Suche
Mein Konto
Европейските здравни власти дадоха зелена светлина на генетично лекарство, за което се твърди, че е „почти лечимо“ за смъртоносното разстройство на кръвосъсирването хемофилия.
В проучванията една инжекция с Roctavian е довела до това, че девет от 10 пациенти остават без симптоми и вече не се нуждаят от ежедневните инжекции, които обикновено са необходими за контролиране на състоянието им.
Миналата седмица Европейската агенция по лекарствата, еквивалентът на Британската регулаторна агенция за лекарства и здравни продукти, одобри лечението, проправяйки пътя за широко използване тук.
Но цената му може да го направи недостъпно за пациентите на NHS: The Mail on Sunday научи, че може да струва между £1,5 милиона и £2,5 милиона на доза, което го прави едно от най-скъпите лекарства някога.
Д-р Рашид Казми, консултант хематолог в University Hospital Southampton NHS Foundation Trust, каза: „Когато последните резултати от проучването на Roctavian бяха обявени през март, бяхме във възторг.
Европейските здравни власти дадоха зелена светлина на генетично лекарство, за което се твърди, че е „почти лечимо“ за смъртоносното разстройство на кръвосъсирването хемофилия. (файлово изображение)
„Цената очевидно е въпрос за одобрение в Обединеното кралство. Но хемофилията е състояние, което продължава цял живот и лечението й струва на NHS около £3000 на месец на пациент.
„Това се натрупва в продължение на десетилетия. След една инжекция с Роктавиан те могат да водят живота си нормално.
„Това не е лек, защото не работи за всички, но е толкова близо до лек, колкото имаме.“
Хемофилията е рядко заболяване, причинено от генетична грешка, което означава, че тялото има проблеми с производството на протеин, наречен фактор VIII, който е необходим за съсирването на кръвта.
Състоянието, което протича в семействата, обикновено се идентифицира в ранна детска възраст и в момента около 8700 души в Обединеното кралство живеят с него. В леки случаи засегнатите все още произвеждат малко фактор VIII.
Това означава, че те имат известна способност да образуват кръвни съсиреци и лесно могат да получат кръвотечение от носа и лесно натъртване.
Но повече от половината пациенти не произвеждат почти никакви, което ги прави уязвими към мозъчни кръвоизливи и спонтанни вътрешни кръвоизливи от техните органи.
В проучванията една инжекция с Roctavian е довела до това, че девет от 10 пациенти остават без симптоми и вече не се нуждаят от ежедневните инжекции, които обикновено са необходими за контролиране на състоянието им. Но цената му може да го направи недостъпно за пациентите на NHS: The Mail on Sunday научи, че може да струва между £1,5m и £2,5m на доза, което го прави едно от най-скъпите лекарства някога
В момента засегнатите държат проблемите настрана с инжекции с фактор VIII. Roctavian, известен също като valoctocogene roxaparvovec, включва имплантиране на фрагменти от липсващия генетичен код, необходим за производството на фактор VIII, в безвреден вирус, който се прилага на пациента чрез капково вливане.
След това вирусът навлиза в черния дроб и прехвърля гените, така че тялото да може само да произвежда фактор VIII.
В последното проучване 134 пациенти са получили инфузия на Roctavian. След една година девет от десет пациенти са били ефективно излекувани - с нормални или почти нормални нива на фактор VIII. След две години някои са имали рецидив, но 75 процента са все още или леко засегнати, или напълно нормални.
Страничните ефекти включват гадене и главоболие, докато 86 процента от пациентите са имали възпаление на черния дроб, изискващо перорални стероиди.
Друг недостатък е, че Roctavian е еднократно лечение и ако пациентът претърпи рецидив, не може да се приложи втора доза.
Тъй като лекарството използва вирус, за да достави генетичния материал до черния дроб, имунната система на тялото произвежда антитела, които биха го атакували и унищожили, ако влезе отново в тялото.
Според доклади от индустрията, фармацевтичната компания BioMarin, която произвежда Roctavian, каза, че ще струва между £1,5 милиона и £2,5 милиона на доза.
Експертите се съгласиха, че е вероятно първоначално да бъде включен в списъка на тази цена, но се очаква регулаторът на лекарствата на NHS, Националният институт за високи постижения в здравеопазването и грижите, да договори значителна отстъпка.
Въпреки високата цена, д-р Казми: „Тъй като има толкова много данни за безопасността и употребата на лекарството, мисля, че то ще бъде достъпно в Обединеното кралство до една година.“
Пациентът Джейми Мъри, 23, от Глазгоу, беше лекуван с Roctavian през септември 2019 г. и оттогава е здрав и вече не се нуждае от лекарства, въпреки че страда от тежка форма на заболяването през целия си живот.
Гафът е диагностициран на 18-месечна възраст и получава инжекции с фактор VIII през ден през цялото си детство.
Поради състоянието си той никога не е играл контактни спортове, трябваше постоянно да носи допълнителни лекарства и да си инжектира допълнителни инжекции, преди да направи нещо, което причинява кървене, като например да отиде на зъболекар.
Той казва: „Когато бях дете, често имаше сълзи, когато ставаше дума за моите инжекции, но когато остарях, не знаех нищо друго.“
През септември 2019 г. Джейми се включи в проучване на Roctavian и получи инфузия на лекарството в университетската болница Саутхемптън.
След това той продължи редовното си лечение с фактор VIII, докато нивата в кръвта му започнаха да се повишават.
Той казва: „В рамките на около месец стигнах до точката, в която лекарят каза, че ако претърпя сериозен инцидент, това няма да ме повлияе по-различно от всеки друг, тъй като нивата на фактор VIII са същите като на нормален човек.“
Джейми не е имал кървене от октомври 2019 г. и три години по-късно нивата му на фактор VIII остават в нормалните граници.
Въпреки че страда от леко възпаление на черния дроб, за което приемаше стероидни таблетки, той казва: „Никога не съм съжалявал, че взех лекарството – никога не ми е минавало през ума.
„Надявам се повече хора да получат достъп до него, тъй като промени живота ми.“