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Las autoridades sanitarias europeas han dado luz verde a un fármaco genético que se dice que es “casi curable” para la hemofilia, un trastorno hemorrágico mortal.
En los estudios, una sola inyección de Roctavian dio como resultado que nueve de cada 10 pacientes permanecieran libres de síntomas y ya no necesitaran las inyecciones diarias normalmente necesarias para controlar su condición.
La semana pasada, la Agencia Europea de Medicamentos, el equivalente de la Agencia Reguladora de Medicamentos y Productos Sanitarios de Gran Bretaña, aprobó el tratamiento, allanando el camino para su uso generalizado en el país.
Pero su precio podría hacerlo inasequible para los pacientes del NHS: The Mail on Sunday ha sabido que podría costar entre £1,5 millones y £2,5 millones por dosis, lo que lo convierte en uno de los medicamentos más caros de todos los tiempos.
El Dr. Rashid Kazmi, hematólogo consultor del University Hospital Southampton NHS Foundation Trust, dijo: “Cuando se anunciaron los últimos resultados del ensayo Roctavian en marzo, estábamos extasiados.
Las autoridades sanitarias europeas han dado luz verde a un fármaco genético que se dice que es “casi curable” para la hemofilia, un trastorno hemorrágico mortal. (imagen de archivo)
"El precio es obviamente un tema para la aprobación en el Reino Unido. Pero la hemofilia es una enfermedad que dura toda la vida y su tratamiento le cuesta al NHS alrededor de £3.000 por mes por paciente.
"Eso se suma a lo largo de décadas. Después de una sola inyección de Roctavian, pueden llevar sus vidas con normalidad.
"No es una cura porque no funciona para todos, pero es lo más parecido a una cura que tenemos".
La hemofilia es una enfermedad rara causada por un error genético que significa que el cuerpo tiene problemas para producir una proteína llamada factor VIII, que es necesaria para la coagulación de la sangre.
La afección, que es hereditaria, suele identificarse en la primera infancia y alrededor de 8.700 personas en el Reino Unido viven actualmente con ella. En los casos leves, los afectados todavía producen algo de factor VIII.
Esto significa que tienen cierta capacidad para formar coágulos de sangre y pueden sufrir hemorragias nasales y hematomas con facilidad.
Pero más de la mitad de los pacientes casi no producen nada, lo que los hace vulnerables a hemorragias cerebrales y hemorragias internas espontáneas de sus órganos.
En los estudios, una sola inyección de Roctavian dio como resultado que nueve de cada 10 pacientes permanecieran libres de síntomas y ya no necesitaran las inyecciones diarias normalmente necesarias para controlar su condición. Pero su precio podría hacerlo inasequible para los pacientes del NHS: The Mail on Sunday ha sabido que podría costar entre £1,5 millones y £2,5 millones por dosis, lo que lo convierte en uno de los medicamentos más caros de todos los tiempos.
Actualmente, los afectados mantienen a raya los problemas con inyecciones de factor VIII. Roctavian, también conocido como valoctocogene roxaparvovec, implica la implantación de fragmentos del código genético faltante necesarios para producir el factor VIII en un virus inofensivo que se administra al paciente mediante un goteo.
Luego, el virus ingresa al hígado y transfiere los genes para que el cuerpo pueda producir el factor VIII.
En el estudio más reciente, 134 pacientes recibieron una infusión de Roctavian. Después de un año, nueve de cada diez pacientes se curaron efectivamente, con niveles de factor VIII normales o casi normales. Después de dos años, algunos habían recaído, pero el 75 por ciento todavía estaban levemente afectados o completamente normales.
Los efectos secundarios incluyeron náuseas y dolores de cabeza, mientras que el 86 por ciento de los pacientes experimentaron inflamación del hígado que requirió esteroides orales.
Otra desventaja es que Roctavian es un tratamiento de una sola vez y, si un paciente sufre una recaída, no se puede administrar una segunda dosis.
Debido a que el medicamento utiliza un virus para llevar el material genético al hígado, el sistema inmunológico del cuerpo produce anticuerpos que lo atacarían y lo destruirían si volviera a ingresar al cuerpo.
Según informes de la industria, la empresa farmacéutica BioMarin, que fabrica Roctavian, ha dicho que costará entre £1,5 millones y £2,5 millones por dosis.
Los expertos coincidieron en que era probable que inicialmente cotizara a ese precio, pero se espera que el regulador de medicamentos del NHS, el Instituto Nacional para la Excelencia en Salud y Atención, negocie un descuento significativo.
A pesar del alto precio, el Dr. Kazmi: "Como hay tantos datos sobre la seguridad y el uso del medicamento, creo que estará disponible en el Reino Unido dentro de un año".
El paciente Jamie Murray, de 23 años, de Glasgow, fue tratado con Roctavian en septiembre de 2019 y desde entonces está sano y ya no necesita medicación, a pesar de sufrir una forma grave de la enfermedad durante toda su vida.
El gaffer fue diagnosticado a los 18 meses y recibió inyecciones de factor VIII cada dos días durante toda su infancia.
Debido a su condición, nunca ha practicado deportes de contacto, tenía que llevar constantemente medicamentos adicionales e inyectarse inyecciones adicionales antes de hacer cualquier cosa que le causara sangrado, como ir al dentista.
Dice: "Cuando era niño, a menudo me lloraban las inyecciones, pero a medida que crecí no supe nada diferente".
En septiembre de 2019, Jamie se inscribió en un ensayo de Roctavian y recibió una infusión del fármaco en el Hospital Universitario de Southampton.
Luego continuó con su medicación habitual con factor VIII hasta que los niveles en su sangre comenzaron a aumentar.
Él dice: "En aproximadamente un mes llegué al punto en que el médico dijo que si tenía un accidente grave, no me afectaría de manera diferente a cualquier otra persona, ya que mis niveles de factor VIII son los mismos que los de una persona normal".
Jamie no ha sangrado desde octubre de 2019 y tres años después sus niveles de factor VIII se mantienen dentro del rango normal.
A pesar de sufrir una leve inflamación del hígado por la que estaba tomando pastillas de esteroides, dice: “Nunca me arrepiento de haber tomado el medicamento, nunca se me pasó por la cabeza.
"Espero que más personas tengan acceso a él, ya que ha cambiado mi vida".