Resultaten van het onderzoek naar autisme uit navelstrengbloedstamcellen

Resultaten van het onderzoek naar autisme uit navelstrengbloedstamcellen

We weten allemaal dat autisme niet te genezen is. Onderzoekers van het Duke Center for Autism and Brain Development hebben echter een manier gevonden om de symptomen van autisme te verlichten, waardoor kinderen met de aandoening een beter leven kunnen leiden. En de sleutel tot deze therapie ligt in hun eigen stamcellen uit navelstrengbloed.

De onderzoekers van Duke voerden een onderzoek uit om erachter te komen of de symptomen van autisme tot op zekere hoogte konden worden verminderd door bloed uit de eigen navelstreng te injecteren. In april 2017 publiceerden ze hun resultaten en sindsdien heeft het alle media-aandacht gehad.

Aan het onderzoek namen 25 kinderen tussen 2 en 6 jaar deel. Geraldine Dawson, directeur van het Duke Center for Autism and Brain Development, bevestigde dat alle autismesymptomen van de kinderen zijn verbeterd. Dawson zei: "We hebben de sociale en communicatieve vaardigheden van de kinderen gemeten met behulp van verschillende tests en vragenlijsten voor ouders. We ontdekten dat het infuus veilig was en dat veel kinderen verbeteringen in hun sociale en taalvaardigheden vertoonden."

In dit onderzoek kregen de kinderen stamcellen uit hun eigen navelstrengbloed. Na de infusie werden haar verbeteringen grondig gecontroleerd. Artsen stelden vast dat het infuus volkomen veilig was voor de kinderen. Na een jaar werd deze kinderen gevraagd een nieuwe testronde te doen om hun verdere verbeteringen te meten.

Dr. Joanne Kurtzberg, hoogleraar bij de afdeling Kindergeneeskunde, zei dat het proces volkomen nieuw voor haar was. Dawson zei dat het onderzoek zich nog in de beginfase bevindt, omdat ze geen standaardvergelijker hebben om de effectiviteit van autismetherapie te vergelijken, omdat er geen controlegroep van autistische kinderen in het onderzoek was opgenomen om de resultaten te vergelijken. Dawson voegde hieraan toe: “Omdat er geen vergelijkingsgroep was in dit onderzoek, weten we nog niet of de waargenomen verbeteringen te wijten waren aan het navelstrengbloed. Hoe graag we ook hopen dat dit helpt, we willen niet voorbarig claims maken die niet zijn bevestigd.”

Na de succesvolle Fase I is het team klaar om te beginnen met de Fase II-studie, die naar verwachting over twee jaar zal worden afgerond. In tegenstelling tot fase I omvat de tweede fase een blinde controlegroep waarin kinderen een placebo-infuus krijgen. Daarnaast zullen bij Fase II 165 kinderen met autisme betrokken zijn.

Dawson zei dat de kinderen in twee groepen zullen worden verdeeld. De ene groep krijgt stamcellen uit navelstrengbloed en een andere groep krijgt een placebo. Na zes maanden worden de groepen gewisseld en krijgen de kinderen de tegenovergestelde therapie. Hierdoor kunnen onderzoekers de effectiviteit van stamceltherapie voor autisme achterhalen. Kurtzberg voegde hieraan toe: "Er vindt een hermodellering plaats van bepaalde abnormale hersenverbindingen [door de microglia], wat vervolgens leidt tot een vermindering van de symptomen van autisme."

Hoewel de eerste studie enorme verbeteringen bij de kinderen liet zien, aarzelt het team nog steeds om het een complete therapie voor de behandeling van autismesymptomen te noemen. Na vergelijkingsfase II kunt u alle onbeantwoorde vragen beantwoorden. Kurtzberg voegde hieraan toe: "Aan het einde van [de Fase II] studie zullen we de vraag kunnen beantwoorden of cellen effectief zijn."

Geïnspireerd door Richa Verma