Noi secrete ale autismului cu celule stem umane

Noi secrete ale autismului cu celule stem umane

O tulburare umană care schimbă viața, ASD sau mai frecvent cunoscută sub numele de tulburare din spectrul autismului, lasă în urmă o dizabilitate devastatoare. Studiile clinice ale mai multor istorii familiale și gemeni au arătat că unele cazuri de TSA sunt genetice. Cu toate acestea, majoritatea nu se încadrează în această categorie și apar brusc intermitent sau idiopatic la copiii mici.

La Institutul Hussman de Autism (HIA) din SUA, o echipă a studiat metodele viitoare legate de utilizarea celulelor stem pluripotente induse sau iPSC. Atunci când este indus experimental, un grup de celule stem umane mature din piele sau sânge are potențialul de a se diferenția în majoritatea tipurilor de celule din organism. Din 2006, procesul de inducție și diferențiere a fost actualizat periodic. „Unul dintre aspectele interesante ale lucrului cu iPSC este că putem studia autismul în neuronii umani care au fundalul genetic precis al unui anumit autism”, a spus John P. Hussman, director executiv al HIA.

„Mini-creiere” sau organoizi, derivate din celulele iPS ale pacienților cu TSA au fost create de un alt grup de cercetare Yale. Se pare că mini-creierele ASD sunt formate din neuroni inhibitori, un tip de celulă nervoasă care proliferează și blochează producția unei proteine ​​numite FOXG1, apoi readuce acei neuroni la numărul lor normal de populație.

Un studiu finanțat de CIRM condus de Rusty Gage pe un model secundar de celule stem de ASD, care sugerează noi dovezi pentru anomaliile inițiale de dezvoltare neurologică la pacienții cu ASD, a fost publicat în revista Nature Molecular Psychiatry de către Institutul Salk (SUA), în colaborare cu oamenii de știință de la UC San Diego.

În condiții clinice, Gage și o echipă de cercetători au încercat să genereze celule iPS, în special de la pacienți selectați cu ASD, care au avut o creștere a creierului cu până la 23% mai rapidă în copilărie. În cadrul unui studiu constant, cercetătorii au examinat modul în care celulele iPS de la acești indivizi ASD selectați s-au dezvoltat în celule stem cerebrale. Următoarea etapă de creștere a transformat aceste celule stem cerebrale în celule nervoase. Întreaga traiectorie de creștere a fost cartografiată și comparată cu cea a celulelor iPS sănătoase de la indivizi normali.

Observând îndeaproape procedura, echipa a găsit rapid o problemă cu proliferarea celulelor stem cerebrale pentru a genera noi celule nervoase în creier. Procesul se numește neurogeneză. Un exces de celule nervoase a fost produs deoarece celulele stem cerebrale extrase din celulele ASD-iPS au prezentat neurogeneză suplimentară în comparație cu celulele stem cerebrale normale. Celulele nervoase nu au putut să trimită semnale și să stabilească un sistem de transmisie funcțional. Din cauza lipsei de conexiuni sinaptice între acești neuroni suplimentari, performanța lor a rămas anormală, reprezentând o incapacitate de a fi mai puțin eficienți în comparație cu neuronii sănătoși.

În acest caz, IGF-1, un medicament aflat în prezent în studii clinice pentru tratamentul probabil al autismului, a fost folosit pentru a trata celulele nervoase. Echipa a observat o corecție parțială a activității anormale observate în neuronii ASD. Potrivit unui comunicat de presă de la Salk, grupul intenționează să folosească celulele pacientului pentru a studia mecanismele moleculare din spatele efectelor IGF-1, în special pentru a examina schimbările în expresia genelor în timpul tratamentului.

Opinia lui Gage este: "Această tehnologie ne permite să generăm opinii asupra dezvoltării neuronilor care au fost încăpățânați în trecut. Suntem încântați de posibilitatea de a folosi metode cu celule stem pentru a descifra biologia autismului și, eventual, a căuta noi tratamente medicamentoase pentru acesta". tulburare debilitantă.”

Inspirat de Richa Verma