Лечението за редактиране на генома CRISPR облекчава пристъпите на подуване при пациенти с наследствен ангиоедем

Лечението за редактиране на генома CRISPR облекчава пристъпите на подуване при пациенти с наследствен ангиоедем

Наследственият ангиоедем (HAE) е рядко генетично заболяване, характеризиращо се с тежко, повтарящо се и непредсказуемо подуване в различни органи и тъкани на тялото, което може да бъде болезнено, инвалидизиращо и животозастрашаващо. Ново проучване, представено на тазгодишната научна среща на Американския колеж по алергия, астма и имунология (ACAAI) в Луисвил, Кентъки, показва, че лечението с помощта на технология за редактиране на генома CRISPR успешно облекчава отока и намалява честотата на атаките.

NTLA-2002 е първият по рода си, системно доставен кандидат за редактиране на геном CRISPR, разработен за HAE. Той е предназначен да изключи гена KLKB1 в чернодробните клетки, като по този начин намалява производството на специфичен протеин, наречен каликреин, чиято неконтролирана активност е отговорна за повтарящите се, изтощителни и потенциално фатални пристъпи на подуване, които се появяват при хора с НАЕ.

Хилари Лонгхърст, MD, PhD, клиничен имунолог, водещ автор на изследването

Електронна книга Omics

Компилация от най-добрите интервюта, статии и новини от последната година. Изтеглете безплатно копие

Предварителните клинични данни от фаза 1 на първо изследване при хора на NTLA-2002 ще бъдат представени на тазгодишната конференция на ACAAI специално за пациенти с HAE (както мъже, така и жени), лекувани преди това с повишаващи се дози от 25 mg, 50 mg и 75 mg.

„Докато данните все още се очакват, всички пациенти, лекувани с единична доза NTLA-2002 в кохортите от 25 и 75 mg, демонстрират бързо и значително намаляване на плазмените нива на каликреин“, казва д-р Дани Кон, старши автор на изследването. „От тримата пациенти в кохортата с доза от 25 mg, които са достигнали предварително определена времева точка, в която са оценени техните HAE атаки, всички пациенти също са имали значително намаляване на HAE атаките.“

И при двете дози от 25 и 75 mg NTLA-2002 като цяло се понася добре и повечето нежелани реакции са леки по тежест. Най-честите нежелани реакции са реакции, свързани с инфузията, които са предимно степен 1 ​​и отзвучават в рамките на един ден. Към днешна дата не са наблюдавани дозоограничаващи токсичности, сериозни нежелани реакции и нежелани реакции от степен 3 или по-висока.

„Тези ранни данни подкрепят NTLA-2002 като потенциално еднократно лечение за лечение на симптомите на НАЕ“, казва д-р Лонгхърст. „Клиничното развитие продължава за тази програма, като рандомизираната част от фаза 2 на клиничното изпитване е планирана да започне през първата половина на 2023 г.“

източник:

Американски колеж по алергия, астма и имунология (ACAAI)

.