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FDA 批准首个延迟 1 型糖尿病 Tzield 的药物 (Teplizumab-mzwv)
2022 年 11 月 17 日，美国食品药品监督管理局 (FDA) 批准了一种名为 Tzield 的突破性新药。这种注射制剂含有两种药物的组合，可以减少成人 1 型糖尿病 (T1D) 第 3 阶段和 8 岁及以上儿童第 2 阶段的发病。 FDA 批准了第一种可以延缓 1 型糖尿病发病的药物。图片来源：Celeste Jenkins / Shutterstock 简介 T1D 是一种因胰腺中产生胰岛素的细胞受到自身免疫攻击而引起的疾病。胰岛素是由胰岛内的 β 细胞产生的激素或化学物质，称为朗格汉斯岛......
FDA 批准首个延迟 1 型糖尿病 Tzield 的药物 (Teplizumab-mzwv)
2022 年 11 月 17 日，美国食品药品监督管理局 (FDA) 批准了一种名为 Tzield 的突破性新药。 这种注射制剂含有两种药物的组合，可以减少成人 1 型糖尿病 (T1D) 第 3 阶段和 8 岁及以上儿童第 2 阶段的发病。
介绍
T1D 是一种由自身免疫攻击胰腺中产生胰岛素的细胞引起的疾病。 胰岛素是一种激素或化学物质，由胰腺中称为朗格汉斯岛的细胞簇内的 β 细胞产生，以响应循环血液中同时出现的大量葡萄糖。
胰岛素将葡萄糖从血液输送到肌肉细胞和其他可以利用葡萄糖的细胞。 作为该过程的一部分，葡萄糖被运输到肝脏，在那里转化为糖原，并以糖原的形式储存在体内。
通过这种方式，身体可以将血糖水平精确地调节在相对狭窄的范围内，尽管摄入和食用富含碳水化合物的食物可能会将血糖水平提高到非常高的水平。 缺乏胰岛素或胰岛素供应不足的人会患上慢性高血糖，这是一种异常高的血糖水平，会破坏多个器官和组织的功能。
1 型糖尿病
T1D 通常至少在儿童期或成年早期被诊断出来，但也发生在所有年龄段。 父亲或母亲、兄弟或姐妹有 1 型糖尿病家族史会增加个体风险，尽管大多数 1 型糖尿病患者没有此类家族史。
第一阶段 T1D 是体内可检测到两种或多种与 β 细胞相关的自身抗体，但血糖水平正常的阶段。 在第二阶段，血糖水平很高，但患者没有症状。 临床诊断发生在第三阶段，此时疾病变得明显。
高血糖的症状包括尿频、口渴和饥饿增加、体重减轻以及由于组织内的正常能量途径无法利用葡萄糖而引起的代谢并发症。 这些症状通常在几周内很快就会出现。
短期并发症包括酮症酸中毒或血液渗透压过高引起的糖尿病昏迷。 其他迟发性并发症包括心血管疾病，如冠状动脉疾病、心脏病、中风、肾衰竭、视网膜病变和白内障，以及足部溃疡，可能需要手术治疗甚至截肢。
T1D 可以通过适当的饮食和定期运动来治疗，但胰岛素是必不可少的。 这是通过定期注射或通过植入胰岛素泵来施用的。 这可以替代缺失的胰岛素，使这些患者能够控制血糖并因此生存。 经常检查根据全天的血糖水平确定胰岛素剂量。
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Tzield 已获得优先审查和突破性疗法称号。 该药物由生物制药公司ProventionBio新开发，成分为teplizumab-mzwv。
Teplizumab 是一种人源化单克隆抗体，可与特定免疫细胞表面的 CD3 标记分子结合。 其作用机制是结合免疫细胞并使其失活，从而防止其对胰腺胰岛细胞产生破坏性影响。 这是通过与 T 细胞受体 CD3 复合物的弱结合而发生的，该复合物启动了弱信号通路。
这会导致细胞不活动和死亡，尤其是不需要的活化 T 效应细胞。 相反，它会增加调节性T细胞的比例并增加调节性细胞因子的释放，从而调节免疫反应。 这导致免疫耐受的重新发展。
Tzield 必须通过静脉注射给药，每天一次，持续两周。
批准
该药物在一项涉及 78 名 T1D 患者的双盲、随机、对照试验获得安全性和有效性数据后获得批准。 患者被随机分配接受药物或安慰剂。 研究人员研究了从随机分组之日起患者发展为 3 期 T1D 所需的时间。
这项研究的结果表明，经过两年多的随访（中位 51 个月），接受 Tzield (n = 44) 治疗的患者中几乎一半 (45%) 出现了 3 期疾病。 相比之下，安慰剂组 (n = 32) 中近四分之三 (72%) 的患者在同一时间段内进入此阶段。
研究人员发现，安慰剂组患者从随机分组到进入第 3 阶段的中位时间间隔为 25 个月，但 Tzield 组的时间间隔增加了一倍，这表明该药物能够延缓临床 T1D 的发展。
副作用
Tzield 可导致某些类型的淋巴细胞数量显着减少。 这可能会导致某些患者出现严重感染。 它还可以引发大量称为细胞因子的炎症化学物质的释放，这种现象称为细胞因子释放综合征（CRS），可导致全身过度炎症和多器官功能障碍。 因此，在接受这种注射之前，必须给患者服用药物来调节细胞因子的释放，并在随后的适当时间内进行监测。
其他风险包括出现过敏症。 患者在开始治疗方案之前必须接受所有适合年龄的疫苗接种，而在给药期间禁用减毒活疫苗、灭活疫苗和信使核糖核酸（mRNA）疫苗。
FDA 糖尿病、脂质紊乱和肥胖部主任 John Sharretts 医学博士表示：“今天批准的首创疗法为某些高危患者增加了重要的新治疗选择。该药物具有延迟 1 型糖尿病临床诊断的潜力，可以使患者数月至数年不再承受疾病负担。”
来源：
- FDA genehmigt erstes Medikament, das den Ausbruch von Typ-1-Diabetes verzögern kann FDA-Pressemitteilung. 17. November 2022. Abgerufen von https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-drug-can-delay-onset-type-1-diabetes
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