Suche
Mein Konto
Europske zdravstvene vlasti dale su zeleno svjetlo genetskom lijeku za koji se kaže da je "gotovo izlječiv" za smrtonosni poremećaj krvarenja hemofiliju.
U studijama, jedna injekcija Roctaviana rezultirala je time da je devet od 10 pacijenata ostalo bez simptoma i nisu više trebale svakodnevne injekcije koje su inače potrebne za kontrolu njihovog stanja.
Prošlog je tjedna Europska agencija za lijekove, ekvivalent britanske Regulatorne agencije za lijekove i zdravstvene proizvode, odobrila liječenje, otvarajući put za široku upotrebu ovdje.
Ali njegova bi ga cijena mogla učiniti nepriuštivim za pacijente NHS-a: The Mail on Sunday saznao je da bi mogao koštati između 1,5 i 2,5 milijuna funti po dozi, što ga čini jednim od najskupljih lijekova ikada.
Dr. Rashid Kazmi, konzultant hematolog u Sveučilišnoj bolnici Southampton NHS Foundation Trust, rekao je: “Kad su u ožujku objavljeni najnoviji rezultati ispitivanja Roctaviana, bili smo presretni.
Europske zdravstvene vlasti dale su zeleno svjetlo genetskom lijeku za koji se kaže da je "gotovo izlječiv" za smrtonosni poremećaj krvarenja hemofiliju. (slika datoteke)
"Cijena je očito problem za odobrenje u Ujedinjenom Kraljevstvu. Ali hemofilija je doživotno stanje i njeno liječenje košta NHS oko 3000 funti mjesečno po pacijentu.
"To se zbraja tijekom desetljeća. Nakon jedne doze Roctaviana, mogu normalno živjeti.
"To nije lijek jer ne djeluje na svakoga, ali je najbliže lijeku koliko mi imamo."
Hemofilija je rijetka bolest uzrokovana genetskom greškom koja znači da tijelo ima problema s proizvodnjom proteina zvanog faktor VIII, koji je potreban za zgrušavanje krvi.
Stanje, koje se javlja u obiteljima, obično se identificira u ranom djetinjstvu i oko 8700 ljudi u Ujedinjenom Kraljevstvu trenutno živi s njim. U blagim slučajevima, oboljeli još uvijek proizvode nešto faktora VIII.
To znači da imaju određenu sposobnost stvaranja krvnih ugrušaka i lako mogu dobiti krvarenje iz nosa i modrice.
Ali više od polovice pacijenata ne proizvodi gotovo ništa, što ih čini osjetljivima na krvarenja u mozgu i spontana unutarnja krvarenja iz njihovih organa.
U studijama, jedna injekcija Roctaviana rezultirala je time da je devet od 10 pacijenata ostalo bez simptoma i nisu više trebale svakodnevne injekcije koje su inače potrebne za kontrolu njihovog stanja. Ali njegova bi ga cijena mogla učiniti nepriuštivim za pacijente NHS-a: The Mail on Sunday saznao je da bi mogao koštati između 1,5 i 2,5 milijuna funti po dozi, što ga čini jednim od najskupljih lijekova ikada
Trenutno, oni koji su pogođeni probleme drže podalje injekcijama faktora VIII. Roctavian, također poznat kao valoctocogene roxaparvovec, uključuje implantaciju fragmenata genetskog koda koji nedostaje potreban za proizvodnju faktora VIII u bezopasni virus koji se daje pacijentu putem kapaljke.
Virus zatim ulazi u jetru i prenosi gene tako da tijelo može samo proizvesti faktor VIII.
U najnovijoj studiji, 134 pacijenta su primila Roctavian infuziju. Nakon godinu dana, devet od deset pacijenata bilo je učinkovito izliječeno - s normalnom ili gotovo normalnom razinom faktora VIII. Nakon dvije godine, neki su se vratili, ali 75 posto je još uvijek bilo blago pogođeno ili potpuno normalno.
Nuspojave su uključivale mučninu i glavobolju, dok je 86 posto pacijenata doživjelo upalu jetre koja je zahtijevala oralne steroide.
Još jedan nedostatak je to što je Roctavian jednokratni tretman, i ako pacijent doživi recidiv, ne može se dati druga doza.
Budući da lijek koristi virus za isporuku genetskog materijala u jetru, tjelesni imunološki sustav proizvodi antitijela koja bi ga napala i uništila ako ponovno uđe u tijelo.
Prema industrijskim izvješćima, farmaceutska tvrtka BioMarin, koja proizvodi Roctavian, rekla je da će koštati između 1,5 i 2,5 milijuna funti po dozi.
Stručnjaci su se složili da će najvjerojatnije u početku biti izlistan po toj cijeni, ali se očekuje da će NHS regulator za lijekove, Nacionalni institut za zdravlje i izvrsnost skrbi, ispregovarati značajan popust.
Unatoč visokoj cijeni, dr. Kazmi: "Budući da postoji toliko podataka o sigurnosti i upotrebi lijeka, mislim da će biti dostupan u Ujedinjenom Kraljevstvu za godinu dana."
Pacijent Jamie Murray (23) iz Glasgowa liječen je Roctavianom u rujnu 2019. i od tada je zdrav i više mu ne trebaju lijekovi, iako je cijeli život patio od teškog oblika bolesti.
Gaferu je dijagnosticirana u dobi od 18 mjeseci i primao je injekcije faktora VIII svaki drugi dan tijekom svog djetinjstva.
Zbog svog stanja nikada se nije bavio kontaktnim sportovima, morao je stalno nositi dodatne lijekove i ubrizgavati si dodatne injekcije prije nego što je učinio bilo što što je izazvalo krvarenje, poput odlaska zubaru.
Kaže: "Kad sam bio dijete, često su mi suze tekle kada je riječ o mojim injekcijama, ali kako sam stario, nisam znao drugačije."
U rujnu 2019. Jamie se uključio u ispitivanje Roctaviana i primio je infuziju lijeka u Sveučilišnoj bolnici Southampton.
Zatim je nastavio uzimati redovite lijekove za faktor VIII sve dok mu razine u krvi nisu počele rasti.
Kaže: "Unutar mjesec dana ili tako nešto došao sam do točke u kojoj mi je liječnik rekao da ako doživim ozbiljnu nesreću, to neće utjecati na mene ništa drugačije nego na bilo koga drugog jer su moje razine faktora VIII iste kao kod normalne osobe."
Jamie nije imao krvarenje od listopada 2019., a tri godine kasnije njegove razine faktora VIII ostale su u granicama normale.
Unatoč tome što je patio od blage upale jetre zbog koje je uzimao tablete steroida, kaže: “Nikada nisam požalio što sam uzeo lijek - nije mi palo na pamet.
"Nadam se da će mu više ljudi pristupiti jer je promijenilo moj život."