UCI Health startet klinische Studie, um die experimentelle Zelltherapie gegen Lupus zu testen

UCI Health startet klinische Studie, um die experimentelle Zelltherapie gegen Lupus zu testen

UCI Health hat eine klinische Studie eröffnet, um eine experimentelle Zelltherapie gegen Lupus zu testen, die das Potenzial hat, Patienten eine langfristige Linderung der Symptome zu ermöglichen.

Eine der ersten kalifornischen Teilnehmerinnen, eine 41-jährige Frau aus Irvine, erlebte einen bemerkenswerten Rückgang der Symptome und eine verbesserte Lebensqualität, sagte Dr. Sheetal Desai, Rheumatologe von UCI Health und Hauptforscher an der UCI Alpha Clinic, einem von zehn klinischen Studienstandorten in den USA.

Desai sagte, die CAR-T-Zelltherapie habe das Potenzial, Patienten mit mittelschwerem bis schwerem systemischem Lupus erythematodes zu helfen, die auf aktuelle Behandlungen nicht ansprechen. Sie ist Professorin und Leiterin der Abteilung für Rheumatologie der UC Irvine School of Medicine und stellvertretende Vorsitzende der Abteilung für Medizin.

FT819 wurde von Fate Therapeutics, einem biopharmazeutischen Unternehmen im klinischen Stadium, entwickelt und ist ein neuartiges, verbessertes CAR-T-Zellprodukt, das in einem Labor aus einer Reihe induzierter pluripotenter Stammzellen und nicht aus einem menschlichen Spender hergestellt wurde.

Die biotechnologisch hergestellten Zellen des Immunsystems wirken, indem sie autoreaktive B-Zellen, die die Krankheit auslösen, angreifen und eliminieren. Im April erteilte die US-amerikanische Arzneimittelbehörde FDA dem Produkt den Status „Regenerative Medicine Advanced Therapy“ für die Phase-1-Studie, nachdem das Unternehmen positive Ergebnisse in ersten klinischen Studien gemeldet hatte.

Im Gegensatz zu vielen CAR-T-Zelltherapien, bei denen die eigenen T-Zellen eines Patienten gesammelt und neu programmiert werden, erfordert FT819 keine umfangreiche genetische Vorbereitung oder längere isolierte Krankenhausaufenthalte. Es wird auch als Behandlung für idiopathische entzündliche Myositis, systemische Sklerose und eine Art Vaskulitis untersucht.

Schwächende Krankheit

Lupus, von dem fast 1,5 Millionen Amerikaner betroffen sind, ist eine chronische Autoimmunerkrankung, die zu dauerhaften Schäden an Gelenken und wichtigen Organen im gesamten Körper führen kann. Die häufigste Form, der systemische Lupus erythematodes (SLE), kommt bei Frauen neunmal häufiger vor als bei Männern. Sie tritt häufig im Alter zwischen 15 und 45 Jahren auf und wird vermutlich durch eine Kombination aus Genetik, Hormonen und Umweltfaktoren verursacht.

Bisher konnten Rheumatologen nur eine Handvoll Medikamente anbieten, die die Symptome oder den Krankheitsverlauf nicht vollständig kontrollieren. Doch innerhalb weniger Wochen nach einer Infusion von FT819-Zellen zeigte Desais Versuchsteilnehmer die erste konsequente Umkehrung der Symptome seit fast zwei Jahrzehnten, er wurde wieder voll funktionsfähig und konnte ein normaleres Leben führen.

Ich bin wirklich voller Demut und Hochstimmung, Zeuge der Veränderung einer Patientin zu sein, die ich in den letzten 18 Jahren betreut habe, einer Frau, die lange mit unerbittlichem Fieber, Gelenkschmerzen, Lupusnephritis und einer so starken Müdigkeit zu kämpfen hatte, dass sie 18 bis 20 Stunden am Tag schlief, obwohl sie nahezu jede verfügbare Therapie ausprobierte.“

Dr. Sheetal Desai, Rheumatologe von UCI Health und Hauptforscher an der UCI Alpha Clinic

Die Teilnehmer der frühen klinischen Studie werden zwei Jahre lang genau beobachtet, um die Sicherheit und Pharmakokinetik des Produkts zu bestimmen. Die FT819-Studie wird vom California Institute for Regenerative Medicine finanziert, das 2004 von Wählern gegründet wurde, um die Entwicklung innovativer Zell- und Gentherapien zu beschleunigen. Es wird von der Alpha Clinic in Abstimmung mit dem UCI Health Hematopoetic Stem Cell and Cellular Therapy Program durchgeführt.

Quellen: