Suche
Mein Konto
علاج تحرير الجينات الجديد يقلل من مستويات البروتين TTR المنتشرة في المرضى الذين يعانون من اعتلال عضلة القلب الأميلويد ATTR
أدى الحقن الوريدي الفردي لـ NTLA-2001، وهو علاج جديد لتحرير الجينات يعتمد على CRISPR/Cas9، إلى خفض مستويات بروتين ترانسثيريتين (TTR) في المرضى الذين يعانون من اعتلال عضلة القلب الأميلويد ATTR، وهو سبب تقدمي ومميت لقصور القلب، وفقًا لأبحاث حديثة تم تقديمها اليوم في الجلسات العلمية لعام 2022 لجمعية القلب الأمريكية. يُعد الاجتماع، الذي عُقد شخصيًا في شيكاغو في الفترة من 5 إلى 7 نوفمبر 2022 تقريبًا، بمثابة تبادل عالمي رائد لأحدث التطورات العلمية ونتائج الأبحاث وتحديثات الممارسات السريرية القائمة على الأدلة في علوم القلب والأوعية الدموية. Transthyretin هو بروتين ينتجه الكبد وينقل الريتينول، المعروف أيضًا باسم فيتامين أ، وهرمون الغدة الدرقية هرمون الغدة الدرقية إلى الدورة الدموية.
علاج تحرير الجينات الجديد يقلل من مستويات البروتين TTR المنتشرة في المرضى الذين يعانون من اعتلال عضلة القلب الأميلويد ATTR
أدى الحقن الوريدي الفردي لـ NTLA-2001، وهو علاج جديد لتحرير الجينات يعتمد على CRISPR/Cas9، إلى خفض مستويات بروتين ترانسثيريتين (TTR) في المرضى الذين يعانون من اعتلال عضلة القلب الأميلويد ATTR، وهو سبب تقدمي ومميت لقصور القلب، وفقًا لأبحاث حديثة تم تقديمها اليوم في الجلسات العلمية لعام 2022 لجمعية القلب الأمريكية. يُعد الاجتماع، الذي عُقد شخصيًا في شيكاغو في الفترة من 5 إلى 7 نوفمبر 2022 تقريبًا، بمثابة تبادل عالمي رائد لأحدث التطورات العلمية ونتائج الأبحاث وتحديثات الممارسات السريرية القائمة على الأدلة في علوم القلب والأوعية الدموية.
Transthyretin هو بروتين ينتجه الكبد وينقل الريتينول، المعروف أيضًا باسم فيتامين أ، وهرمون الغدة الدرقية هرمون الغدة الدرقية في الدورة الدموية في جميع أنحاء الجسم. يحدث الداء النشواني ترانسثيريتين (ATTR) بسبب تراكم الألياف المكونة من بروتين ترانسثيريتين غير المطوي في الأعضاء بما في ذلك القلب. تعطل الألياف وظيفة الأعضاء الطبيعية وتؤدي إلى فشل عضوي تدريجي.
على الرغم من توفر مثبتات البروتين TTR كخيار علاجي للأشخاص الذين يعانون من الداء النشواني ATTR، إلا أنه يظل مرضًا تقدميًا ومميتًا بشكل عام. في الآونة الأخيرة، وجدت التجارب السريرية التي تبحث في العلاج بعوامل إسكات الجينات التي تستهدف mRNA أن خفض مستويات بروتين TTR يؤدي إلى فوائد للقلب.
جوليان د. جيلمور، دكتوراه في الطب، حاصل على دكتوراه، المؤلف الرئيسي للدراسة، أستاذ، مركز جامعة كوليدج لندن للداء النشواني، المملكة المتحدة
قام الباحثون بتقييم سلامة وتحمل وفعالية NTLA-2001، الذي يقوم بإيقاف جين TTR بدقة في كبد الأشخاص الذين يعانون من اعتلال عضلة القلب الأميلويد ATTR. تم تصميم جرعة واحدة من NTLA-2001 في الوريد لتقليل إنتاج بروتينات TTR غير الطبيعية.
شملت الدراسة 12 مشاركًا يعانون من الداء النشواني ATTR ودرجات متفاوتة من قصور القلب الذي يتطلب العلاج. تلقى المرضى حقنة واحدة من NTLA-2001. تم قياس تركيز بروتين TTR في مجرى الدم في بداية الدراسة وأيضًا على فترات منتظمة - شهرين وأربعة وستة أشهر - بعد الجرعة الوريدية الوحيدة من NTLA-2001.
كتاب أوميكس الإلكتروني
تجميع لأهم المقابلات والمقالات والأخبار من العام الماضي. تنزيل نسخة مجانية
أظهرت النتائج أن بروتينات TTR المنتشرة في الدم انخفضت بسرعة وبعمق بنسبة 90٪ على الأقل في جميع المرضى بعد 28 يومًا من تناول جرعة واحدة في الوريد من NTLA-2001. وتم الحفاظ على هذه الفوائد حتى الزيارة الدراسية النهائية، والتي أجريت بعد أربعة إلى ستة أشهر من تلقي الحقن العلاجي. بالإضافة إلى ذلك، كان NTLA-2001 جيد التحمل بشكل عام (بمعنى أنه لم يكن هناك سوى حدث ضار خطير واحد، وتم حله)، وكانت غالبية الأحداث الضائرة، مثل: التفاعلات المرتبطة بالتسريب B. كانت خفيفة.
قال غيلمور إن القيد الأساسي في تفسير هذه الدراسة هو أنها دراسة تصاعدية للجرعة في المرحلة الأولى لدى المرضى الذين يعانون من اعتلال عضلة القلب الأميلويد ATTR.
"هذه هي أول محاولة بشرية على الإطلاق لتحرير الجينات في الجسم الحي أو في الجسم، وتثبت دراستنا أن تحرير الجينات في جسم الإنسان ممكن وآمن على المدى القصير. وقال جيلمور: "لقد تأثرنا بالانخفاض الكبير والمستمر في مستويات بروتين TTR في مصل المرضى". "تشير هذه النتائج إلى أن IV NTLA-2001 هو خيار علاجي جديد محتمل قد يوقف تطور المرض أو حتى يحسن تطور المرض لدى المرضى الذين يعانون من اعتلال عضلة القلب الأميلويد ATTR. ومع ذلك، هناك حاجة إلى مزيد من البحث لإثبات سلامة NTLA-2001 على المدى الطويل ومواصلة مراقبة وتقييم التأثير المحتمل لمستويات TTR المنخفضة بشكل كبير على النتائج السريرية للمرضى." يقيم."
مصدر:
.