Una nuova revisione spiega gli attuali approcci terapeutici per le sindromi mielodisplastiche

Una nuova revisione spiega gli attuali approcci terapeutici per le sindromi mielodisplastiche

Gli scienziati medici del Sylvester Comprehensive Cancer Center della Miller School of Medicine dell'Università di Miami hanno pubblicato una recensione sul Journal of the American Medical Association che spiega gli attuali approcci terapeutici per le sindromi mielodisplastiche (MDS), che sono tumori del midollo osseo rari e spesso fatali.

Per anni la MDS è stata erroneamente definita una condizione precancerosa. Per rimediare a questo, l’Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS) ha recentemente riclassificato le MDS per riconoscerne la gravità.

La MDS è raramente descritta come un cancro. Nella stragrande maggioranza dei casi, ai pazienti con MDS, soprattutto agli anziani, viene detto che hanno una malattia del sangue o del midollo osseo. La riclassificazione dell'OMS sottolinea proprio che non si tratta di una condizione precancerosa -; è un cancro”.

Mikkael Sekeres, MD, capo della Divisione di Ematologia e coautore dell'articolo

Il dottor Sekeres non deve andare lontano per dimostrare il suo punto. Le curve di sopravvivenza della MDS e del cancro del polmone sono abbastanza simili. “Nessuno metterebbe in dubbio la gravità di una diagnosi di cancro ai polmoni”, ha affermato, “e nessuno dovrebbe trascurare la gravità delle MDS”.

I pazienti con MDS hanno una diminuzione delle cellule del sangue periferico e sono a maggior rischio di leucemia mieloide acuta (LMA). La malattia è divisa in sottotipi in base al rischio del paziente di sviluppare la leucemia mieloide acuta. I pazienti con malattie a basso rischio hanno un tasso di sopravvivenza da tre a dieci anni. Per le persone a più alto rischio di malattia, il tempo medio di sopravvivenza è inferiore a tre anni. La sopravvivenza a 5 anni per tutti i sottotipi di MDS è del 37%

Approcci terapeutici basati sui profili di rischio

L'articolo di revisione discute i diversi approcci terapeutici, basati in gran parte sulla malattia individuale di ogni persona, ed è rivolto ai medici per aiutarli a curare meglio i pazienti in base ai loro profili di rischio di MDS.

"La MDS è una diagnosi che riguarda gli anziani, quindi è particolarmente rilevante per l'invecchiamento della popolazione del sud della Florida", ha affermato il dottor Sekeres. "Poiché una conta ematica bassa può essere una normale conseguenza dell'invecchiamento, la malattia tende a essere sottodiagnosticata. Un particolare paziente potrebbe non avere MDS, ma se ha una conta ematica bassa, dovrebbe essere indirizzato a un ematologo per ulteriori consigli."

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Ciò è doppiamente importante perché la MDS è una malattia altamente complessa. Una diagnosi accurata, preferibilmente presso un centro medico accademico, è fondamentale per garantire che i pazienti non siano né sovra né sottotrattati. “Poiché la MDS è così eterogenea, il piano di trattamento di ciascun paziente dovrebbe essere adattato a quella persona”, ha affermato il dottor Sekeres. “Non esiste un approccio valido per tutti”.

Il dottor Sekeres e il coautore, il professore assistente Justin Taylor, MD, sono entrambi ottimisti sul fatto che nuovi trattamenti e combinazioni miglioreranno ulteriormente i tassi di sopravvivenza alle MDS.

"Avevamo alcuni nuovi farmaci che miravano alla base genetica delle MDS", ha affermato il dott. Sekeres. "Penso che siamo sull'orlo di una terapia combinata per trattare malattie ad alto rischio. La MDS è uno dei pochi tumori per cui non combiniamo i farmaci per curarla, quindi questo è un grosso problema."

Altro studio sulle MDS

Il dottor Sekeres ha recentemente contribuito a un altro studio pubblicato sul New England Journal of Medicine, condotto da ricercatori dell'MD Anderson Cancer Center di Houston, che ha prodotto risultati incoraggianti. La ricerca ha dimostrato che il 67% dei pazienti affetti da malattie a basso rischio ha risposto bene a basse dosi di decitabina, un farmaco che aiuta il midollo osseo a produrre cellule del sangue sane.

"Si è trattato di uno studio importante perché ha dimostrato che meno è meglio", ha affermato il dott. Sekeres. "Dare meno chemioterapia ha portato a un numero maggiore di pazienti che hanno beneficiato del trattamento."

Lo studio è stato condotto dal Consorzio di ricerca clinica MDS guidato dal Dr. Sekeres ed è uno di una serie di studi recenti che offrono buone notizie per i pazienti con MDS.

"Come oncologo, penso che devi essere ottimista", ha detto il dottor Taylor. “Ma vedo un futuro luminoso per i farmaci approvati per le MDS”.

Fonte:

Sylvester Comprehensive Cancer Center, Miller School of Medicine dell’Università di Miami

Riferimento:

Sekeres, MA & Taylor, J., (2022) Diagnosi e trattamento delle sindromi mielodisplastiche. Una recensione. JAMA. doi.org/10.1001/jama.2022.14578.

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