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Les autorités sanitaires européennes ont donné leur feu vert à un médicament génétique qui serait « presque curable » contre l’hémophilie, un trouble hémorragique mortel.
Dans les études, une seule injection de Roctavian a permis à neuf patients sur 10 de ne présenter aucun symptôme et de ne plus nécessiter les injections quotidiennes normalement requises pour contrôler leur état.
La semaine dernière, l'Agence européenne des médicaments, l'équivalent de l'Agence britannique de réglementation des médicaments et des produits de santé, a approuvé le traitement, ouvrant la voie à une utilisation généralisée ici.
Mais son prix pourrait le rendre inabordable pour les patients du NHS : le Mail on Sunday a appris qu'il pourrait coûter entre 1,5 et 2,5 millions de livres sterling par dose, ce qui en ferait l'un des médicaments les plus chers jamais vus.
Le Dr Rashid Kazmi, hématologue consultant à l'hôpital universitaire de Southampton NHS Foundation Trust, a déclaré : « Lorsque les derniers résultats de l'essai Roctavian ont été annoncés en mars, nous étions ravis.
Les autorités sanitaires européennes ont donné leur feu vert à un médicament génétique qui serait « presque curable » contre l’hémophilie, un trouble hémorragique mortel. (image du fichier)
"Le prix est évidemment un problème d'approbation au Royaume-Uni. Mais l'hémophilie est une maladie qui dure toute la vie et son traitement coûte au NHS environ 3 000 £ par mois et par patient.
"Cela s'additionne sur des décennies. Après une seule dose de Roctavian, ils peuvent mener leur vie normalement.
« Ce n’est pas un remède parce que cela ne fonctionne pas pour tout le monde, mais c’est aussi proche d’un remède que nous. »
L'hémophilie est une maladie rare causée par une erreur génétique qui signifie que l'organisme a des difficultés à produire une protéine appelée facteur VIII, nécessaire à la coagulation du sang.
Cette maladie, qui est héréditaire, est généralement identifiée dès la petite enfance et environ 8 700 personnes au Royaume-Uni en vivent actuellement. Dans les cas bénins, les personnes touchées produisent encore du facteur VIII.
Cela signifie qu’ils ont une certaine capacité à former des caillots sanguins et peuvent facilement avoir des saignements de nez et des ecchymoses.
Mais plus de la moitié des patients n’en produisent presque pas, ce qui les rend vulnérables aux hémorragies cérébrales et aux hémorragies internes spontanées de leurs organes.
Dans les études, une seule injection de Roctavian a permis à neuf patients sur 10 de ne présenter aucun symptôme et de ne plus nécessiter les injections quotidiennes normalement requises pour contrôler leur état. Mais son prix pourrait le rendre inabordable pour les patients du NHS : le Mail on Sunday a appris qu'il pourrait coûter entre 1,5 et 2,5 millions de livres sterling par dose, ce qui en ferait l'un des médicaments les plus chers jamais vus.
Actuellement, les personnes concernées évitent les problèmes grâce aux injections de facteur VIII. Roctavian, également connu sous le nom de valoctocogene roxaparvovec, consiste à implanter des fragments du code génétique manquant nécessaire à la production du facteur VIII dans un virus inoffensif administré au patient via une perfusion.
Le virus pénètre ensuite dans le foie et transfère les gènes afin que l’organisme puisse produire lui-même le facteur VIII.
Dans l’étude la plus récente, 134 patients ont reçu une perfusion de Roctavian. Après un an, neuf patients sur dix étaient effectivement guéris – avec des taux de facteur VIII normaux ou presque normaux. Après deux ans, certains ont rechuté, mais 75 pour cent étaient encore soit légèrement affectés, soit tout à fait normaux.
Les effets secondaires comprenaient des nausées et des maux de tête, tandis que 86 pour cent des patients ont présenté une inflammation du foie nécessitant des stéroïdes oraux.
Un autre inconvénient est que Roctavian est un traitement unique et qu'en cas de rechute d'un patient, une deuxième dose ne peut pas être administrée.
Étant donné que le médicament utilise un virus pour transmettre le matériel génétique au foie, le système immunitaire de l'organisme produit des anticorps qui l'attaqueraient et le détruiraient s'il pénétrait à nouveau dans l'organisme.
Selon des rapports de l'industrie, la société pharmaceutique BioMarin, qui fabrique le Roctavian, a déclaré que le coût d'une dose se situerait entre 1,5 et 2,5 millions de livres sterling.
Les experts ont convenu qu'il était probable qu'il soit initialement coté à ce prix, mais le régulateur des médicaments du NHS, l'Institut national pour l'excellence en matière de santé et de soins, devrait négocier une remise importante.
Malgré le prix élevé, le Dr Kazmi : « Comme il existe de nombreuses données sur la sécurité et l'utilisation du médicament, je pense qu'il sera disponible au Royaume-Uni d'ici un an. »
Le patient Jamie Murray, 23 ans, de Glasgow, a été traité avec Roctavian en septembre 2019 et est depuis en bonne santé et n'a plus besoin de médicaments, bien qu'il ait souffert d'une forme grave de la maladie tout au long de sa vie.
Le gaffer a été diagnostiqué à l'âge de 18 mois et a reçu des injections de facteur VIII tous les deux jours tout au long de son enfance.
En raison de son état, il n'a jamais pratiqué de sports de contact et devait constamment emporter des médicaments supplémentaires et s'injecter des injections supplémentaires avant de faire quoi que ce soit qui provoque un saignement, comme aller chez le dentiste.
Il raconte : "Quand j'étais enfant, il y avait souvent des larmes quand il s'agissait de mes injections, mais en grandissant, je ne savais pas autre chose."
En septembre 2019, Jamie s'est inscrit à un essai Roctavian et a reçu une perfusion du médicament à l'hôpital universitaire de Southampton.
Il a ensuite continué son traitement habituel par le facteur VIII jusqu'à ce que les taux dans son sang commencent à augmenter.
Il dit : « Au bout d'un mois environ, j'en suis arrivé au point où le médecin m'a dit que si j'avais un accident grave, cela ne m'affecterait pas différemment des autres, car mes taux de facteur VIII sont les mêmes que ceux d'une personne normale. »
Jamie n'a pas eu de saignement depuis octobre 2019 et trois ans plus tard, ses taux de facteur VIII restent bien dans la plage normale.
Bien qu'il souffre d'une légère inflammation du foie pour laquelle il prenait des comprimés de stéroïdes, il déclare : « Je n'ai jamais regretté d'avoir pris ce médicament – cela ne m'a jamais traversé l'esprit.
« J’espère que davantage de personnes y auront accès car cela a changé ma vie. »