Suche
Mein Konto
Eiropas veselības aizsardzības iestādes ir devušas zaļo gaismu ģenētiskai narkotikai, kas tiek uzskatīta par “gandrīz izārstējamu” no nāvējošās asiņošanas slimības hemofilijas.
Pētījumos ar vienu Roctavian injekciju deviņi no 10 pacientiem palika bez simptomiem un viņiem vairs nebija nepieciešamas ikdienas injekcijas, kas parasti nepieciešamas, lai kontrolētu viņu stāvokli.
Pagājušajā nedēļā Eiropas Zāļu aģentūra, kas ir līdzvērtīga Lielbritānijas Zāļu un veselības aprūpes produktu regulējošajai aģentūrai, apstiprināja ārstēšanu, paverot ceļu plašai lietošanai šeit.
Taču tā cena varētu padarīt to nepieņemamu NHS pacientiem: The Mail on Sunday ir uzzinājis, ka tā varētu maksāt no 1,5 miljoniem līdz 2,5 miljoniem sterliņu mārciņu par devu, padarot to par vienu no visu laiku dārgākajām zālēm.
Dr. Rašids Kazmi, Sauthemptonas Universitātes slimnīcas hematologs konsultants NHS Foundation Trust, sacīja: “Kad martā tika paziņoti jaunākie Roctavian izmēģinājuma rezultāti, mēs bijām sajūsmā.
Eiropas veselības aizsardzības iestādes ir devušas zaļo gaismu ģenētiskai narkotikai, kas tiek uzskatīta par “gandrīz izārstējamu” no nāvējošās asiņošanas slimības hemofilijas. (faila attēls)
"Apvienotajā Karalistē neapšaubāmi cena ir apstiprināšanas jautājums. Taču hemofilija ir mūža slimība, un tās ārstēšana NHS izmaksā aptuveni 3000 mārciņu mēnesī vienam pacientam.
"Tas summējas gadu desmitiem. Pēc viena Roctavian šāviena viņi var dzīvot kā parasti.
"Tas nav izārstēt, jo tas nedarbojas visiem, bet tas ir tikpat tuvu ārstēšanai kā mums."
Hemofilija ir reta slimība, ko izraisa ģenētiska kļūda, kas nozīmē, ka organismam ir problēmas ar proteīna, ko sauc par VIII faktoru, ražošanu, kas ir nepieciešams asins recēšanai.
Stāvoklis, kas rodas ģimenēs, parasti tiek identificēts agrā bērnībā, un Apvienotajā Karalistē ar to pašlaik dzīvo aptuveni 8700 cilvēku. Vieglos gadījumos slimie joprojām ražo kādu VIII faktoru.
Tas nozīmē, ka viņiem ir zināma iespēja veidot asins recekļus un var viegli iegūt deguna asiņošanu un vieglus zilumus.
Bet vairāk nekā pusei pacientu gandrīz nekas neizraisa, padarot viņus neaizsargātus pret smadzeņu asiņošanu un spontānu iekšējo asiņošanu no viņu orgāniem.
Pētījumos ar vienu Roctavian injekciju deviņi no 10 pacientiem palika bez simptomiem un viņiem vairs nebija nepieciešamas ikdienas injekcijas, kas parasti nepieciešamas, lai kontrolētu viņu stāvokli. Taču tā cena varētu padarīt to nepieņemamu NHS pacientiem: The Mail on Sunday ir uzzinājis, ka tas varētu maksāt no 1,5 līdz 2,5 miljoniem mārciņu par devu, padarot to par vienu no visu laiku dārgākajām zālēm.
Pašlaik skartās personas novērš problēmas ar VIII faktora injekcijām. Roctavian, kas pazīstams arī kā valoctocogene roxaparvovec, ietver trūkstošā ģenētiskā koda fragmentu, kas nepieciešami VIII faktora ražošanai, implantēšanu nekaitīgā vīrusā, ko pacientam ievada ar pilienu palīdzību.
Pēc tam vīruss nonāk aknās un pārnes gēnus, lai organisms pats varētu ražot VIII faktoru.
Pēdējā pētījumā 134 pacienti saņēma Roctavian infūziju. Pēc viena gada deviņi no desmit pacientiem tika efektīvi izārstēti – ar normālu vai gandrīz normālu VIII faktora līmeni. Pēc diviem gadiem dažiem bija recidīvs, bet 75 procenti joprojām bija viegli ietekmēti vai pilnīgi normāli.
Blakusparādības bija slikta dūša un galvassāpes, savukārt 86 procentiem pacientu bija aknu iekaisums, kam bija nepieciešami perorālie steroīdi.
Vēl viens trūkums ir tas, ka Roctavian ir vienreizēja ārstēšana, un, ja pacientam rodas recidīvs, otru devu nevar ievadīt.
Tā kā zāles izmanto vīrusu, lai nogādātu ģenētisko materiālu aknās, ķermeņa imūnsistēma ražo antivielas, kas uzbruktu tām un iznīcinātu, ja tās atkal nonāktu organismā.
Saskaņā ar nozares ziņojumiem farmācijas kompānija BioMarin, kas ražo Roctavian, ir paziņojusi, ka tā maksās no 1,5 līdz 2,5 miljoniem mārciņu par devu.
Eksperti vienojās, ka sākotnēji tas, visticamāk, tiks iekļauts sarakstā par šo cenu, taču ir paredzams, ka NHS zāļu regulators, Nacionālais veselības un aprūpes izcilības institūts, vienosies par ievērojamu atlaidi.
Neskatoties uz augsto cenu, Dr Kazmi: "Tā kā ir tik daudz datu par zāļu drošību un lietošanu, es domāju, ka tas būs pieejams Apvienotajā Karalistē gada laikā."
Pacients Džeimijs Marejs (23) no Glāzgovas tika ārstēts ar Roctavian 2019. gada septembrī, un kopš tā laika ir bijis vesels un viņam vairs nav nepieciešami medikamenti, lai gan viņš visu mūžu cieta no smagas slimības formas.
Gaffers tika diagnosticēts 18 mēnešu vecumā, un viņš saņēma VIII faktora injekcijas katru otro dienu visā bērnībā.
Sava stāvokļa dēļ viņš nekad nav nodarbojies ar kontaktsportu, nācies pastāvīgi nēsāt līdzi papildus medikamentus un veikt sev papildu injekcijas, pirms darīja kaut ko, kas izraisīja asiņošanu, piemēram, dodas pie zobārsta.
Viņš stāsta: "Kad es biju bērns, bieži vien bija asaras, kad runa bija par manām injekcijām, bet, kļūstot vecākam, es nezināju neko citu."
2019. gada septembrī Džeimijs piedalījās Roctavian izmēģinājumā un saņēma zāļu infūziju Sauthemptonas universitātes slimnīcā.
Pēc tam viņš turpināja lietot parastās VIII faktora zāles, līdz līmenis asinīs sāka paaugstināties.
Viņš saka: "Apmēram mēneša laikā es nonācu līdz vietai, kur ārsts teica, ka, ja man būtu nopietns negadījums, tas mani neietekmēs savādāk nekā jebkurš cits, jo mans VIII faktora līmenis ir tāds pats kā parastam cilvēkam."
Džeimijam nav bijis asiņošanas kopš 2019. gada oktobra, un trīs gadus vēlāk viņa VIII faktora līmenis joprojām ir normas robežās.
Neskatoties uz to, ka viņam bija viegls aknu iekaisums, kura dēļ viņš lietoja steroīdu tabletes, viņš saka: “Es nekad neesmu nožēlojis, ka lietoju šīs zāles – tas man nav ienācis prātā.
"Es ceru, ka vairāk cilvēku tam piekļūst, jo tas ir mainījis manu dzīvi."