Cercetările arată de ce transplanturile de celule stem au atât de mult succes la pacienții cu SM

Cercetările arată de ce transplanturile de celule stem au atât de mult succes la pacienții cu SM

Transplantul de celule stem din sânge este o terapie radicală, dar extrem de eficientă pentru scleroza multiplă. Un studiu condus de Universitatea din Zurich a examinat acum în detaliu modul în care tratamentul reduce boala autoimună și modul în care sistemul imunitar se regenerează ulterior. O mai bună înțelegere a acestor mecanisme ar trebui să ajute abordarea tratamentului, care în prezent este aprobată doar în câteva țări, să devină mai larg acceptată.

În fiecare zi, o persoană din Elveția suferă de scleroză multiplă. SM este o boală autoimună în care sistemul imunitar al corpului atacă teaca de mielină a celulelor nervoase din creier și măduva spinării. Boala duce, printre altele, la paralizie, durere și oboseală permanentă. Din fericire, în ultimele decenii s-au înregistrat progrese mari în terapii. Un studiu realizat de Departamentul de Neuroimunologie și Cercetare MS de la Universitatea din Zurich (UZH) și Clinica de Oncologie Medicală și Hematologie de la Spitalul Universitar din Zurich (USZ) a arătat acum de ce cea mai eficientă terapie disponibilă în prezent este transplantul de celule stem - funcționează atât de bine.

Sterge celulele imune nedorite

„80% dintre pacienți rămân fără boală pe termen lung sau chiar pentru totdeauna după un transplant autologe de celule stem hematopoietice”, spune liderul studiului recent pensionat și ultimul autor, profesorul Roland Martin. Tratamentul este potrivit în special pentru tinerii cu forme agresive ale bolii. Datorită eficacității ridicate a tratamentului și ratei acum scăzute de mortalitate, departamentul Martin, împreună cu Clinica USZ, au primit aprobarea pentru terapie în urmă cu patru ani. Este singura clinică din Elveția aprobată pentru acest tratament.

În timpul tratamentului, mai multe scheme de chimioterapie distrug complet sistemul imunitar al pacienților - inclusiv subgrupul de celule T care atacă în mod eronat propriul sistem nervos. Pacienții primesc apoi un transplant de celule stem din sânge, care au fost obținute înainte de chimioterapie. Corpul folosește aceste celule pentru a construi un sistem imunitar complet nou, fără celule autoreactive.

Analiza sistematică a celulelor imune

Studiile anterioare au arătat funcționalitatea de bază a metodei, dar multe detalii și întrebări importante rămân fără răspuns.”

Profesorul Roland Martin, conducător de studiu și ultimul autor

Nu era clar ce se întâmplă exact după ce celulele imune sunt eliminate, dacă unele dintre ele supraviețuiesc chimioterapiei și dacă celulele autoreactive într-adevăr nu revin.

Carte electronică de imunologie

Compilare a celor mai bune interviuri, articole și știri din ultimul an. Descărcați o copie gratuită

În studiul publicat recent, echipa lui Martin a investigat sistematic aceste întrebări pentru prima dată, analizând celulele imune a 27 de pacienți cu SM care au primit terapie cu celule stem în Zurich. Analiza a fost efectuată înainte, în timpul și până la doi ani după tratament. Acest lucru a permis cercetătorilor să urmărească cât de repede s-au regenerat diferitele tipuri de celule imunitare.

Resetarea cu succes a sistemului imunitar

În mod surprinzător, așa-numitele celule T de memorie, care sunt responsabile pentru faptul că organismul își amintește agenții patogeni și poate reacționa rapid în cazul unei noi infecții, au reapărut imediat după transplant. Analize ulterioare au arătat că aceste celule nu s-au regenerat, dar au supraviețuit chimioterapiei. Cu toate acestea, aceste rămășițe ale sistemului imunitar original nu prezintă un risc de reînnoire a SM: „Au fost deteriorate de chimioterapie și, prin urmare, nu mai pot declanșa o reacție autoimună”, explică Martin.

În lunile și anii de după transplant, organismul reface treptat diferitele tipuri de celule imunitare. Timusul joacă un rol important în acest sens. Aici celulele T merg la școală, ca să spunem așa, și învață să distingă structurile străine, cum ar fi virușii, de cele ale corpului. „Adulții au foarte puțin țesut funcțional în timus”, spune Martin. „Dar după un transplant, organul pare să-și reia funcția și asigură formarea unui repertoriu complet nou de celule T care aparent nu declanșează sau provoacă reapariția SM.”

Sunt necesare studii suplimentare pentru o aprobare mai largă

Aceste rezultate au permis cercetătorilor să înțeleagă de ce transplanturile de celule stem sunt de obicei atât de reușite. Dar, din păcate, spune Martin, tratamentul nu este aprobat în multe țări din cauza lipsei studiilor de fază III. „Incercările de fază a III-a costă sute de milioane de euro, iar companiile farmaceutice sunt dispuse să le desfășoare doar dacă câștigă bani.” Nu este cazul terapiei cu celule stem deoarece medicamentele folosite nu mai sunt protejate de legea brevetelor.

„Prin urmare, sunt foarte încântat că am reușit să obținem aprobarea pentru tratament de la Oficiul Federal de Sănătate Publică și că companiile de asigurări de sănătate acoperă costurile”, spune Martin. În trecut, mulți pacienți cu SM din Elveția trebuiau să călătorească la Moscova, Israel sau Mexic pentru transplanturi.

Sursă:

Universitatea din Zurich

Referinţă:

Ruder, J., şi colab. (2022) Dinamica reînnoirii repertoriului celulelor T după transplantul autologe de celule stem hematopoietice în scleroza multiplă. Medicină translațională a științei. doi.org/10.1126/scitranslmed.abq1693.

.