两项正在进行的研究表明，pivekimab sunirin 在治疗侵袭性血癌方面显示出前景

两项正在进行的研究表明，pivekimab sunirin 在治疗侵袭性血癌方面显示出前景

德克萨斯大学 MD 安德森癌症中心的研究人员在第 67 届美国血液学会 (ASH) 年会暨展览会上展示了两项正在进行的 pivekimab sunirin (PVEK) 研究的有希望的新数据，PVEK 是一种靶向 CD123 的抗体药物偶联物，用于治疗两种侵袭性血癌。

在白血病教授 Naval Daver 医学博士领导的一项 Ib/II 期试验中，新诊断的 CD123 阳性急性髓系白血病 (AML) 无法接受强化化疗的患者对维奈托克 (VEN)、阿扎胞苷 (AZA) 和 PVEK 三联疗法表现出强烈的缓解率。 Daver 于 12 月 7 日公布了他的结果（摘要 651）。

在白血病教授 Naveen Pemmaraju 医学博士领导的关键 I/II 期 CADENZA 试验中，PVEK 单一疗法在部分患有母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤 (BPDCN)（一种罕见的侵袭性血癌）和其他血癌的患者中取得了高缓解率。 Pemmaraju 于 12 月 8 日公布了结果（摘要 5195）。

所有 MD Anderson ASH 内容均可在 MDAnderson.org/ASH 上找到。

PVEK 对 CD123 阳性 AML 患者有什么好处？

在 MD Anderson 领导的先前一项研究中，对于新诊断的 CD123 阳性 AML 且不适合强化化疗的患者，VEN 和 AZA 联合治疗比单独使用 AZA 提高了生存率。然而，该人群的结果还有进一步改善的空间。因此，鉴于 CD123 在某些白血病细胞上过度表达，本研究检查了将 PVEK 添加到已建立的 VEN 和 AZA 骨架中。

49 名不适合化疗的 CD123 阳性 AML 老年患者接受了三联方案。在中位随访 10 个月时，63.3% 的患者实现完全缓解 (CR)，79.6% 的患者实现 CR（包括不完全血液学恢复），73.5% 的患者实现 CR（包括部分血液学恢复）。

大多数患者在更敏感的测试中也没有显示出可测量的残留病灶（MRD）。八名患者能够接受干细胞移植。治疗总体耐受性良好，没有观察到新的严重不良事件。结果表明，三联疗法对于患有这种难以治疗的 AML 的患者来说是一种安全且可能有效的选择。

Daver 说：“对于不适合接受强化化疗的 CD123 阳性 AML 老年患者来说，这种三联疗法可能代表着一项重大进步。” “我们观察到的缓解率和 MRD 率非常令人鼓舞，并支持更大规模研究的进一步发展。”

在 CADENZA 研究中，BPDCN 患者如何从 PVEK 中获益？

母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤是一种罕见的侵袭性血癌，会影响患者的皮肤、骨髓和淋巴结，并且对改进的一线疗法的需求尚未得到满足。由于 CD123 在这种癌症中过度表达，因此在 CADENZA 试验中将 PVEK 评估为这些患者的单一疗法。

之前的结果显示出有希望的结果：70%的新诊断的 BPDCN 患者实现了完全或接近完全缓解。然而，大约 20% 的 BPDCN 患者的高危亚组还患有在 BPDCN 之前或同时诊断的其他血癌，这使得他们的治疗更加复杂和具有挑战性。但这些患者对 PVEK 疗法也反应良好。

我们已经看到，对于不仅患有 BPDCN 还患有其他血癌的患者子集，我们取得了重大突破，这使得他们过去的治疗选择较少。这些结果表明，即使在这个高风险亚组中，PVEK 治疗也可能同样有效，这对这些患者来说是一个重要的进步。”

Naveen Pemmaraju，医学博士，白血病教授

在这一重要的患者亚组中，PVEK 单一疗法的总体缓解率为 90.9%。中位生存期约为 17 个月，近一半的患者能够进行干细胞移植，这对于这一高危人群来说是一个重要的里程碑。总体而言，副作用是可控的，并且与其他癌症治疗所观察到的副作用一致。这些结果表明，PVEK 可能为难治性 BPDCN 患者提供有价值的新选择。

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