Suche
Mein Konto
Prerobený liek je sľubný ako potenciálna nová liečba ochorenia motorických neurónov
Liek, ktorý sa zvyčajne používa na liečbu zväčšenia prostaty a vysokého krvného tlaku, sa podľa novej štúdie ukázal ako sľubná potenciálna nová terapia ochorenia motorických neurónov (MND). MND je skupina zriedkavých chorôb, ktoré ničia nervové bunky známe ako motorické neuróny, čo spôsobuje, že pacienti pomaly strácajú funkciu svalov. V štúdiách s modelmi zebričiek, myší a kmeňových buniek odborníci preukázali, že účinná látka terazosín chráni pred odumieraním motorických neurónov zvýšením ich produkcie energie. Vedci tvrdia, že liek by mohol pomôcť spomaliť progresiu ochorenia, ktoré postihuje približne 5000 dospelých v Spojenom kráľovstve...
Prerobený liek je sľubný ako potenciálna nová liečba ochorenia motorických neurónov
Liek, ktorý sa zvyčajne používa na liečbu zväčšenia prostaty a vysokého krvného tlaku, sa podľa novej štúdie ukázal ako sľubná potenciálna nová terapia ochorenia motorických neurónov (MND).
MND je skupina zriedkavých chorôb, ktoré ničia nervové bunky známe ako motorické neuróny, čo spôsobuje, že pacienti pomaly strácajú funkciu svalov.
V štúdiách s modelmi zebričiek, myší a kmeňových buniek odborníci preukázali, že účinná látka terazosín chráni pred odumieraním motorických neurónov zvýšením ich produkcie energie.
Vedci tvrdia, že liek by mohol pomôcť spomaliť progresiu ochorenia, ktoré postihuje približne 5000 dospelých v Spojenom kráľovstve. Priemerná dĺžka života je tri roky od nástupu príznakov.
Tím začína štúdiu proof-of-concept o účinkoch lieku u pacientov s MND. Ak sa to osvedčí, budú sa snažiť spustiť úplné klinické skúšanie.
Stále nie je jasné, prečo motorické neuróny odumierajú, ale odborníci vedia, že na začiatku choroby dochádza k poklesu ich produkcie energie.
Motorické neuróny musia produkovať energiu na prenos inštrukcií mozgu do svalov. Ak nie je dostatok energie, správy sa nedajú efektívne prenášať a pohyb je narušený.
Výskumníci z University of Edinburgh v spolupráci s partnermi z University of Oxford zamerali produkciu energie motorických neurónov ako potenciálnu terapeutickú stratégiu na liečbu MND.
Pomocou terazosínu, ktorý sa už predtým ukázal ako účinný pri zvyšovaní produkcie energie v modeloch mŕtvice a Parkinsonovej choroby, chcel tím zistiť, či tento liek môže chrániť aj motorické neuróny pred MND.
Zamerali sa na enzým – aktívnu molekulu v bunkách – zapojenú do výroby energie nazývanú PGK1.
Modely zebrafish MND ukázali, že buď genetické zvýšenie množstva PGK1 v zebrafish alebo liečba terazosínom na zvýšenie aktivity PGK1 zlepšili rast motorických neurónov.
Terazosín tiež chránil motorické neuróny v myšom modeli MND, čím zlepšil prežitie a oddialil progresiu paralýzy.
Tím tiež pestoval motorické neuróny v miske a ukázal, že terazosín chráni tieto bunky zvýšením hladiny energie.
Aby to mohli ďalej preskúmať, tímy z univerzít v Edinburghu a Oxforde pozývajú 50 pacientov z Oxford MND Care and Research Center, aby sa zúčastnili na štúdii uskutočniteľnosti skúmajúcej účinky terazosínu na kľúčové ukazovatele progresie ochorenia.
Štúdia je publikovaná v eBioMedicine: https://www.thelancet.com/journals/ebiom/article/PIIS2352-3964(22)00384-X/fulltext. Financovali ho MND Scotland a nadácia My Name’5 Doddie Foundation.
Výskum na univerzite v Edinburghu uskutočnil tím z Euan MacDonald Center for Motor Neurone Disease, ktorý založil Euan MacDonald a jeho otec Donald s cieľom zlepšiť životy ľudí s MND.
Dr. Helena Chaytow, vedúca postdoktorandka z Euan MacDonald Center na University of Edinburgh a vedúca autorka štúdie, povedala: "Naša práca ukazuje, že terazosín chráni pred smrťou motorických neurónov vo viacerých modeloch MND, čo z neho robí vzrušujúcu novú potenciálnu terapiu. Výhodou práce s terazosínom je, že je už predpísaný na iné zdravotné problémy, takže vieme, že je bezpečný na klinike."
Profesor Tom Gillingwater, profesor anatómie na Euan MacDonald Center na Univerzite v Edinburghu a spoluvedúci štúdie, povedal: "Sme nadšení z potenciálu terazosínu ovplyvniť degradáciu motorických neurónov pri MND. Súčasná práca zdôrazňuje dôležitosť spájania vedcov a klinických lekárov s cieľom identifikovať nové terapeutické ciele vhodné na pokrok v štúdiách u ľudských pacientov s MND."
Profesor Kevin Talbot, profesor biológie motorických neurónov na Oxfordskej univerzite a spoluvedúci štúdie, povedal: "Naliehavo potrebujeme urýchliť vývoj liekov od laboratórnych modelov až po testy na pacientoch. Naša práca využíva kombináciu prístupov na zvýšenie dôvery, že lieky skutočne fungujú u ľudí s MND a výrazne spomaľujú progresiu ochorenia. Predstavuje to nový dôležitý krok pri hľadaní terapií."
Ako hlavný sponzor tejto výskumnej štúdie sme nadšení, že na obzore vidíme potenciálnu novú terapiu MND. Po testovaní na množstve modelov nám výsledky tejto štúdie ukazujú, že terazosín, liek, ktorý sa v súčasnosti používa na liečbu zväčšenej prostaty a vysokého krvného tlaku, môže chrániť motorické neuróny. Výsledkom je, že sme radi, že liek bude zaradený do štúdie proof-of-concept v Oxforde, do ktorej budú zapojení ľudia s MND. Toto je úžasný príklad spolupráce výskumníkov, lekárov a charitatívnych organizácií MND, aby sa pokúsili urýchliť hľadanie nových spôsobov liečby MND – pretože je čas, aby sme našli liek.“
Dr. Jane Haley MBE, riaditeľka výskumu. MND Škótsko.
Nadácia je povzbudená, že kolaboratívny charakter tejto práce podporuje preklad z laboratória na kliniku – to znamená, že základný vedecký výskum sa stáva zmysluplnejším v klinickej praxi. Sme hrdí, že sme podporili túto spoluprácu a naďalej podporujeme prvé klinické skúšanie terazosínu u ľudí s MND.“
Jill Douglas, generálna riaditeľka My Name’5 Doddie Foundation.
Zdroj:
Referencia:
Chaytow, H., a kol. (2022) Zacielenie na fosfoglycerátkinázu 1 terazosínom zlepšuje fenotypy motorických neurónov vo viacerých modeloch amyotrofickej laterálnej sklerózy. eBioMedicine. doi.org/10.1016/j.ebiom.2022.104202.
.