Suche
Mein Konto
أعطت السلطات الصحية الأوروبية الضوء الأخضر لعقار وراثي يقال إنه "قابل للشفاء تقريبًا" لاضطراب النزيف المميت الهيموفيليا.
في الدراسات، أدت جرعة واحدة من دواء روكتافيان إلى بقاء تسعة من كل 10 مرضى خاليين من الأعراض ولم يعودوا بحاجة إلى الحقن اليومية المطلوبة عادة للسيطرة على حالتهم.
وفي الأسبوع الماضي، وافقت وكالة الأدوية الأوروبية، أي ما يعادل وكالة تنظيم الأدوية ومنتجات الرعاية الصحية البريطانية، على العلاج، مما يمهد الطريق للاستخدام على نطاق واسع هنا.
لكن سعره قد يجعله غير متاح لمرضى هيئة الخدمات الصحية الوطنية: علمت صحيفة The Mail on Sunday أن الجرعة قد تتراوح بين 1.5 مليون جنيه إسترليني و2.5 مليون جنيه إسترليني، مما يجعله واحدًا من أغلى الأدوية على الإطلاق.
وقال الدكتور رشيد كاظمي، استشاري أمراض الدم في مستشفى جامعة ساوثامبتون التابع لهيئة الخدمات الصحية الوطنية: “عندما تم الإعلان عن أحدث نتائج تجربة روكتافيان في مارس، شعرنا بسعادة غامرة.
أعطت السلطات الصحية الأوروبية الضوء الأخضر لعقار وراثي يقال إنه "قابل للشفاء تقريبًا" لاضطراب النزيف المميت الهيموفيليا. (صورة الملف)
"من الواضح أن السعر يمثل مشكلة للموافقة عليه في المملكة المتحدة. لكن الهيموفيليا هي حالة تستمر مدى الحياة ويكلف علاجها هيئة الخدمات الصحية الوطنية حوالي 3000 جنيه إسترليني شهريًا لكل مريض.
"وهذا يتراكم على مدى عقود. وبعد جرعة واحدة من روكتافيان، يمكنهم أن يعيشوا حياتهم كالمعتاد.
"إنه ليس علاجًا لأنه لا يناسب الجميع، ولكنه أقرب ما يكون إلى العلاج مثلنا."
الهيموفيليا مرض نادر ناجم عن خطأ وراثي يعني أن الجسم يعاني من مشاكل في إنتاج بروتين يسمى العامل الثامن، وهو ضروري لتخثر الدم.
عادة ما يتم تحديد هذه الحالة، التي تنتقل في العائلات، في مرحلة الطفولة المبكرة ويعيش معها حاليًا حوالي 8700 شخص في المملكة المتحدة. في الحالات الخفيفة، لا يزال المصابون ينتجون بعض العامل الثامن.
وهذا يعني أن لديهم بعض القدرة على تكوين جلطات دموية ويمكن أن يصابوا بسهولة بنزيف في الأنف وكدمات سهلة.
لكن أكثر من نصف المرضى لا ينتجون أي شيء تقريبًا، مما يجعلهم عرضة لنزيف الدماغ والنزيف الداخلي التلقائي من أعضائهم.
في الدراسات، أدت جرعة واحدة من دواء روكتافيان إلى بقاء تسعة من كل 10 مرضى خاليين من الأعراض ولم يعودوا بحاجة إلى الحقن اليومية المطلوبة عادة للسيطرة على حالتهم. لكن سعره قد يجعله غير متاح لمرضى هيئة الخدمات الصحية الوطنية: علمت صحيفة The Mail on Sunday أنه قد يتكلف ما بين 1.5 مليون جنيه إسترليني و2.5 مليون جنيه إسترليني للجرعة الواحدة، مما يجعله واحدًا من أغلى الأدوية على الإطلاق.
في الوقت الحالي، يتمكن المتضررون من تجنب المشاكل عن طريق حقن العامل الثامن. يتضمن عقار روكتافيان، المعروف أيضًا باسم فالوكتوكوجين روكسابارفوفيك، زرع أجزاء من الشفرة الجينية المفقودة اللازمة لإنتاج العامل الثامن في فيروس غير ضار يتم إعطاؤه للمريض عن طريق التنقيط.
يدخل الفيروس بعد ذلك إلى الكبد وينقل الجينات حتى يتمكن الجسم من إنتاج العامل الثامن بنفسه.
في أحدث دراسة، تلقى 134 مريضًا حقنة روكتافيان. وبعد عام واحد، تم شفاء تسعة من كل عشرة مرضى بشكل فعال، بمستويات طبيعية أو شبه طبيعية للعامل الثامن. وبعد مرور عامين، انتكس البعض، لكن 75% منهم ظلوا إما متأثرين بشكل طفيف أو طبيعيين تمامًا.
وشملت الآثار الجانبية الغثيان والصداع، بينما عانى 86% من المرضى من التهاب الكبد الذي يتطلب تناول المنشطات عن طريق الفم.
عيب آخر هو أن دواء روكتافيان يُعطى لمرة واحدة، وإذا تعرض المريض للانتكاسة، فلا يمكن إعطاء جرعة ثانية.
ولأن الدواء يستخدم فيروسًا لتوصيل المادة الوراثية إلى الكبد، فإن الجهاز المناعي للجسم ينتج أجسامًا مضادة تهاجمه وتدمره إذا دخل الجسم مرة أخرى.
وفقًا لتقارير الصناعة، قالت شركة الأدوية BioMarin، التي تصنع دواء Roctavian، إن الجرعة ستتراوح بين 1.5 مليون جنيه إسترليني و2.5 مليون جنيه إسترليني للجرعة الواحدة.
واتفق الخبراء على أنه من المرجح أن يتم إدراجه في البداية بهذا السعر، ولكن من المتوقع أن يتفاوض المعهد الوطني للتميز في الرعاية الصحية والرعاية الصحية، وهو الجهة المنظمة للأدوية في هيئة الخدمات الصحية الوطنية، على خصم كبير.
وعلى الرغم من ارتفاع سعره، يقول الدكتور كاظمي: “نظرًا لوجود الكثير من البيانات حول سلامة الدواء واستخدامه، أعتقد أنه سيكون متاحًا في المملكة المتحدة في غضون عام”.
وعولج المريض جيمي موراي، 23 عاما، من غلاسكو، بدواء روكتافيان في سبتمبر 2019، وهو يتمتع منذ ذلك الحين بصحة جيدة ولم يعد بحاجة إلى الدواء، على الرغم من معاناته من شكل حاد من المرض طوال حياته.
تم تشخيص حالة العامل الثامن عندما كان عمره 18 شهرًا، وكان يتلقى حقن العامل الثامن كل يومين طوال طفولته.
وبسبب حالته، لم يمارس قط أي رياضة تتطلب الاحتكاك الجسدي، وكان عليه أن يحمل باستمرار أدوية إضافية ويحقن نفسه بحقن إضافية قبل القيام بأي شيء يسبب النزيف، مثل الذهاب إلى طبيب الأسنان.
ويقول: "عندما كنت طفلاً، كانت الدموع تذرف في كثير من الأحيان عندما يتعلق الأمر بالحقن، ولكن عندما كبرت لم أكن أعرف أي شيء مختلف".
في سبتمبر 2019، التحق جيمي بتجربة روكتافيان وتلقى حقنة من الدواء في مستشفى جامعة ساوثهامبتون.
ثم واصل تناول دواء العامل الثامن المعتاد حتى بدأت مستوياته في الدم في الارتفاع.
يقول: "في غضون شهر أو نحو ذلك وصلت إلى النقطة التي قال فيها الطبيب إنه إذا تعرضت لحادث خطير فلن يؤثر علي بشكل مختلف عن أي شخص آخر لأن مستويات العامل الثامن لدي هي نفس مستويات الشخص الطبيعي."
لم يعاني جيمي من نزيف منذ أكتوبر 2019 وبعد ثلاث سنوات ظلت مستويات العامل الثامن لديه ضمن المعدل الطبيعي.
وعلى الرغم من معاناته من التهاب خفيف في الكبد كان يتناول بسببه أقراص الستيرويد، يقول: "لم أندم أبدًا على تناول الدواء - فهو لم يخطر على بالي أبدًا.
"آمل أن يتمكن المزيد من الأشخاص من الوصول إليه لأنه غير حياتي."