Unter Trump versucht die FDA, Expertenbewertungen neuer Drogen aufzugeben

Die FDA-Führer unter Präsident Donald Trump bewegt eine jahrzehntelange Politik, externe Experten zu bitten, Drogenanträge zu überprüfen.

Die Agentur „möchte“ entkommen „, von Expertenversammlungen zusammenzubauen, um einzelne Drogen zu untersuchen und über die Stimmen zu stimmen, weil“ ich nicht gebraucht werden „, sagte George Tidmarsh, Leiter des FDA -Zentrums für Drogenbewertung und -forschung. Er gab die Nachricht am Dienstag bei einem Treffen mit Gesundheitsproduktherstellern und Mittwoch an eine FDA -Interessenvertretung weiter.

Tidmarsh war nicht nur überflüssig, sondern auch die Beratung zu bestimmten Medikamenten „eine enorme Menge an Arbeit für das Unternehmen und für die FDA. Wir möchten diese Arbeit und unsere Zeit nutzen, um sich auf die großen Fragen zu konzentrieren“.

Die Beratungsausschüsse der FDA wurden in ihrer gegenwärtigen Form durch ein Gesetz von 1972 geschaffen, das darauf abzielt, den Einsatz von Experten durch die Regierung bei technischen Entscheidungen zu erweitern und zu regulieren. Sie werden regelmäßig beraten, einschließlich der Überprüfung von Beweisen und zur Abstimmung darüber, ob die FDA Drogen, Impfstoffe und medizinische Geräte zustimmen sollte, häufig, wenn FDA -Beamte vor einer schwierigen Entscheidung gegenüberstehen.

FDA -Aktionen haben sich traditionell auf die Stimmen des Ausschusses ausgerichtet. Eine Abreise kann Kontroversen und öffentliche Debatten hervorrufen, wie es bei der Entscheidung von 2021 darüber der Fall war, ob das Biogen -Medikament aduhelm zur Behandlung von Alzheimer -Krankheit zugelassen werden soll.

Die FDA genehmigte das Arzneimittel trotz einer „Nein“ -stunde ihres Beiratsausschusses, dessen Mitglieder der Ansicht waren, dass die Medizin wenig zur Behandlung der Krankheit tat. Der Konflikt um Aduhelm legte den Kampf der FDA, den Druck der Industrie und verzweifelte Patienten mit seiner strengen Bewertung von Arzneimittelrisiken und -vorteilen zu versorgen.

Tidmarsh sagte, die Ausschüsse würden immer noch zu allgemeinen Fragen konsultiert, wie die Regulierung verschiedener Drogenklassen. Treffen zu bestimmten Medikamenten, in denen Experten durch Studien und stundenlange Zeugnisse von FDA- und Firmenbeamten pflügen, seien hauptsächlich nützlich, weil sie der Öffentlichkeit erlaubten, zu sehen, wie die FDA funktioniert.

In diesem Monat begann die FDA mit der Veröffentlichung der „vollständigen Antwortbriefe“, die sie an Unternehmen sendet, wenn sie die Genehmigung ihrer Produkte ablehnt. Durch die Veröffentlichung der Briefe, die zuvor eine Einreichung von Anfragen gemäß dem Gesetz über Informationsfreiheit der Federal Freedom of Information erforderten, fördert Tidmarsh ein Maß an Transparenz, das den Beratungsversammlungen ähnelt “, sagte Tidmarsh.

Die Sitzungen des Beratungsausschusses zu einzelnen Drogen „sind überflüssig, wenn Sie die vollständigen Überprüfungsschreiben haben“, sagte er KFF Health News in einem kurzen Interview, nachdem er auf der Konferenz der Health Care Products erschienen war.

Ehemalige FDA -Beamte und Akademiker, die die Agentur studieren, sind sich nicht einig. Die Treffen helfen FDA -Wissenschaftlern dabei, Entscheidungen zu treffen und das Verständnis der Wirkstoffe für die Arzneimittelregulierung zu verbessern, und das Verlassen von ihnen macht keinen Sinn, sagten sie.

Tidmarshs Argumentation ist „schwer zu folgen“, sagte der ehemalige FDA -Kommissar Robert Califf gegenüber KFF Health News. „Es ist äußerst nützlich für Menschen in der FDA, herauszufinden, was andere Experten denken, bevor sie ihre endgültigen Entscheidungen treffen. Und es ist wichtig, dies auf eine Weise zu tun, die es der Öffentlichkeit ermöglicht, die Gesichtspunkte zu verstehen.“

„Experten könnten dem Unternehmen oder der FDA Fragen stellen, an die keiner von ihnen von selbst gedacht hat“, sagte Holly Fernandez Lynch, Associate Professor für Bioethik und Recht an der Universität von Pennsylvania. „Die Öffentlichkeit hat nur wenige andere Möglichkeiten, sich zu FDA -Entscheidungen zu äußern.“

Sprecher der FDA und der Abteilung für Gesundheits- und Human Services reagierten nicht auf wiederholte Anfragen nach Ausarbeitung von Tidmarshs Kommentaren.

Kaliff war manchmal nicht mit den Beratungsausschüssen als Kommissar der Agentur einverstanden und hatte einmal die Idee, dass es besser sein könnte, wenn sie überlegten, aber nicht über Produkte stimmten. Obwohl „vielleicht jemand einen besseren finden kann, dachte ich immer, es sei ein erstaunliches System“, sagte er.

Die FDA ist nicht verpflichtet, die externen Experten zu bitten, Drogen zu überprüfen, und dies normalerweise nicht. Es fordert sie hauptsächlich für wichtige neue Arten von Medikamenten oder wenn eine Entscheidung besonders schwierig ist, da eine hohe Nachfrage nach einem Produkt, das möglicherweise einen begrenzten Wert hat, ein klassisches Beispiel ist.

Die Beratungsausschüsse sind „eine wichtige Ressource“ für die FDA, sagte Sarah Ryan, Sprecherin der Pharmaforschung und Hersteller von Amerika. „Sie können einen wichtigen Teil des strengen Prozess der Überprüfung des menschlichen Drogens in den USA spielen“

Die Ausschüsse werden häufig gebeten, bei der Beilegung von Meinungsverschiedenheiten innerhalb der FDA darüber zu helfen, wie eine regulatorische Entscheidung voranschreiten kann, sagte Reshma Ramachandran, Forscher und Kliniker der Yale School of Medicine.

Sie und andere Forscher und ehemalige FDA -Beamte lobten die Entscheidung des FDA -Kommissars Marty Makary, die vollständigen Antwortbriefe zu veröffentlichen.

Die Briefe müssen jedoch nicht die Notwendigkeit von Ausschusssitzungen übernehmen, sagte Peter Lurie, ein ehemaliger Associate FDA -Kommissar, der das Zentrum für Wissenschaft im öffentlichen Interesse leitet.

„Ein offenbartes vollständiges Antwortschreiben sagt der Öffentlichkeit, dass der Antrag eines Unternehmens abgelehnt wurde und warum“, sagte Lurie. „In einer Sitzung des Beratungsausschusses heißt es an externe Experten und die Öffentlichkeit:“ Hier ist das, woran wir denken, und wir würden Ihren Beitrag lieben, bevor wir uns entscheiden. “ Eindeutig sind diese nicht gleichwertig. „

Die Änderungen, die Tidmarsh beschrieben haben, spielen sich bereits vor Ort ab. Die FDA hat nur sieben Sitzungen des Beratungsausschusses abgehalten, seit Trump wieder in das Weiße Haus eingetreten ist, verglichen mit 22 im gleichen Zeitraum im letzten Jahr. Beamte sagen, dass sie nun vollständige Antwortbriefe veröffentlichen werden, während sie gesendet werden, und eine Charge von 89 zu Beginn im September veröffentlicht.

Makary hat die Beratungsausschüsse, deren Mitglieder traditionell für Fachwissen und Vorurteile überprüft wurden, in gewissem Maße ersetzt und die in der Öffentlichkeit überlegt sind, mit Panels von handverlesenen Wissenschaftlern, die seine Ansichten zu Themen wie Hormonersatztherapie und Antidepressiva unterstützen.

Diana Zuckerman, ein Kritiker der Arzneimittelindustrie, besuchte das Juli-Hormonersatztherapie-Panel, das die Black-Box-Warnungsgefahren der FDA in Betracht gezogen hat. Makary wollte, dass die Warnung das Panel mit gleichgesinnten Experten entfernt und packte.

Die Veranstaltung wurde hastig ohne Gelegenheit für die Öffentlichkeit berufen, Diskussionsmaterialien zu überprüfen oder sie zu kommentieren, sagte sie.

„Alles, was transparent war, war, dass sie von niemandem hören wollten, der mit ihnen nicht einverstanden war“, sagte Zuckerman, der das Nationale Zentrum für Gesundheitsforschung leitet.

Bevor er Kommissar wurde, drängte Makary auf weitere Sitzungen des Beratungsausschusses. Anfang 2022 sprengte er die Entscheidung der FDA, Covid Booster für Kinder im Alter von 12 bis 15 Jahren zu genehmigen, ohne seinen Impfstoff und damit verbundenen biologischen Produkte beratend zu konsultieren. Makary hat zu dieser Zeit auf der sozialen Plattform X gepostet: „Es ist ein Schlag für @US_FDA im Gesicht der Wissenschaft, um die Standardeinberufung des Expertenberatungsausschusses zu umgehen.“

Aber Tidmarsh scheint nicht zuzustimmen.

Anstatt ein Beratungskomitee zu bitten, für oder gegen eine Duchenne -Medikamente zu stimmen, sagte er beispielsweise, dass die FDA von einem Komitee besser bedient wird, der den besten Weg zur Bewertung solcher Medikamente, wie z. B. welche Ergebnisse oder Endpunkte, untersucht. „Ist dieser Endpunkt für Duchenne -Muskeldystrophie korrekt? Das ist eine wichtige Frage, die in vielen verschiedenen Unternehmen übereinstimmt“, sagte er gegenüber KFF Health News.

Der FDA -Beamte Vinay Prasad hat eine geplante Sitzung des Beratungsausschusses im Juli abgesagt, um eine Duchenne -Droge der Biotech Company Capricor Therapeutics zu erörtern. Die FDA veröffentlichte später ihre Ablehnung oder „vollständige Antwortbrief“ an Capricor, die dann einen eigenen Antwortschreiben an die FDA veröffentlichte. Prasad wurde später ausgeschoben und mit weniger Kräften wieder aufgenommen.

Eine Sitzung des Beratungsausschusses hätte die Risiken und Vorteile der Drogen in einer ruhigeren, öffentlichen, weniger politisierten Atmosphäre durcharbeiten können, sagte Ramachandran.

Die FDA stimmt normalerweise den Stimmen ihrer mehreren Dutzend Beratungsausschüsse zu. Eine Studie 2023 ergab, dass die FDA mit 97% der „Ja“ -stimmen und 67% der „Nein“ -stimmen zustimmte.

Deshalb sind Tidmarshs Kommentare „eine vollständige Überraschung“, sagte Genevieve Kanter, Associate Professor für öffentliche Ordnung an der University of Southern California, der Kommentare mit der Studie begleitete. Die FDA hat in diesem Jahr viele Meetings verschoben, aber „alle dachten, es sei vorübergehend, mit dem Übergang und all den Schüssen.“

„Eine andere Theorie ist, dass diese Entscheidung strategisch ist“, sagte sie, „im Hinblick auf die Konsolidierung der Macht in den Agenturen, damit Sie externen Experten oder der Öffentlichkeit nicht mehr verantwortlich sind.“

Wir möchten mit aktuellem und ehemaligen Mitarbeitern des Ministeriums für Gesundheit und menschliche Dienste oder seiner Komponentenbehörden sprechen, die glauben, dass die Öffentlichkeit die Auswirkungen des Ereignisses in der Bundesgesundheitsbürokratie verstehen sollte. Bitte senden Sie KFF Health News zu Signal unter (415) 519-8778 oder setzen Sie sich hier in Verbindung.

Quellen: