne pokračovali vo svojich vedeckých a lekárskych objavoch, aby sa dostali k pacientom v núdzi. “

Kerry Ressler MD, PhD, hlavný vedecký riaditeľ, McLean Hospital

Fáza 1 klinického skúšania bude prvou takouto štúdiou, ktorá testuje krvné autológne dopamínové neuróny odvodené od iPSC u pacientov s Parkinsonovou chorobou a bude financovaná Národným inštitútom pre neurologické poruchy a mŕtvicu (NINDS) Národného inštitútu zdravia. NINDS udelila za túto prácu v roku 2020 vysoko konkurenčný kolaboratívny výskum s cieľom umožniť a rozvíjať spoločnosť Translational Biologics Enterprises (Create BIO).

Ľudia, ktorí hľadajú ďalšie informácie o skúšobnej verzii, môžu poslať e-mail: [email protected]

Zdroje: