Wiederverwendete Alzheimer-Medikamente bieten kostengünstige Hoffnung gegen Sichelzellenanämie

Sichelzellenanämie ist die weltweit häufigste genetische Erkrankung. Dadurch kristallisiert der rote Blutfarbstoff Hämoglobin, was zu starren, missgebildeten roten Blutkörperchen mit sichelförmiger Form führt. Dies beeinträchtigt die Beweglichkeit der Zellen und führt zu schwerwiegenden Komplikationen, darunter Durchblutungsstörungen, Organversagen, einer deutlich verkürzten Lebenserwartung und verminderter Lebensqualität – insbesondere bei Kindern und Jugendlichen.

Die erblich bedingte Krankheit kann mit Hydroxyharnstoff behandelt werden. Bei regelmäßiger Einnahme kann dieses Medikament die Lebensqualität verbessern; Allerdings wird es nicht von allen Patienten gut vertragen. Eine Knochenmarkstransplantation ist eine weitere Möglichkeit, allerdings mangelt es an geeigneten Spendern und andere Behandlungen wie Gentherapien oder therapeutische Antikörper sind mit extrem hohen Kosten verbunden. Nun verfolgt ein internationales Team um Max Gassmann, emeritierter Professor für Veterinärphysiologie an der Universität Zürich, einen alternativen und deutlich kostengünstigeren Ansatz. Insbesondere untersuchen sie die mögliche Anwendung des Alzheimer-Medikaments Memantin zur Behandlung von Sichelzellenanämie, einem Einsatz außerhalb der zugelassenen Indikation. Memantin wird seit etwa 20 Jahren zur Behandlung der Alzheimer-Krankheit eingesetzt und ist daher nicht mehr patentierbar.

Das Potenzial eines kostengünstigen Wirkstoffs

In früheren präklinischen Studien konnten Forscher nachweisen, dass Memantin eine stabilisierende Wirkung auf rote Blutkörperchen hat. Anschließend untersuchten sie in einer Phase-II-Studie die Sicherheit und Verträglichkeit des Medikaments. „Im besten Fall stünde Memantin für die Behandlung der Sichelzellenanämie als gut verträgliches, einfach zu lagerndes und sehr kostengünstiges Medikament zur Verfügung, das nicht mehr patentgeschützt ist„, sagt Max Gassmann. Dies wäre insbesondere für Länder mit hoher Krankheitslast und begrenzten Ressourcen von Bedeutung, beispielsweise Afrika oder bestimmte Orte in Indien.

Weniger und kürzere Krankenhausaufenthalte

Insgesamt 17 Studienteilnehmer erhielten 12 Monate lang altersgerechte Dosen Memantin. Das Forscherteam zog aus der Studie mehrere wichtige Erkenntnisse: Die Behandlung wurde gut vertragen und mehr als 25 Laborparameter bestätigten die Sicherheit des Arzneimittels über einen Zeitraum von zwei bis drei Jahren. Gleichzeitig konnte ein klarer klinischer Nutzen nachgewiesen werden: Sowohl die Zahl als auch die Dauer der Krankenhauseinweisungen sanken deutlich. Vor allem Kinder erlebten weniger schmerzhafte Schübe. Es wurden keine schwerwiegenden Nebenwirkungen oder Studienabbrüche aufgrund der Therapie selbst beobachtet.

Folgestudie geplant

Alle an der Studie beteiligten Patienten setzten ihre bestehende Hydroxyharnstofftherapie fort, da ein Abbruch unethisch gewesen wäre. „Die beobachteten Effekte sollten daher als komplementär zu Hydroxyharnstoff interpretiert werden„, erklärt Gassmann. Das Forschungsteam plant nun eine Folgestudie, die erstmals Patienten einbeziehen wird, die keine Hydroxyharnstoff-Behandlung erhalten haben, um eine systematische Analyse von Kombinationstherapien zu ermöglichen. Dieser Ansatz zielt darauf ab, die klinische Wirksamkeit von Memantin umfassend und evidenzbasiert zu bewerten.

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