Suche
Mein Konto
Euroopa tervishoiuasutused on andnud rohelise tule geneetilisele ravimile, mis väidetavalt on surmava verejooksu hemofiilia jaoks "peaaegu ravitav".
Uuringutes jäi ühe Roctaviani süstiga üheksa patsienti 10-st sümptomitevabaks ega vajanud enam igapäevaseid süste, mida tavaliselt oma seisundi kontrolli all hoidmiseks vajatakse.
Eelmisel nädalal kiitis Euroopa Ravimiamet, mis on samaväärne Suurbritannia ravimite ja tervishoiutoodete reguleeriva agentuuriga, ravi heaks, sillutades teed siinsele laialdasele kasutamisele.
Kuid selle hind võib muuta selle NHS-i patsientidele taskukohaseks: The Mail on Sunday on teada saanud, et see võib maksta 1,5–2,5 miljonit naela annuse kohta, muutes selle üheks kõige kallimaks ravimiks üldse.
Dr Rashid Kazmi, Southamptoni ülikoolihaigla hematoloog-konsultant NHS Foundation Trust, ütles: „Kui märtsis Roctaviani uuringu viimased tulemused teatavaks tehti, olime vaimustuses.
Euroopa tervishoiuasutused on andnud rohelise tule geneetilisele ravimile, mis väidetavalt on surmava verejooksu hemofiilia jaoks "peaaegu ravitav". (faili pilt)
"Hind on Ühendkuningriigis ilmselgelt heakskiitmise küsimus. Kuid hemofiilia on eluaegne haigus ja selle ravi maksab NHS-ile umbes 3000 naela kuus patsiendi kohta.
"See lisandub aastakümnete jooksul. Pärast ühte Roctaviani lasku saavad nad oma elu normaalselt elada.
"See ei ole ravi, sest see ei tööta kõigi jaoks, kuid see on ravile sama lähedal kui meil."
Hemofiilia on haruldane haigus, mis on põhjustatud geneetilisest veast, mis tähendab, et organismil on probleeme VIII faktori nimelise valgu tootmisega, mis on vajalik vere hüübimiseks.
Peredes esinev haigusseisund tuvastatakse tavaliselt varases lapsepõlves ja Ühendkuningriigis elab sellega praegu umbes 8700 inimest. Kergetel juhtudel toodavad haiged siiski teatud VIII faktorit.
See tähendab, et neil on teatud võime moodustada verehüübeid ja neil võib kergesti tekkida ninaverejooks ja verevalumid.
Kuid enam kui pooled patsientidest ei tooda peaaegu ühtegi, muutes nad haavatavaks ajuverejooksude ja elundite spontaanse sisemise verejooksu suhtes.
Uuringutes jäi ühe Roctaviani süstiga üheksa patsienti 10-st sümptomitevabaks ega vajanud enam igapäevaseid süste, mida tavaliselt oma seisundi kontrolli all hoidmiseks vajatakse. Kuid selle hind võib muuta selle NHS-i patsientidele taskukohaseks: The Mail on Sunday on teada saanud, et see võib maksta 1,5–2,5 miljonit naela doosi kohta, muutes selle üheks kõige kallimaks ravimiks kunagi
Praegu hoiavad haiged VIII faktori süstidega probleeme. Roctavian, tuntud ka kui valoctocogene roxaparvovec, hõlmab VIII faktori tootmiseks vajaliku puuduva geneetilise koodi fragmentide siirdamist kahjutule viirusesse, mis manustatakse patsiendile tilguti kaudu.
Seejärel siseneb viirus maksa ja kannab geenid üle, et keha saaks ise VIII faktorit toota.
Viimases uuringus said Roctavia infusiooni 134 patsienti. Aasta pärast paranes üheksa patsienti kümnest tõhusalt – normaalse või peaaegu normaalse VIII faktori tasemega. Kahe aasta pärast oli mõnel haigus taastunud, kuid 75 protsenti oli endiselt kas kergelt mõjutatud või täiesti normaalne.
Kõrvaltoimete hulka kuulusid iiveldus ja peavalud, samas kui 86 protsendil patsientidest tekkis suukaudseid steroide vajav maksapõletik.
Teiseks puuduseks on see, et Roctavian on ühekordne ravi ja kui patsiendil tekib retsidiiv, ei saa teist annust manustada.
Kuna ravim kasutab geneetilise materjali maksa toimetamiseks viirust, toodab keha immuunsüsteem antikehi, mis uuesti kehasse sattudes ründaksid ja hävitaksid selle.
Tööstusharu aruannete kohaselt on Roctaviani tootev ravimifirma BioMarin öelnud, et see maksab 1,5–2,5 miljonit naela doosi kohta.
Eksperdid nõustusid, et algselt kaetakse see tõenäoliselt selle hinnaga, kuid NHS-i ravimite regulaator, National Institute for Health and Care Excellence, peaks eeldatavasti läbirääkimisi märkimisväärse allahindluse üle.
Vaatamata kõrgele hinnale ütles dr Kazmi: "Kuna ravimi ohutuse ja kasutamise kohta on nii palju andmeid, siis arvan, et see on Ühendkuningriigis saadaval aasta jooksul."
Glasgow'st pärit 23-aastast patsienti Jamie Murrayt raviti Roctavianiga 2019. aasta septembris ning ta on sellest ajast alates olnud terve ega vaja enam ravimeid, hoolimata sellest, et ta kannatas kogu oma elu jooksul haiguse raske vormi all.
Gaffer diagnoositi 18 kuu vanuselt ja talle süstiti VIII faktorit igal teisel päeval kogu lapsepõlves.
Seisundi tõttu pole ta kunagi kontaktsporti harrastanud, pidi pidevalt lisaravimeid kaasas kandma ja endale lisasüste tegema, enne kui midagi verejooksu põhjustavat ette võttis, näiteks hambaarsti juurde minekut.
Ta ütleb: "Kui ma olin laps, olid süstimisel sageli pisarad, kuid vanemaks saades ei teadnud ma midagi muud."
2019. aasta septembris osales Jamie Roctavia uuringus ja sai Southamptoni ülikooli haiglas ravimi infusiooni.
Seejärel jätkas ta tavapärast VIII faktori ravimist, kuni tema vere tase hakkas tõusma.
Ta ütleb: "Ühe kuu jooksul jõudsin punktini, kus arst ütles, et kui mul juhtuks tõsine õnnetus, ei mõjuta see mind teisiti kui keegi teine, kuna mu VIII faktori tase on sama, mis normaalsel inimesel."
Jamie'l pole 2019. aasta oktoobrist saadik olnud veritsust ja kolm aastat hiljem jääb tema VIII faktori tase normaalsesse vahemikku.
Hoolimata sellest, et tal oli kerge maksapõletik, mille vastu ta võttis steroidtablette, ütleb ta: „Ma ei ole kunagi kahetsenud ravimi võtmist – see ei tulnud mulle pähe.
"Loodan, et rohkem inimesi pääseb sellele juurde, kuna see on mu elu muutnud."