La mayor colaboración académica tiene como objetivo transformar el tratamiento del cáncer infantil

La mayor colaboración académica tiene como objetivo transformar el tratamiento del cáncer infantil

El Broad Institute del MIT y Harvard, el Dana-Farber Cancer Institute y el St. Jude Children's Research Hospital anunciaron hoy la colaboración académica más grande de su tipo para transformar y acelerar la identificación de vulnerabilidades en los cánceres infantiles y traducirlas en mejores tratamientos.

La colaboración cuenta con el respaldo de una nueva inversión de financiación conjunta de las tres instituciones de más de 60 millones de dólares durante cinco años. Esta inversión apoyará el desarrollo de infraestructura y el trabajo científico de un equipo que actualmente está formado por más de 80 investigadores, científicos de datos y personal de investigación colaboradores. Se espera que la iniciativa llegue a 100 miembros a medida que cada institución agregue nuevo personal.

Al combinar el liderazgo intelectual, la experiencia técnica y los recursos institucionales de las tres instituciones, esta nueva colaboración tiene como objetivo abordar lagunas críticas de conocimiento relacionadas con la base biológica del cáncer infantil y cómo podría tratarse de manera más efectiva. El proyecto Acelerador de Dependencias del Cáncer Pediátrico, que se distingue por su gran escala de inversión, número de científicos colaboradores y alcance científico, acelerará el progreso en el desarrollo de nuevos tratamientos para los cánceres infantiles agresivos mediante:

• Entwicklung und Einsatz von Genom-Editierungstechniken zur Identifizierung versteckter Schwachstellen (Abhängigkeiten) bei einer Reihe von hochriskanten Gehirn-, soliden und Blutkrebserkrankungen im Kindesalter.
• Nutzung neuer Technologien zur Charakterisierung der genetischen und epigenetischen Landschaft von Krebserkrankungen bei Kindern.
• Entwicklung von Modellsystemen für Hochrisiko-Krebserkrankungen im Kindesalter mit schlechtem Ausgang, wo es derzeit keine gibt.
• Identifizierung wirksamer Kombinationstherapien und Mechanismen der Arzneimittelresistenz sowie Verkürzung des Zeitrahmens für die Entwicklung neuer Therapien.
• Entwicklung rechnerischer Ansätze zur Gewinnung und Integration von Daten und Entwicklung innovativer Softwaretools für den Datenaustausch.

El proyecto está codirigido por Charles W. M. Roberts, MD, PhD, director del St. Jude Comprehensive Cancer Center, Kimberly Stegmaier, MD, Dana-Farber Cancer Institute, vicepresidenta de investigación en oncología pediátrica, y Francisca Vázquez, PhD, Broad Institute Cancer, directora del proyecto Map de dependencia.

A pesar de muchos avances, el cáncer sigue siendo la principal causa de muerte relacionada con enfermedades entre los niños en los Estados Unidos. En un laboratorio de investigación, pueden llevar décadas comprender los mecanismos y desarrollar nuevos tratamientos. Creemos que a través de este proyecto ahora podemos superar los obstáculos para identificar rápidamente las vulnerabilidades terapéuticas en el cáncer infantil y traducirlas en terapias dirigidas en la clínica mucho más rápidamente”.

Charles WM Roberts, MD, PhD, Centro Oncológico Integral St. Jude

"Nuestro primer proyecto de mapa de dependencia del cáncer infantil fue un gran éxito, pero sólo la punta del iceberg", afirmó Stegmaier. "Estoy muy satisfecho con esta colaboración sin precedentes entre tres instituciones excepcionales. El PedDep Accelerator descubrirá nuevos objetivos terapéuticos novedosos y muy necesarios, al tiempo que descubrirá la base mecanística de una variedad de cánceres infantiles, lo que nos proporcionará una gran cantidad de datos". Comunidad de investigación”.

"El Acelerador PedDep es un ejemplo del poder de una colaboración profunda y de reunir a un equipo multidisciplinario de varias instituciones para abordar un importante desafío de enfermedad que afecta a los niños de todo el mundo", dijo Vázquez. "Al compartir datos y desarrollar herramientas, nuestro objetivo es crear un recurso que la comunidad científica pueda utilizar para lograr un impacto real en los cánceres infantiles. Estoy emocionado de ver qué impacto tendrá este proyecto en el ritmo del descubrimiento terapéutico para los tumores pediátricos". .”

Cáncer infantil: una oportunidad para la innovación y el descubrimiento

La colaboración se basa en iniciativas de investigación innovadoras de cada institución. Durante la última década, el Proyecto Genoma del Cáncer Pediátrico de la Universidad St. Jude-Washington y otros esfuerzos de secuenciación a gran escala han proporcionado conocimientos completos sobre el panorama genómico de los cánceres infantiles, incluida la constatación de que la mayoría de las mutaciones genéticas que causan enfermedades no se pueden tratar con medicamentos. El desarrollo de terapias precisas requiere identificar las dependencias y vulnerabilidades del cáncer que no pueden descubrirse analizando únicamente conjuntos de datos genómicos.

La iniciativa Cancer Dependency Map (DepMap) de Broad ha desarrollado conjuntos de datos e infraestructura informática a gran escala y de clase mundial que han impactado la investigación y los programas de descubrimiento de objetivos en todo el mundo. El Proyecto Mapa de Dependencia del Cáncer Pediátrico (PedDep), lanzado en 2015, sirvió como prueba de concepto para la aplicación del enfoque DepMap al cáncer infantil. Por ejemplo, las pruebas CRISPR de genoma completo se han utilizado con éxito a gran escala para identificar vulnerabilidades en cientos de cánceres en adultos, y se ha demostrado como prueba de principio que estos enfoques también pueden identificar vulnerabilidades en cánceres infantiles, que a menudo tienen genomas mucho más simples. También se han desarrollado capacidades de detección de drogas a gran escala. Esta infraestructura y experiencia se aprovecharán y ampliarán a través de estos esfuerzos.

El proyecto aprovechará la experiencia en modelado de St. Jude y Dana-Farber para crear modelos de xenoinjerto derivado de paciente (PDX) que utilizan células cancerosas del paciente para adaptarse mejor a la biología de la enfermedad tal como ocurre en la clínica. Los biólogos computacionales de St. Jude aportarán una amplia experiencia en análisis de caracterización epigenómica y genómica, visualización de datos y desarrollo de procesos computacionales. Además, la infraestructura de St. Jude facilitará la combinación de detección de drogas y enfoques CRISPR y de detección de drogas in vivo.

Los grupos multifuncionales incluirán investigadores de Broad, Dana-Farber y St. Jude que se centrarán en tres áreas centrales de enfermedades (tumores cerebrales, neoplasias malignas hematológicas y tumores sólidos) y aportarán experiencia combinada en cáncer en ciencia de datos, genómica funcional y cánceres a gran escala. detección integral de drogas. Juntos, los investigadores de estas instituciones mejorarán y acelerarán el progreso combinando fortalezas y recursos únicos para abordar los mayores desafíos en la comprensión y el tratamiento de los cánceres infantiles.

Fuente:

Hospital de investigación infantil St. Jude

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