CRISPR genomo redagavimo gydymas palengvina patinimo priepuolius pacientams, sergantiems paveldima angioedema

CRISPR genomo redagavimo gydymas palengvina patinimo priepuolius pacientams, sergantiems paveldima angioedema

Paveldima angioedema (HAE) yra retas genetinis sutrikimas, kuriam būdingas stiprus, pasikartojantis ir nenuspėjamas įvairių kūno organų ir audinių patinimas, kuris gali būti skausmingas, sekinantis ir pavojingas gyvybei. Naujas tyrimas, pristatytas šių metų Amerikos alergijos, astmos ir imunologijos koledžo (ACAAI) moksliniame susitikime Luisvilyje, Kentukyje, rodo, kad gydymas CRISPR genomo redagavimo technologija sėkmingai sumažino patinimą ir sumažino priepuolių dažnį.

NTLA-2002 yra pirmasis tokio tipo, sisteminis CRISPR genomo redagavimo kandidatas, kuriamas HAE. Jis skirtas išjungti KLKB1 geną kepenų ląstelėse, taip sumažinant specifinio baltymo, vadinamo kallikreinu, gamybą, kurio nekontroliuojamas aktyvumas yra atsakingas už pasikartojančius, sekinančius ir galimai mirtinus tinimo priepuolius žmonėms, sergantiems HAE.

Hilary Longhurst, medicinos mokslų daktarė, klinikinė imunologė, pagrindinė tyrimo autorė

Omics e-knyga

Populiariausių praėjusių metų interviu, straipsnių ir naujienų rinkinys. Atsisiųsti nemokamą kopiją

Preliminarūs klinikiniai NTLA-2002 pirmojo etapo tyrimo su žmonėmis duomenys bus pristatyti šių metų ACAAI konferencijoje, skirtoje pacientams, sergantiems HAE (tiek vyrams, tiek moterims), kurie anksčiau buvo gydomi didėjančiomis 25 mg, 50 mg ir 75 mg dozėmis.

„Kol duomenys vis dar laukiami, visi pacientai, gydyti viena NTLA-2002 doze 25 ir 75 mg kohortose, greitai ir reikšmingai sumažino kallikreino kiekį plazmoje“, – sako vyresnysis tyrimo autorius daktaras Danny Cohnas. „Iš trijų 25 mg dozių kohortos pacientų, pasiekusių iš anksto nustatytą laiką, kada buvo įvertinti HAE priepuoliai, visiems pacientams taip pat reikšmingai sumažėjo HAE priepuoliai.

Vartojant ir 25, ir 75 mg dozes, NTLA-2002 paprastai buvo gerai toleruojamas, o dauguma nepageidaujamų reiškinių buvo lengvi. Dažniausios nepageidaujamos reakcijos buvo su infuzija susijusios reakcijos, kurios dažniausiai buvo 1 laipsnio ir išnyko per vieną dieną. Iki šiol nepastebėta dozę ribojančio toksiškumo, rimtų nepageidaujamų reiškinių ir 3 ar aukštesnio laipsnio nepageidaujamų reiškinių.

„Šie ankstyvieji duomenys patvirtina NTLA-2002 kaip galimą vienkartinį gydymą HAE simptomams gydyti“, – sako dr. Longhurstas. „Šios programos klinikinė plėtra tęsiasi, o atsitiktinių imčių 2 fazės klinikinio tyrimo dalis planuojama pradėti 2023 m. pirmąjį pusmetį.

Šaltinis:

Amerikos alergijos, astmos ir imunologijos koledžas (ACAAI)

.