El tratamiento de edición del genoma CRISPR alivia los ataques de hinchazón en pacientes con angioedema hereditario

El tratamiento de edición del genoma CRISPR alivia los ataques de hinchazón en pacientes con angioedema hereditario

El angioedema hereditario (AEH) es un trastorno genético poco común caracterizado por una inflamación grave, recurrente e impredecible en varios órganos y tejidos del cuerpo que puede ser dolorosa, debilitante y potencialmente mortal. Un nuevo estudio presentado en la reunión científica anual de este año del Colegio Americano de Alergia, Asma e Inmunología (ACAAI) en Louisville, Kentucky, muestra que el tratamiento con tecnología de edición del genoma CRISPR alivió con éxito la hinchazón y redujo la frecuencia de los ataques.

NTLA-2002 es el primer candidato de su tipo para la edición del genoma CRISPR administrado sistémicamente que se está desarrollando para el AEH. Está diseñado para desactivar el gen KLKB1 en las células del hígado, reduciendo así la producción de una proteína específica llamada calicreína, cuya actividad descontrolada es responsable de los ataques de hinchazón recurrentes, debilitantes y potencialmente fatales que ocurren en personas con AEH”.

Hilary Longhurst, MD, PhD, inmunóloga clínica, autora principal del estudio

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Los datos clínicos preliminares del primer estudio de fase 1 en humanos de NTLA-2002 se presentarán en la conferencia ACAAI de este año específicamente para pacientes con AEH (tanto hombres como mujeres) tratados previamente con dosis crecientes de 25 mg, 50 mg y 75 mg.

"Aunque los datos aún están pendientes, todos los pacientes tratados con una dosis única de NTLA-2002 en las cohortes de 25 y 75 mg demostraron reducciones rápidas y significativas en los niveles de calicreína plasmática", afirma el Dr. Danny Cohn, autor principal del estudio. "De los tres pacientes en la cohorte de dosis de 25 mg que alcanzaron un momento predeterminado en el que se evaluaron sus ataques de AEH, todos los pacientes también tuvieron una reducción significativa en los ataques de AEH".

Tanto en dosis de 25 como de 75 mg, NTLA-2002 fue generalmente bien tolerado y la mayoría de los eventos adversos fueron de gravedad leve. Las reacciones adversas más comunes fueron reacciones relacionadas con la infusión, que en su mayoría fueron de grado 1 y se resolvieron en un día. Hasta la fecha, no se han observado toxicidades limitantes de la dosis, ni eventos adversos graves ni eventos adversos de grado 3 o superior.

"Estos primeros datos respaldan a NTLA-2002 como un posible tratamiento único para curar los síntomas del AEH", afirma el Dr. Longhurst. "El desarrollo clínico de este programa continúa, y la parte aleatorizada de la fase 2 del ensayo clínico está programada para comenzar en la primera mitad de 2023".

Fuente:

Colegio Americano de Alergia, Asma e Inmunología (ACAAI)

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