Suche
Mein Konto
Autoritățile europene din domeniul sănătății au dat undă verde unui medicament genetic despre care se spune că este „aproape vindecabil” pentru tulburarea de sângerare mortală hemofilie.
În studii, o singură injecție cu Roctavian a dus la ca nouă din 10 pacienți să rămână fără simptome și să nu mai necesite injecțiile zilnice necesare în mod normal pentru a-și controla starea.
Săptămâna trecută, Agenția Europeană pentru Medicamente, echivalentul Agenției de Reglementare a Medicamentului și a Produselor de Sănătate din Marea Britanie, a aprobat tratamentul, deschizând calea pentru o utilizare pe scară largă aici.
Dar prețul său l-ar putea face inaccesibil pentru pacienții NHS: Mail on Sunday a aflat că ar putea costa între 1,5 milioane de lire sterline și 2,5 milioane de lire sterline per doză, făcându-l unul dintre cele mai scumpe medicamente vreodată.
Dr. Rashid Kazmi, hematolog consultant la University Hospital Southampton NHS Foundation Trust, a declarat: „Când cele mai recente rezultate ale studiului Roctavian au fost anunțate în martie, am fost extaziați.
Autoritățile europene din domeniul sănătății au dat undă verde unui medicament genetic despre care se spune că este „aproape vindecabil” pentru tulburarea de sângerare mortală hemofilie. (imagine de fișier)
„Prețul este, evident, o problemă pentru aprobare în Marea Britanie. Dar hemofilia este o afecțiune pe tot parcursul vieții, iar tratamentul ei costă NHS în jur de 3.000 de lire sterline pe lună per pacient.
„Asta se adună peste zeci de ani. După o singură lovitură de Roctavian, ei își pot duce viața ca de obicei.
„Nu este un leac pentru că nu funcționează pentru toată lumea, dar este la fel de aproape de un leac ca și noi.”
Hemofilia este o boală rară cauzată de o eroare genetică, ceea ce înseamnă că organismul are probleme în producerea unei proteine numită factor VIII, care este necesară pentru coagularea sângelui.
Afecțiunea, care se manifestă în familii, este de obicei identificată în copilăria timpurie și aproximativ 8.700 de persoane din Marea Britanie trăiesc în prezent cu ea. În cazurile ușoare, cei afectați mai produc factor VIII.
Aceasta înseamnă că au o anumită capacitate de a forma cheaguri de sânge și pot avea cu ușurință sângerări nazale și vânătăi ușoare.
Dar mai mult de jumătate dintre pacienți nu produc aproape niciunul, ceea ce îi face vulnerabili la hemoragii cerebrale și sângerări interne spontane din organele lor.
În studii, o singură injecție cu Roctavian a dus la ca nouă din 10 pacienți să rămână fără simptome și să nu mai necesite injecțiile zilnice necesare în mod normal pentru a-și controla starea. Dar prețul său l-ar putea face inaccesibil pentru pacienții NHS: Mail on Sunday a aflat că ar putea costa între 1,5 milioane de lire sterline și 2,5 milioane de lire sterline per doză, făcându-l unul dintre cele mai scumpe medicamente vreodată.
În prezent, cei afectați țin la distanță problemele cu injecțiile cu factor VIII. Roctavian, cunoscut și sub denumirea de valoctocogene roxaparvovec, implică implantarea de fragmente din codul genetic lipsă necesare pentru a produce factorul VIII într-un virus inofensiv care este administrat pacientului prin picurare.
Virusul intră apoi în ficat și transferă genele, astfel încât organismul să poată produce el însuși factorul VIII.
În cel mai recent studiu, 134 de pacienți au primit o perfuzie cu Roctavian. După un an, nouă din zece pacienţi s-au vindecat efectiv - cu niveluri normale sau aproape normale ale factorului VIII. După doi ani, unii au recidivat, dar 75 la sută erau încă fie ușor afectați, fie complet normali.
Efectele secundare au inclus greață și dureri de cap, în timp ce 86 la sută dintre pacienți au prezentat inflamație hepatică care necesită steroizi orali.
Un alt dezavantaj este că Roctavian este un tratament unic, iar în cazul în care un pacient suferă o recidivă, o a doua doză nu poate fi administrată.
Deoarece medicamentul folosește un virus pentru a livra materialul genetic în ficat, sistemul imunitar al organismului produce anticorpi care l-ar ataca și l-ar distruge dacă ar intra din nou în organism.
Potrivit rapoartelor din industrie, compania farmaceutică BioMarin, care produce Roctavian, a spus că va costa între 1,5 milioane de lire sterline și 2,5 milioane de lire sterline per doză.
Experții au convenit că ar fi probabil să fie listat inițial la acel preț, dar este de așteptat ca autoritatea de reglementare a medicamentelor NHS, Institutul Național pentru Excelență în Sănătate și Îngrijire, să negocieze o reducere semnificativă.
În ciuda prețului ridicat, dr. Kazmi: „Deoarece există atât de multe date despre siguranța și utilizarea medicamentului, cred că va fi disponibil în Marea Britanie într-un an.”
Pacientul Jamie Murray, 23 de ani, din Glasgow, a fost tratat cu Roctavian în septembrie 2019 și de atunci a fost sănătos și nu mai are nevoie de medicamente, în ciuda faptului că a suferit de o formă severă a bolii de-a lungul vieții.
Gafferul a fost diagnosticat la 18 luni și a primit injecții cu factor VIII o dată la două zile de-a lungul copilăriei sale.
Din cauza stării sale, nu a practicat niciodată sporturi de contact, a trebuit să poarte în mod constant medicamente suplimentare și să se injecteze cu injecții suplimentare înainte de a face orice care a provocat sângerare, cum ar fi să meargă la dentist.
El spune: „Când eram copil, erau adesea lacrimi când era vorba de injecții, dar pe măsură ce am îmbătrânit nu știam nimic diferit”.
În septembrie 2019, Jamie s-a înscris într-un studiu Roctavian și a primit o perfuzie cu medicament la Spitalul Universitar Southampton.
Apoi și-a continuat medicația obișnuită cu factor VIII până când nivelurile din sângele său au început să crească.
El spune: „În aproximativ o lună am ajuns la punctul în care doctorul a spus că dacă aș avea un accident grav, nu m-ar afecta în mod diferit decât pe oricine altcineva, deoarece nivelurile mele de factor VIII sunt aceleași ca la o persoană normală”.
Jamie nu a mai avut sângerare din octombrie 2019 și trei ani mai târziu, nivelurile sale de factor VIII rămân în limitele normale.
În ciuda faptului că suferea de o inflamație ușoară a ficatului pentru care lua tablete cu steroizi, el spune: „Nu am regretat niciodată că am luat medicamentul - nu mi-a trecut niciodată prin minte.
„Sper că mai mulți oameni vor avea acces la el, deoarece mi-a schimbat viața.”