Nove tajne autizma s ljudskim matičnim stanicama

Nove tajne autizma s ljudskim matičnim stanicama

Poremećaj koji mijenja ljudski život, ASD ili poznatiji kao poremećaj autističnog spektra, za sobom ostavlja razornu invalidnost. Kliničke studije više obiteljskih anamneza i blizanaca pokazale su da su neki slučajevi ASD-a genetski uvjetovani. Međutim, većina ne spada u ovu kategoriju i javlja se iznenada povremeno ili idiopatski u male djece.

Na Hussman institutu za autizam (HIA) u SAD-u, tim je proučavao buduće metode vezane uz upotrebu induciranih pluripotentnih matičnih stanica ili iPSC. Kada se eksperimentalno inducira, skupina zrelih ljudskih matičnih stanica iz kože ili krvi ima potencijal diferencirati se u većinu vrsta stanica u tijelu. Od 2006. godine periodično se nadograđuje proces indukcije i diferencijacije. "Jedan od uzbudljivih aspekata rada s iPSC-ima je taj što možemo proučavati autizam u ljudskim neuronima koji imaju preciznu genetsku pozadinu određenog autizma", rekao je John P. Hussman, izvršni direktor HIA-e.

“Mini-mozgove” ili organoide izvedene iz iPS stanica pacijenata s ASD-om stvorila je druga istraživačka skupina Yalea. Ispostavilo se da se minijaturni mozgovi sastoje od inhibicijskih neurona, vrste živčanih stanica koje proliferiraju i blokiraju proizvodnju proteina zvanog FOXG1, a zatim vraćaju te neurone na normalan broj stanovnika.

Studija koju je financirao CIRM, a vodio ju je Rusty Gage o sekundarnom modelu matičnih stanica ASD-a, a koja sugerira nove dokaze o početnim neurorazvojnim abnormalnostima kod pacijenata s ASD-om, objavljena je u časopisu Nature Molecular Psychiatry od strane Instituta Salk (SAD) u suradnji sa znanstvenicima s UC San Diego.

U kliničkim uvjetima, Gage i tim istraživača pokušali su generirati iPS stanice, posebno od odabranih pacijenata s ASD-om, koji su imali do 23% brži rast mozga u djetinjstvu. Pod stalnim proučavanjem, istraživači su ispitivali kako su se iPS stanice iz ovih odabranih osoba s ASD-om razvile u moždane matične stanice. Sljedeća faza rasta transformirala je te moždane matične stanice u živčane stanice. Cjelokupna putanja rasta mapirana je i uspoređena s putanjom zdravih iPS stanica normalnih pojedinaca.

Pomnim promatranjem postupka tim je brzo otkrio problem s proliferacijom moždanih matičnih stanica za stvaranje novih živčanih stanica u mozgu. Proces se naziva neurogeneza. Proizveden je višak živčanih stanica jer su moždane matične stanice ekstrahirane iz ASD-iPS stanica pokazale dodatnu neurogenezu u usporedbi s normalnim moždanim matičnim stanicama. Živčane stanice nisu mogle slati signale i uspostaviti funkcionalan prijenosni sustav. Zbog nedostatka sinaptičkih veza između tih dodatnih neurona, njihova izvedba ostala je abnormalna, što predstavlja nemogućnost da budu manje učinkoviti u usporedbi sa zdravim neuronima.

U ovom slučaju, IGF-1, lijek koji je trenutno u kliničkim ispitivanjima za vjerojatno liječenje autizma, korišten je za liječenje živčanih stanica. Tim je primijetio djelomičnu korekciju abnormalne aktivnosti opažene u ASD neuronima. Prema Salkovom priopćenju za tisak, skupina planira koristiti stanice pacijenata za proučavanje molekularnih mehanizama koji stoje iza učinaka IGF-1, posebice za ispitivanje promjena u ekspresiji gena tijekom liječenja.

Gageovo mišljenje je: "Ova nam tehnologija omogućuje stvaranje pogleda na razvoj neurona koji su u prošlosti bili tvrdoglavi. Uzbuđeni smo mogućnošću korištenja metoda matičnih stanica za dešifriranje biologije autizma i potencijalno traženje novih lijekova za liječenje autizma." iscrpljujući poremećaj.”

Inspiriran Richa Vermom