Suche
Mein Konto
Europos sveikatos institucijos uždegė žalią šviesą genetiniam vaistui, kuris, kaip teigiama, yra „beveik išgydomas“ nuo mirtino kraujavimo sutrikimo hemofilijos.
Tyrimų metu vienas Roctavian injekcijas leido devyniems iš 10 pacientų be simptomų ir jiems nebereikėjo kasdieninių injekcijų, kurių paprastai reikia būklei kontroliuoti.
Praėjusią savaitę Europos vaistų agentūra, lygiavertė Didžiosios Britanijos vaistų ir sveikatos priežiūros produktų reguliavimo agentūrai, patvirtino gydymą, atverdama kelią plačiam naudojimui čia.
Tačiau dėl kainos NHS pacientams jis gali būti neįperkamas: „The Mail on Sunday“ sužinojo, kad viena dozė gali kainuoti nuo 1,5 iki 2,5 mln. svarų sterlingų, todėl tai yra vienas brangiausių vaistų.
Daktaras Rashidas Kazmi, Sautamptono universiteto ligoninės NHS Foundation Trust konsultantas hematologas, sakė: „Kai kovo mėn. buvo paskelbti naujausi Roctavian tyrimo rezultatai, buvome ekstazėje.
Europos sveikatos institucijos uždegė žalią šviesą genetiniam vaistui, kuris, kaip teigiama, yra „beveik išgydomas“ nuo mirtino kraujavimo sutrikimo hemofilijos. (failo vaizdas)
„Akivaizdu, kad JK reikia patvirtinti kainą. Tačiau hemofilija yra visą gyvenimą trunkanti liga, o gydymas NHS vienam pacientui kainuoja apie 3000 svarų per mėnesį.
Po vieno Roctavian šūvio jie gali gyventi kaip įprasta.
„Tai nėra išgydymas, nes jis tinka ne visiems, bet taip arti gydymo, kaip ir mes.
Hemofilija yra reta liga, kurią sukelia genetinė klaida, kuri reiškia, kad organizmas turi problemų gamindamas baltymą, vadinamą VIII faktoriumi, kuris reikalingas kraujo krešėjimui.
Liga, kuri pasireiškia šeimose, paprastai nustatoma ankstyvoje vaikystėje ir šiuo metu JK su ja gyvena apie 8700 žmonių. Lengvais atvejais sergantieji vis tiek gamina VIII faktorių.
Tai reiškia, kad jie turi tam tikrą gebėjimą formuoti kraujo krešulius ir gali lengvai kraujuoti iš nosies ir lengvai atsirasti mėlynių.
Tačiau daugiau nei pusė pacientų beveik negamina, todėl jie yra pažeidžiami smegenų kraujavimo ir spontaniško vidinio kraujavimo iš jų organų.
Tyrimų metu vienas Roctavian injekcijas leido devyniems iš 10 pacientų be simptomų ir jiems nebereikėjo kasdieninių injekcijų, kurių paprastai reikia būklei kontroliuoti. Tačiau dėl jo kainos gali būti neįperkamos NHS pacientams: „The Mail on Sunday“ sužinojo, kad viena dozė gali kainuoti nuo 1,5 iki 2,5 mln. GBP, todėl tai yra vienas brangiausių vaistų.
Šiuo metu nukentėjusieji vengia problemų su VIII faktoriaus injekcijomis. Roctavian, taip pat žinomas kaip valoctocogene roxaparvovec, apima trūkstamo genetinio kodo fragmentų, reikalingų VIII faktoriui gaminti, implantavimą į nekenksmingą virusą, kuris pacientui suleidžiamas lašeliniu būdu.
Tada virusas patenka į kepenis ir perduoda genus, kad organizmas pats galėtų gaminti VIII faktorių.
Naujausiame tyrime Roctavian infuzija buvo skirta 134 pacientams. Po vienerių metų devyni iš dešimties pacientų buvo veiksmingai išgydyti – jų VIII faktoriaus lygis buvo normalus arba beveik normalus. Po dvejų metų kai kurie iš jų pasikartojo, tačiau 75 procentai vis dar buvo šiek tiek paveikti arba visiškai normalūs.
Šalutinis poveikis buvo pykinimas ir galvos skausmas, o 86 procentai pacientų patyrė kepenų uždegimą, kuriam reikėjo geriamųjų steroidų.
Kitas trūkumas yra tai, kad Roctavian yra vienkartinis gydymas, o pacientui atkryčio atveju antros dozės skirti negalima.
Kadangi vaistas naudoja virusą genetinei medžiagai pristatyti į kepenis, organizmo imuninė sistema gamina antikūnus, kurie atakuotų ir sunaikintų, jei jie vėl patektų į organizmą.
Remiantis pramonės ataskaitomis, Roctavian gaminanti farmacijos bendrovė BioMarin teigė, kad viena dozė kainuos nuo 1,5 iki 2,5 milijono svarų sterlingų.
Ekspertai sutiko, kad iš pradžių jis tikriausiai bus įtrauktas į tokią kainą, tačiau tikimasi, kad NHS vaistų reguliavimo institucija, Nacionalinis sveikatos ir priežiūros meistriškumo institutas, susitars dėl didelės nuolaidos.
Nepaisant didelės kainos, dr. Kazmi: „Kadangi yra tiek daug duomenų apie vaisto saugumą ir naudojimą, manau, kad JK jį bus galima įsigyti per metus.
23 metų pacientas Jamie Murray iš Glazgo buvo gydomas Roctavian 2019 m. rugsėjį ir nuo to laiko buvo sveikas ir jam nebereikia vaistų, nors visą gyvenimą sirgo sunkia ligos forma.
Gafferis buvo diagnozuotas 18 mėnesių amžiaus ir jam buvo skiriamos VIII faktoriaus injekcijos kas antrą dieną visą vaikystę.
Dėl savo būklės jis niekada nežaidė kontaktinio sporto, turėjo nuolat nešiotis papildomų vaistų ir susileisti papildomų injekcijų prieš darydamas ką nors, kas sukėlė kraujavimą, pavyzdžiui, einant pas odontologą.
Jis pasakoja: „Kai buvau vaikas, kai man buvo suleistos injekcijos, dažnai ašarojau, bet senstant aš nežinojau, kad būtų kitaip.
2019 m. rugsėjį Jamie dalyvavo Roctavian tyrime ir gavo vaisto infuziją Sautamptono universitetinėje ligoninėje.
Tada jis vartojo įprastus VIII faktoriaus vaistus, kol jo kiekis kraujyje pradėjo kilti.
Jis sako: „Maždaug per mėnesį aš pasiekiau tašką, kai gydytojas pasakė, kad jei aš patyriau rimtą nelaimingą atsitikimą, tai mane paveiks ne kitaip nei bet kas kitas, nes mano VIII faktoriaus lygis yra toks pat kaip normalaus žmogaus“.
Jamie nekraujuoja nuo 2019 m. spalio mėn., o po trejų metų jo VIII faktoriaus lygis tebėra normos ribose.
Nepaisant lengvo kepenų uždegimo, dėl kurio vartojo steroidines tabletes, jis sako: „Niekada nesigailėjau išgėręs vaisto – man tai niekaip neatėjo į galvą.
„Tikiuosi, kad daugiau žmonių turės prieigą prie jo, nes tai pakeitė mano gyvenimą.