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欧洲卫生当局已经批准了一种基因药物，据说这种药物对于致命的出血性疾病血友病“几乎可以治愈”。
在研究中，罗克塔维安注射一次后，十分之九的患者不再出现任何症状，并且不再需要通常需要的每日注射来控制病情。
上周，欧洲药品管理局（相当于英国药品和保健品监管机构）批准了这种疗法，为在这里广泛使用铺平了道路。
但其价格可能会让 NHS 患者难以承受：《星期日邮报》了解到，每剂药物的成本可能在 150 万至 250 万英镑之间，使其成为有史以来最昂贵的药物之一。
南安普顿大学医院 NHS 基金会信托基金的血液学家顾问拉希德·卡兹米 (Rashid Kazmi) 博士表示：“当 3 月份公布 Roctavian 试验的最新结果时，我们欣喜若狂。
欧洲卫生当局已经批准了一种基因药物，据说这种药物对于致命的出血性疾病血友病“几乎可以治愈”。 （文件图片）
“在英国，价格显然是一个需要批准的问题。但血友病是一种终生疾病，国民医疗服务体系 (NHS) 的治疗费用约为每位患者每月 3,000 英镑。
“这需要几十年的时间。在注射一剂 Roctavian 后，他们就可以像平常一样生活了。
“这不是一种治疗方法，因为它并不适合所有人，但它已经接近我们所拥有的治疗方法了。”
血友病是一种由基因错误引起的罕见疾病，这意味着身体在产生凝血因子 VIII 的蛋白质方面出现问题。
这种疾病具有家族遗传性，通常在儿童早期就被发现，目前英国约有 8,700 人患有这种疾病。 在轻微的情况下，受影响的人仍会产生一些因子 VIII。
这意味着他们有一定的形成血栓的能力，很容易流鼻血和瘀伤。
但超过一半的患者几乎不产生任何分泌物，这使他们很容易出现脑出血和器官自发性内出血。
在研究中，罗克塔维安注射一次后，十分之九的患者不再出现任何症状，并且不再需要通常需要的每日注射来控制病情。 但其价格可能会让 NHS 患者难以承受：《星期日邮报》了解到，每剂药物的成本可能在 150 万至 250 万英镑之间，使其成为有史以来最昂贵的药物之一
目前，受影响的人正在通过注射第八因子来解决问题。 Roctavian，也称为 valoctocogene roxaparvovec，涉及将产生因子 VIII 所需的缺失遗传密码片段植入到无害病毒中，通过滴注方式给予患者。
然后病毒进入肝脏并转移基因，以便人体可以自行产生因子 VIII。
在最近的研究中，134 名患者接受了 Roctavian 输注。 一年后，十分之九的患者得到有效治愈，因子 VIII 水平正常或接近正常。 两年后，有些人复发了，但 75% 的人仍然受到轻微影响或完全正常。
副作用包括恶心和头痛，而 86% 的患者出现肝脏炎症，需要口服类固醇。
另一个缺点是 Roctavian 是一次性治疗，如果患者复发，则无法给予第二剂。
由于该药物使用病毒将遗传物质传递到肝脏，人体的免疫系统会产生抗体，如果病毒再次进入体内，就会攻击并摧毁它。
据行业报道，生产 Roctavian 的制药公司 BioMarin 表示，每剂的成本在 150 万至 250 万英镑之间。
专家们一致认为，它最初可能会以这个价格上市，但 NHS 药品监管机构、国家健康与护理卓越研究所预计将协商大幅折扣。
尽管价格高昂，卡兹米博士表示：“由于有关该药物的安全性和使用情况的数据非常多，我认为该药物将在一年内在英国上市。”
来自格拉斯哥的 23 岁患者杰米·穆雷 (Jamie Murray) 于 2019 年 9 月接受了 Roctavian 治疗，此后一直健康，不再需要药物治疗，尽管他一生都患有严重的这种疾病。
这名灯光师在 18 个月大时被诊断出患有这种疾病，并在整个童年时期每隔一天接受一次因子 VIII 注射。
由于他的病情，他从未参加过接触性运动，在做任何导致出血的事情（例如去看牙医）之前，他必须不断携带额外的药物并给自己注射额外的注射剂。
他说：“当我还是个孩子的时候，注射疫苗时经常会流泪，但随着年龄的增长，我不知道有什么不同。”
2019 年 9 月，杰米参加了 Roctavian 试验，并在南安普顿大学医院接受了药物输注。
然后，他继续服用常规的凝血因子 VIII 药物，直到血液中的凝血因子 VIII 水平开始上升。
他说：“大约一个月内，医生说如果我发生严重事故，对我的影响与其他人没有什么不同，因为我的凝血因子 VIII 水平与正常人相同。”
Jamie 自 2019 年 10 月以来就没有出血过，三年后，他的 VIII 因子水平仍保持在正常范围内。
尽管因患有轻度肝脏炎症而服用类固醇药片，他说：“我从未后悔服用过这种药物——我从来没有想过。
“我希望更多的人能够接触到它，因为它改变了我的生活。”