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Un fármaco reutilizado se muestra prometedor como posible nuevo tratamiento para la enfermedad de la neurona motora
Según un nuevo estudio, un fármaco que normalmente se utiliza para tratar el agrandamiento de la próstata y la presión arterial alta se ha mostrado prometedor como una nueva terapia potencial para la enfermedad de la neurona motora (EMN). La MND es un grupo de enfermedades raras que destruyen las células nerviosas conocidas como neuronas motoras, lo que hace que los pacientes pierdan lentamente la función de sus músculos. En estudios con modelos de pez cebra, ratón y células madre, los expertos han demostrado que el ingrediente activo terazosina protege contra la muerte de las neuronas motoras al aumentar su producción de energía. Los investigadores dicen que el fármaco podría ayudar a frenar la progresión de una enfermedad que afecta a alrededor de 5.000 adultos en el Reino Unido...
Un fármaco reutilizado se muestra prometedor como posible nuevo tratamiento para la enfermedad de la neurona motora
Según un nuevo estudio, un fármaco que normalmente se utiliza para tratar el agrandamiento de la próstata y la presión arterial alta se ha mostrado prometedor como una nueva terapia potencial para la enfermedad de la neurona motora (EMN).
La MND es un grupo de enfermedades raras que destruyen las células nerviosas conocidas como neuronas motoras, lo que hace que los pacientes pierdan lentamente la función de sus músculos.
En estudios con modelos de pez cebra, ratón y células madre, los expertos han demostrado que el ingrediente activo terazosina protege contra la muerte de las neuronas motoras al aumentar su producción de energía.
Los investigadores dicen que el fármaco podría ayudar a frenar la progresión de una enfermedad que afecta a unos 5.000 adultos en el Reino Unido. La esperanza de vida media es de tres años desde la aparición de los síntomas.
El equipo está iniciando un estudio de prueba de concepto sobre los efectos del fármaco en pacientes con EMN. Si esto tiene éxito, buscarán lanzar un ensayo clínico completo.
Aún no está claro por qué mueren las neuronas motoras, pero los expertos saben que hay una disminución en su producción de energía en las primeras etapas de la enfermedad.
Las neuronas motoras deben producir energía para transmitir las instrucciones del cerebro a los músculos. Si no hay suficiente energía, los mensajes no se pueden transmitir eficazmente y el movimiento se ve afectado.
Investigadores de la Universidad de Edimburgo, en colaboración con socios de la Universidad de Oxford, se han centrado en la producción de energía de las neuronas motoras como una posible estrategia terapéutica para tratar la EMN.
Utilizando terazosina, que anteriormente había demostrado ser eficaz para aumentar la producción de energía en modelos de accidente cerebrovascular y enfermedad de Parkinson, el equipo quería determinar si este fármaco también podría proteger las neuronas motoras de la ENM.
Se centraron en una enzima (una molécula activa en las células) implicada en la producción de energía llamada PGK1.
Los modelos de MND de pez cebra mostraron que el aumento genético de la cantidad de PGK1 en el pez cebra o el tratamiento con terazosina para aumentar la actividad de PGK1 mejoraban el crecimiento de las neuronas motoras.
La terazosina también protegió las neuronas motoras en un modelo de ratón con MND, mejorando la supervivencia y retrasando la progresión de la parálisis.
El equipo también cultivó neuronas motoras en un plato y demostró que la terazosina protege estas células aumentando los niveles de energía.
Para investigar esto más a fondo, equipos de las Universidades de Edimburgo y Oxford están invitando a 50 pacientes del Centro de Investigación y Atención de MND de Oxford a participar en un estudio de viabilidad que examina los efectos de la terazosina en indicadores clave de la progresión de la enfermedad.
El estudio se publica en eBioMedicine: https://www.thelancet.com/journals/ebiom/article/PIIS2352-3964(22)00384-X/fulltext. Fue financiado por MND Scotland y la Fundación My Name'5 Doddie.
La investigación en la Universidad de Edimburgo fue realizada por un equipo del Centro Euan MacDonald para Enfermedades de las Neuronas Motoras, fundado por Euan MacDonald y su padre Donald para mejorar la vida de las personas con MND.
La Dra. Helena Chaytow, becaria postdoctoral principal en el Centro Euan MacDonald de la Universidad de Edimburgo y autora principal del estudio, dijo: "Nuestro trabajo muestra que la terazosina protege contra la muerte de las células de las neuronas motoras en múltiples modelos de ENM, lo que la convierte en una nueva y emocionante terapia potencial. La ventaja de trabajar con terazosina es que ya se prescribe para otra afección de salud, por lo que sabemos que es segura en humanos y podría pasar rápidamente a la clínica".
El profesor Tom Gillingwater, catedrático de Anatomía en el Centro Euan MacDonald de la Universidad de Edimburgo y codirector del estudio, afirmó: "Estamos entusiasmados con el potencial de la terazosina para influir en la degradación de las neuronas motoras en la EMN. El trabajo actual destaca la importancia de reunir a científicos y médicos para identificar nuevos objetivos terapéuticos adecuados para avanzar en los estudios en pacientes humanos con EMN".
El profesor Kevin Talbot, profesor de biología de neuronas motoras en la Universidad de Oxford y codirector del estudio, afirmó: "Necesitamos acelerar urgentemente el desarrollo de fármacos desde modelos de laboratorio hasta ensayos con pacientes. Nuestro trabajo utiliza una combinación de enfoques para aumentar la confianza en que los fármacos realmente funcionan en personas con EMN y ralentizan significativamente la progresión de la enfermedad. Representa un nuevo paso importante en la búsqueda de terapias".
Como principal financiador de este estudio de investigación, estamos entusiasmados de ver una nueva terapia potencial para la EMN en el horizonte. Después de realizar pruebas en varios modelos, los resultados de este estudio nos muestran que la terazosina, un fármaco que se utiliza actualmente para tratar el agrandamiento de la próstata y la presión arterial alta, puede proteger las neuronas motoras. Como resultado, nos complace que el fármaco se incluya en un ensayo de prueba de concepto en Oxford en el que participarán personas con EMN. Este es un maravilloso ejemplo de investigadores, médicos y organizaciones benéficas de EMN que trabajan juntos para intentar acelerar la búsqueda de nuevos tratamientos para la EMN, porque es hora de que encontremos una cura”.
Dra. Jane Haley MBE, directora de investigación. MND Escocia.
Se alienta a la Fundación porque la naturaleza colaborativa de este trabajo apoya la traducción del laboratorio a la clínica; significa que la investigación científica básica se vuelve más significativa en la práctica clínica. Estamos orgullosos de haber apoyado esta colaboración y continuar apoyando el primer ensayo clínico de terazosina en personas con EMN”.
Jill Douglas, directora ejecutiva de la Fundación My Name'5 Doddie.
Fuente:
Referencia:
Chaytow, H., et al. (2022) Dirigirse a la fosfoglicerato quinasa 1 con terazosina mejora los fenotipos de las neuronas motoras en múltiples modelos de esclerosis lateral amiotrófica. eBioMedicina. doi.org/10.1016/j.ebiom.2022.104202.
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