Nové tajomstvá autizmu s ľudskými kmeňovými bunkami

Nové tajomstvá autizmu s ľudskými kmeňovými bunkami

Ľudská porucha, ktorá mení život, ASD alebo bežnejšie známa ako porucha autistického spektra, zanecháva za sebou zničujúce postihnutie. Klinické štúdie viacnásobnej rodinnej anamnézy a dvojčiat ukázali, že niektoré prípady ASD sú genetické. Väčšina však do tejto kategórie nepatrí a vyskytuje sa náhle intermitentne alebo idiopaticky u malých detí.

V Hussman Institute of Autism (HIA) v USA tím študoval budúce metódy súvisiace s použitím indukovaných pluripotentných kmeňových buniek alebo iPSC. Pri experimentálnej indukcii má skupina zrelých ľudských kmeňových buniek z kože alebo krvi potenciál diferencovať sa na väčšinu typov buniek v tele. Od roku 2006 sa proces indukcie a diferenciácie pravidelne zdokonaľuje. „Jedným zo vzrušujúcich aspektov práce s iPSC je, že môžeme študovať autizmus v ľudských neurónoch, ktoré majú presné genetické pozadie konkrétneho autizmu,“ povedal John P. Hussman, výkonný riaditeľ HIA.

„Minimozgy“ alebo organoidy, odvodené z buniek iPS pacientov s ASD, vytvorila iná výskumná skupina z Yale. Ukázalo sa, že minimozgy ASD sú tvorené inhibičnými neurónmi, typom nervových buniek, ktoré proliferujú a blokujú produkciu proteínu nazývaného FOXG1, a potom vráti tieto neuróny do ich normálneho počtu obyvateľov.

Štúdia financovaná CIRM pod vedením Rustyho Gagea o modeli sekundárnych kmeňových buniek ASD, ktorá naznačuje nové dôkazy pre počiatočné neurovývojové abnormality u pacientov s ASD, bola publikovaná v časopise Nature Molecular Psychiatry od Salk Institute (USA) v spolupráci s vedcami z UC San Diego.

V klinických podmienkach sa Gage a tím výskumníkov pokúsili vytvoriť bunky iPS, najmä od vybraných pacientov s ASD, ktorí mali až o 23% rýchlejší rast mozgu v detstve. V rámci neustáleho štúdia výskumníci skúmali, ako sa bunky iPS z týchto vybraných jedincov s ASD vyvinuli na mozgové kmeňové bunky. Ďalšia fáza rastu premenila tieto mozgové kmeňové bunky na nervové bunky. Celá dráha rastu bola zmapovaná a porovnaná s dráhou zdravých iPS buniek od normálnych jedincov.

Pozorným sledovaním postupu tím rýchlo našiel problém s proliferáciou mozgových kmeňových buniek, ktoré generujú nové nervové bunky v mozgu. Proces sa nazýva neurogenéza. Vznikol nadbytok nervových buniek, pretože mozgové kmeňové bunky extrahované z buniek ASD-iPS vykazovali dodatočnú neurogenézu v porovnaní s normálnymi mozgovými kmeňovými bunkami. Nervové bunky neboli schopné vysielať signály a vytvoriť funkčný prenosový systém. Kvôli nedostatku synaptických spojení medzi týmito ďalšími neurónmi zostal ich výkon abnormálny, čo predstavuje neschopnosť byť menej účinný v porovnaní so zdravými neurónmi.

V tomto prípade sa na liečbu nervových buniek použil IGF-1, liek, ktorý je v súčasnosti v klinických štúdiách na pravdepodobnú liečbu autizmu. Tím zaznamenal čiastočnú korekciu abnormálnej aktivity pozorovanej v neurónoch ASD. Podľa tlačovej správy od Salka skupina plánuje použiť bunky pacienta na štúdium molekulárnych mechanizmov za účinkami IGF-1, najmä na skúmanie zmien v génovej expresii počas liečby.

Gageov názor je: "Táto technológia nám umožňuje generovať názory na vývoj neurónov, ktoré boli v minulosti tvrdohlavé. Sme nadšení z možnosti použiť metódy kmeňových buniek na dešifrovanie biológie autizmu a potenciálne hľadať nové spôsoby liečby autizmu." oslabujúca porucha“.

Inšpirované Richou Vermou