Pionierstudie zeigt vielversprechende Ergebnisse für die kognitive Behandlung beim Down -Syndrom

Das Projekt ICOD (Verbesserung des Down -Syndrom -Down -Syndroms), eine wegweisende Studie zur Behandlung der kognitiven Schwierigkeiten, die mit dem Down -Syndrom verbunden sind Kognitive Funktion bei diesen Menschen. Die Studie wurde vom Forschungsinstitut des Krankenhauses Del Mar.

Diese Phase der Studie (Phase 1/2 des Projekts), die von der Europäischen Union im Rahmen des Horizon 2020 R+D -Programms und Aelis Farma finanziert wurde, wurde mit 29 Menschen mit Down -Syndrom zwischen 18 und 35 Jahren mit Down -Syndrom durchgeführt leichte oder mittelschwere Behinderung. Ziel war es, die Sicherheit der Behandlung der Behandlung zu testen und das Potenzial zur Verbesserung der Wahrnehmung und der täglichen Funktionalität der Teilnehmer zu untersuchen. In einer früheren Phase war seine Sicherheit bei Menschen ohne dieses Syndrom bereits validiert worden.

Um die Studie durchzuführen, erhielten die Freiwilligen 28 Tage lang das von Aelis Farma oder Placebo entwickelte Molekül AEF0217. Die nun veröffentlichten Ergebnisse zeigen sowohl die Sicherheit der Behandlung als auch die Verbesserung der kognitiven Funktionen bei Menschen, die sie im Vergleich zu denjenigen, die Placebo erhalten haben, sie erhalten.

Es wurde festgestellt, dass AEF0217 die Verhaltensfähigkeiten in den Bereichen Kommunikation, tägliches Leben und soziale Interaktionen erheblich verbessert hat. Diese Verbesserungen waren auch mit einem konsistenten Trend zu einer größeren kognitiven Flexibilität verbunden, was die Fähigkeit ist, sich an neue Situationen oder Veränderungen anzupassen.

Darüber hinaus zeigen Studien mit Elektroenzephalographie, die die spontane elektrische Funktionen des Gehirns untersuchen, statistisch signifikante Veränderungen in der Gehirnfunktion nach der AEF0217 -Behandlung, was darauf hinweist, dass Menschen mit Down -Syndrom weniger Anstrengungen benötigten, um ein Arbeitsgedächtnisaufgaben zu erledigen. Diese Ergebnisse verstärken die Idee, dass die Behandlung effektiv auf Gehirn-, kognitive und funktionierende Ebenen wirkt und anfängliche vielversprechende übereinstimmende Daten zu seinem vorteilhaften Potenzial liefert.

Dr. Rafael de la Torre, der das ICOD -Projekt EN koordiniert, führte die klinischen Studien im Krankenhaus Del Mar Research Intitut mit Dr. Ana Aldea, erklärt, dass „die vielversprechenden und beeindruckenden Ergebnisse dieser Studie echte Hoffnung auf eine sichere und effektive Entwicklung führen Behandlung von kognitiven Funktionsstörungen bei Menschen mit Down -Syndrom „. Und er fügt hinzu, dass „die Effektivitätsdaten besonders auffällig sind und wichtige Anpassungsbereiche wie Ausdruck und Schreibfähigkeiten sowie tägliche Fähigkeiten und soziale Interaktionen behandeln. Diese nach nur vier Wochen der Behandlung erhaltenen Auswirkungen sind die ersten in Das Feld des Down -Syndroms und stellt einen wichtigen Schritt nach vorne zur Entwicklung einer Behandlung dar, die die Autonomie und Anpassung dieser Menschen erheblich verbessern könnte. “

Down Catalunya, das Unternehmen, das die Down -Vereinigung in Katalonien vertritt und mit dem Krankenhaus Del Mar Research Institute im Projekt zusammengearbeitet hat, Werte „diese Ergebnisse sehr positiv, aufgrund ihrer Auswirkungen auf die Verbesserung der Lebensqualität von Menschen mit Down -Syndrom und in allgemein, mit geistigen und Entwicklungsstörungen „.

Ein neuer therapeutischer Ansatz

Das von Aelis Farma entwickelte Molekül basiert auf der Tatsache, dass Menschen mit Down -Syndrom nach mehreren Studien eine Hyperaktivität des Cannabinoidrezeptors CB1 aufweisen, die darauf hinweisen, dass seine Modulation mit spezifischen Inhibitoren die kognitive Leistung in Tiermodellen drastisch verbessert. Die Behandlung mit AEF0217, dem ersten Arzneimittel in einer neuen pharmakologischen Klasse, CB1-Rezeptor-Signalübertragungspezifische Inhibitoren (CB1-SSI), ahmt einen natürlichen Abwehrmechanismus des Gehirns nach, um der Hyperaktivität dieses Rezeptors entgegenzuwirken. Gleichzeitig wird auch die Funktion des APOE4 -Genotyps, die mit Endocannabinoid -Physiologie verbunden ist und der der Hauptgenetische Risikofaktor für Alzheimer ist, ebenfalls untersucht.

Das Team von Dr. Diego Real de Asua vom Hospital de la Princesa in Madrid hat ebenfalls an der Arbeit teilgenommen. Um dies auszuführen, war die Zusammenarbeit der Teilnehmer, ihrer Familien und Familienverbände notwendig, die das Projekt unterstützt und dazu beigetragen haben, diese wegweisende klinische Studie abzuschließen.

Nächste Stufe: Internationales Studium

Die erzielten Ergebnisse verstärken die Kontinuität des Projekts und ermöglichen es uns, uns in die nächste Stufe zu bewegen: eine internationale multizentrische Phase -2 -Studie, die Mitte des nächsten Jahres beginnen wird. Diese Studie konzentriert sich auf die Bestimmung der geeigneten Dosierung der Behandlung, um ihre Vorteile zu maximieren. Ziel wird es sein, die Verbesserung sowohl der Funktionalität im täglichen Leben als auch der spezifischen kognitiven Funktionen bei Menschen mit Down -Syndrom zu vertiefen.

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