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As autoridades de saúde europeias deram luz verde a um medicamento genético que se diz ser “quase curável” para o distúrbio hemorrágico mortal, a hemofilia.
Nos estudos, uma única injeção de Roctavian resultou em nove em cada 10 pacientes permanecendo sem sintomas e não necessitando mais das injeções diárias normalmente necessárias para controlar sua condição.
Na semana passada, a Agência Europeia de Medicamentos, equivalente à Agência Reguladora de Medicamentos e Produtos de Saúde da Grã-Bretanha, aprovou o tratamento, abrindo caminho para uma utilização generalizada aqui.
Mas o seu preço pode torná-lo inacessível para os pacientes do NHS: o Mail on Sunday descobriu que poderia custar entre 1,5 milhões e 2,5 milhões de libras por dose, tornando-o um dos medicamentos mais caros de sempre.
Rashid Kazmi, hematologista consultor do University Hospital Southampton NHS Foundation Trust, disse: “Quando os últimos resultados do ensaio Roctavian foram anunciados em março, ficamos em êxtase.
As autoridades de saúde europeias deram luz verde a um medicamento genético que se diz ser “quase curável” para o distúrbio hemorrágico mortal, a hemofilia. (imagem do arquivo)
“O preço é obviamente uma questão para aprovação no Reino Unido. Mas a hemofilia é uma doença para toda a vida e o seu tratamento custa ao NHS cerca de £3.000 por mês por paciente.
“Isso se soma ao longo de décadas. Depois de uma única dose de Roctavian, eles podem levar suas vidas normalmente.
“Não é uma cura porque não funciona para todos, mas é o mais próximo da cura que estamos.”
A hemofilia é uma doença rara causada por um erro genético que significa que o corpo tem problemas para produzir uma proteína chamada fator VIII, necessária para a coagulação do sangue.
A doença, que ocorre nas famílias, é geralmente identificada na primeira infância e cerca de 8.700 pessoas no Reino Unido vivem atualmente com ela. Em casos leves, as pessoas afetadas ainda produzem algum fator VIII.
Isso significa que eles têm alguma capacidade de formar coágulos sanguíneos e podem facilmente ter sangramentos nasais e hematomas.
Mas mais de metade dos pacientes não produzem quase nenhum, tornando-os vulneráveis a hemorragias cerebrais e hemorragias internas espontâneas dos seus órgãos.
Nos estudos, uma única injeção de Roctavian resultou em nove em cada 10 pacientes permanecendo sem sintomas e não necessitando mais das injeções diárias normalmente necessárias para controlar sua condição. Mas o seu preço pode torná-lo inacessível para os pacientes do NHS: o Mail on Sunday descobriu que poderia custar entre 1,5 milhões de libras e 2,5 milhões de libras por dose, tornando-o um dos medicamentos mais caros de sempre.
Atualmente, as pessoas afetadas estão evitando os problemas com as injeções de fator VIII. Roctavian, também conhecido como valoctocogene roxaparvovec, envolve a implantação de fragmentos do código genético faltante necessário para produzir o fator VIII em um vírus inofensivo que é administrado ao paciente por gotejamento.
O vírus então entra no fígado e transfere os genes para que o próprio corpo possa produzir o fator VIII.
No estudo mais recente, 134 pacientes receberam uma infusão de Roctavian. Após um ano, nove em cada dez pacientes foram efetivamente curados – com níveis normais ou quase normais de fator VIII. Após dois anos, alguns tiveram recaídas, mas 75% ainda estavam levemente afetados ou completamente normais.
Os efeitos colaterais incluíram náuseas e dores de cabeça, enquanto 86% dos pacientes apresentaram inflamação do fígado necessitando de esteróides orais.
Outra desvantagem é que o Roctavian é um tratamento único e, caso o paciente sofra uma recaída, uma segunda dose não poderá ser administrada.
Como a droga utiliza um vírus para entregar o material genético ao fígado, o sistema imunológico do corpo produz anticorpos que o atacariam e destruiriam se entrasse novamente no corpo.
De acordo com relatórios da indústria, a empresa farmacêutica BioMarin, que fabrica o Roctavian, disse que custará entre 1,5 milhões e 2,5 milhões de libras por dose.
Os especialistas concordaram que era provável que inicialmente fosse listado a esse preço, mas espera-se que o regulador de medicamentos do NHS, o Instituto Nacional de Excelência em Saúde e Cuidados, negocie um desconto significativo.
Apesar do preço alto, Dr. Kazmi: “Como há tantos dados sobre a segurança e o uso do medicamento, acho que ele estará disponível no Reino Unido dentro de um ano”.
O paciente Jamie Murray, de 23 anos, de Glasgow, foi tratado com Roctavian em setembro de 2019 e desde então está saudável e não precisa mais de medicação, apesar de ter sofrido de uma forma grave da doença ao longo da vida.
O gaffer foi diagnosticado aos 18 meses de idade e recebeu injeções de fator VIII em dias alternados durante sua infância.
Devido à sua condição, ele nunca praticou esportes de contato, tinha que carregar constantemente medicamentos extras e se injetar injeções extras antes de fazer qualquer coisa que causasse sangramento, como ir ao dentista.
Ele diz: “Quando eu era criança, muitas vezes havia lágrimas quando se tratava das injeções, mas à medida que fui crescendo não percebi nada diferente”.
Em setembro de 2019, Jamie se inscreveu em um ensaio Roctavian e recebeu uma infusão do medicamento no Hospital Universitário de Southampton.
Ele então continuou sua medicação regular com fator VIII até que os níveis no sangue começaram a subir.
Ele diz: “Dentro de mais ou menos um mês, cheguei ao ponto em que o médico disse que se eu sofresse um acidente grave, isso não me afetaria de maneira diferente de qualquer outra pessoa, já que meus níveis de fator VIII são os mesmos de uma pessoa normal”.
Jamie não tem sangramento desde outubro de 2019 e três anos depois seus níveis de fator VIII permanecem dentro da faixa normal.
Apesar de sofrer de uma inflamação ligeira do fígado, para a qual tomava comprimidos de esteróides, ele diz: “Nunca me arrependi de ter tomado o medicamento – nunca me passou pela cabeça.
“Espero que mais pessoas tenham acesso a ele, pois mudou minha vida.”