Ένα νέο φάρμακο για τον καρκίνο του παχέος εντέρου συγκλόνισε τους ερευνητές με την αποτελεσματικότητά του ενάντια στην εξαιρετικά επικίνδυνη ασθένεια, θεραπεύοντάς την ουσιαστικά σε κάθε μέλος μιας κλινικής δοκιμής.
Το Dostarlimab, ένα φάρμακο μονοκλωνικών αντισωμάτων, ξεπέρασε τις προσδοκίες σε μια πρόσφατη δοκιμή που διεξήχθη από το Memorial Sloan Kettering Cancer Center στη Νέα Υόρκη και χορηγήθηκε από τον φαρμακευτικό κολοσσό GlaxoSmithKline (GSK).
Ένα χρόνο μετά την ολοκλήρωση της μελέτης, η νόσος των 18 συμμετεχόντων πήγε σε πλήρη ύφεση, με τους γιατρούς να μην εντόπισαν κανένα σημάδι του καρκίνου στο σώμα τους.
«Πιστεύω ότι αυτή είναι η πρώτη φορά στην ιστορία του καρκίνου», είπε ο Δρ Luis Diaz, ένας από τους κύριους συγγραφείς της μελέτης και ογκολόγος στο Memorial Sloan Kettering Cancer Center.
«Είναι πραγματικά συναρπαστικό», είπε η Ντίαζ, μέλος της Εθνικής Συμβουλευτικής Επιτροπής για τον Καρκίνο του Λευκού Οίκου.
«Νομίζω ότι αυτό είναι ένα μεγάλο βήμα προς τα εμπρός για τους ασθενείς».
Το είπε New York Times η ανακάλυψη ήταν «η κορυφή του παγόβουνου».
Αν και η μελέτη ήταν μικρή, θεωρείται πρωτοποριακή και καθιερώνει το φάρμακο ως πιθανή θεραπεία για έναν από τους πιο επικίνδυνους τύπους καρκίνου που είναι γνωστοί.
«Μελετούμε εάν η ίδια μέθοδος μπορεί να βοηθήσει άλλους τύπους καρκίνου, όπου οι θεραπείες συχνά αλλάζουν τη ζωή και οι όγκοι μπορεί να είναι MMRd», είπε.
«Αυτή τη στιγμή δεχόμαστε ασθενείς με καρκίνο του στομάχου, του προστάτη και του παγκρέατος».
Ο Δρ Luis Diaz (δεύτερος από αριστερά) και ο Dr Andrea Cercek (τέταρτος από αριστερά) στέκονται με μερικούς από τους ασθενείς της. Από αριστερά: Sascha Roth, Imtiaz Hussain, Avery Holmes και Nisha Varughese
Μια πρόσφατη κλινική δοκιμή του φαρμάκου dotarlimab, ενός μονοκλωνικού αντισώματος, διαπίστωσε ότι θεράπευσε τον καρκίνο σχεδόν σε κάθε συμμετέχοντα (φωτογραφία αρχείου)
Η θεραπεία εφαρμόζεται σε άτομα με όγκους με συγκεκριμένη γενετική σύνθεση γνωστή ως ανεπαρκής επιδιόρθωση ασυμφωνίας (MMRd) ή μικροδορυφορική αστάθεια (MSI).
Μεταξύ πέντε και δέκα τοις εκατό όλων των ασθενών με καρκίνο του ορθού πιστεύεται ότι έχουν όγκους MMRd, συμπεριλαμβανομένων όλων των ασθενών στην κλινική δοκιμή.
«Το μήνυμά μας είναι: Εάν έχετε καρκίνο του ορθού, κάντε εξετάσεις για να δείτε εάν ο όγκος είναι MMRd», είπε ο Diaz.
«Ανεξάρτητα από το στάδιο του καρκίνου, έχουμε μια μελέτη στο Memorial Sloan Kettering που μπορεί να σας βοηθήσει.
«Και η MSK έχει εξειδικευμένη τεχνογνωσία που πραγματικά μετράει».
Και οι 18 ασθενείς είχαν υποβληθεί σε προηγούμενες θεραπείες για τον καρκίνο του παχέος εντέρου πριν από τη μελέτη, συμπεριλαμβανομένων χημειοθεραπείας και επικίνδυνων χειρουργικών επεμβάσεων.
Αυτές οι επώδυνες διαδικασίες που αλλάζουν τη ζωή συνδέονται γενικά με τον καρκίνο του παχέος εντέρου - μια καταστροφική διάγνωση που υπολογίζεται ότι επηρεάζει 150.000 Αμερικανούς κάθε χρόνο Cancer.net.
Είναι ο τρίτος πιο συχνός καρκίνος στις Ηνωμένες Πολιτείες και σκοτώνει περίπου 50.000 ανθρώπους κάθε χρόνο - ο δεύτερος υψηλότερος από όλους τους καρκίνους.
Οι ασθενείς που συμπεριλήφθηκαν στη μελέτη έλαβαν θεραπείες με μονοκλωνικά αντισώματα κάθε τρεις εβδομάδες για έξι μήνες.
Κοστίζει περίπου 11.000 $ ανά δόση.
Το φάρμακο «ξεκαλύπτει» αποτελεσματικά τα κρυμμένα καρκινικά κύτταρα, τα οποία στη συνέχεια επιτρέπουν στο ανοσοποιητικό σύστημα να τα αναγνωρίσει και να τα καταστρέψει.
Οι ερευνητές εξέτασαν τους ασθενείς 12 μήνες αργότερα και ο καρκίνος φαινόταν να είχε εξαφανιστεί από το σώμα τους επειδή το ιατρικό προσωπικό δεν μπορούσε να βρει σημάδια όγκων χρησιμοποιώντας καμία από τις διαθέσιμες μεθόδους προσυμπτωματικού ελέγχου.
«Τη στιγμή αυτής της αναφοράς, κανένας ασθενής δεν είχε υποβληθεί σε χημειοακτινοθεραπεία ή χειρουργική επέμβαση και δεν αναφέρθηκαν περιπτώσεις εξέλιξης ή υποτροπής κατά τη διάρκεια της παρακολούθησης», έγραψαν οι ερευνητές στη μελέτη που δημοσιεύτηκε στο New England Journal of Medicine.
«Υπήρχαν πολλά δάκρυα χαράς», είπε ο Δρ Andrea Cercek, ογκολόγος στο Memorial Sloan Kettering Cancer Center και συν-συγγραφέας της εργασίας, παρουσίασε την Κυριακή στην ετήσια συνάντηση της Αμερικανικής Εταιρείας Κλινικής Ογκολογίας.
Επιπλέον, δεν απαιτήθηκαν περαιτέρω θεραπείες.
«Είναι απίστευτα ικανοποιητικό να λαμβάνω αυτά τα δάκρυα χαράς και τα χαρούμενα email από τους ασθενείς σε αυτή τη μελέτη που ολοκληρώνουν τη θεραπεία και συνειδητοποιούν: «Θεέ μου, μπορώ να διατηρήσω όλες τις φυσιολογικές μου λειτουργίες του σώματός μου που φοβόμουν ότι μπορεί να χάσω μέσω ακτινοβολίας ή χειρουργικής επέμβασης», είπε ο Cercek.
Η Cercek βγάζει μια selfie με έναν από τους ασθενείς της, τον Imtiaz Hussain
Ο Sascha Roth ήταν ο πρώτος που συμμετείχε στην κλινική δοκιμή Memorial Sloan Kettering για τον καρκίνο του ορθού
Αν και τα αποτελέσματα της μελέτης είναι πρωτοποριακά, οι ερευνητές σημειώνουν ότι το μέγεθος του δείγματος ήταν σχετικά μικρό και θα απαιτηθεί περισσότερη έρευνα για να διαπιστωθεί εάν όντως βρήκαν μια θεραπεία για τον καρκίνο (στοκ φωτογραφία).
Ως αποτέλεσμα, όλοι οι συμμετέχοντες ασθενείς μπόρεσαν να αποφύγουν πιο επικίνδυνες και επίπονες θεραπείες.
«[Τα αποτελέσματα] μας επέτρεψαν να παραλείψουμε τόσο τη χημειοακτινοθεραπεία όσο και τη χειρουργική επέμβαση και να προχωρήσουμε μόνο με παρατήρηση», έγραψαν οι ερευνητές.
Η χειρουργική επέμβαση και η ακτινοβολία μπορούν να έχουν μόνιμες επιπτώσεις στη γονιμότητα, τη σεξουαλική υγεία και τη λειτουργία του εντέρου και της ουροδόχου κύστης.
«Ο αντίκτυπος στην ποιότητα ζωής είναι σημαντικός, ιδιαίτερα σε ασθενείς για τους οποίους η καθιερωμένη θεραπεία θα έθετε σε κίνδυνο την αναπαραγωγική ικανότητα τους».
Η θεραπεία συσχετίστηκε επίσης με περιορισμένες αρνητικές παρενέργειες.
Περίπου το 20 τοις εκατό των συμμετεχόντων παρουσίασαν μια δυσμενή επίδραση, αλλά ήταν εύκολα διαχειρίσιμη.
Παρόλο που αυτή η μελέτη είναι πρωτοποριακή και φαίνεται ότι οι γιατροί βρήκαν μια θεραπεία για τον καρκίνο, γνωρίζουν ότι είναι πολύ νωρίς για να χαρακτηριστεί αυτή η θαυματουργή θεραπεία.
«Αν και τα αποτελέσματα της μελέτης μας είναι ελπιδοφόρα, ιδιαίτερα δεδομένου ότι 12 διαδοχικοί ασθενείς είχαν όλοι μια κλινική πλήρη ανταπόκριση, η μελέτη είναι μικρή και αντιπροσωπεύει την εμπειρία ενός μόνο ιδρύματος», έγραψαν.
«Αυτά τα αποτελέσματα πρέπει να αναπαραχθούν σε μια μεγαλύτερη προοπτική κοόρτη που εξισορροπεί τις ακαδημαϊκές και τις κοινοτικές πρακτικές και διασφαλίζει τη συμμετοχή ασθενών από διαφορετικά φυλετικά και εθνοτικά υπόβαθρα».
Η Δρ Hanna K. Sanoff του Κέντρου Περιεκτικού Καρκίνου Lineberger του Πανεπιστημίου της Βόρειας Καρολίνας είπε ότι τα αποτελέσματα ήταν «μικρά αλλά συναρπαστικά».
Ο Sanoff, ο οποίος δεν συμμετείχε στη μελέτη, είπε ότι δεν ήταν σαφές εάν οι ασθενείς θεραπεύτηκαν.
«Πολύ λίγα είναι γνωστά για τον χρόνο που απαιτείται για να καθοριστεί εάν μια κλινική πλήρης ανταπόκριση στο dotarlimab ισοδυναμεί με θεραπεία», είπε στο άρθρο.
Ο πρώτος ασθενής από τους 18 ήταν ο Sascha Roth, τότε 38 ετών, ο οποίος παρατήρησε κάποια αιμορραγία από το ορθό το 2019 αλλά ένιωθε καλά.
Έκανε σιγμοειδοσκόπηση και ο γαστρεντερολόγος της είπε: «Ωχ όχι. Δεν το περίμενα αυτό!».
Ο γιατρός της Ροθ τηλεφώνησε την επόμενη μέρα και της είπε: «Σίγουρα είναι καρκίνος».
Ο Ροθ είπε στους New York Times: «Έλυσα εντελώς».
Ήταν προγραμματισμένο να ξεκινήσει χημειοθεραπεία στο Πανεπιστήμιο Georgetown, αλλά ένας φίλος της συνέστησε να δει τον Δρ. Philip Paty στο Memorial Sloan Kettering, ο οποίος στη συνέχεια της είπε ότι ο καρκίνος της περιείχε τη μετάλλαξη που καθιστούσε απίθανο να ανταποκριθεί καλά στη χημειοθεραπεία.
Ωστόσο, ήταν επιλέξιμη να ξεκινήσει τη μελέτη με το dotarlimab.
Η Ροθ δεν περίμενε ότι η δοκιμή θα είχε αποτέλεσμα και είχε σχεδιάσει να μετακομίσει στη Νέα Υόρκη μετά την ολοκλήρωση της δοκιμής για ακτινοβολία, χημειοθεραπεία και πιθανώς χειρουργική επέμβαση - ακόμη και αφαίρεση των ωοθηκών της και επανατοποθέτηση κάτω από τα πλευρά της για να διατηρηθούν.
Μετά την ακρόαση, ο Δρ Cercek της τα καλά νέα.
«Κοιτάξαμε τις σαρώσεις σας», είπε. «Δεν υπάρχει απολύτως καρκίνος».
Ο Ροθ πρόσθεσε: "Το είπα στην οικογένειά μου. Δεν με πίστεψαν".
