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Uma nova terapia MND geneticamente direcionada pode ser uma virada de jogo no atendimento ao paciente
Os cientistas acreditam que uma nova terapia geneticamente direcionada para tratar a doença do neurônio motor (MND) pode ser uma virada de jogo no atendimento ao paciente, depois que os resultados de 12 meses de um ensaio clínico de Fase 3 mostraram benefícios físicos significativos para os pacientes. Pesquisadores do Instituto Sheffield de Neurociência Translacional (SITraN) descobriram que pacientes com um gene SOD1 defeituoso – que é responsável por 2% dos casos de MND – notaram que a progressão dos sintomas diminuiu 12 meses após tomarem o medicamento experimental tofersen. 108 pacientes com MND conhecidos por terem o gene SOD1 defeituoso participaram do inovador ensaio clínico de Fase 3 liderado por uma empresa de biotecnologia...
Uma nova terapia MND geneticamente direcionada pode ser uma virada de jogo no atendimento ao paciente
Os cientistas acreditam que uma nova terapia geneticamente direcionada para tratar a doença do neurônio motor (MND) pode ser uma virada de jogo no atendimento ao paciente, depois que os resultados de 12 meses de um ensaio clínico de Fase 3 mostraram benefícios físicos significativos para os pacientes.
Pesquisadores do Instituto Sheffield de Neurociência Translacional (SITraN) descobriram que pacientes com um gene SOD1 defeituoso – que é responsável por 2% dos casos de MND – notaram que a progressão dos sintomas diminuiu 12 meses após tomarem o medicamento experimental tofersen.
108 pacientes com MND conhecidos por terem o gene SOD1 defeituoso participaram do ensaio clínico inovador de Fase 3, financiado pela empresa de biotecnologia Biogen Inc. Embora nenhuma melhora clínica significativa tenha sido observada no desfecho primário do estudo às 28 semanas, o estudo foi estendido até a semana 52 e foram relatadas mudanças notáveis na função motora e pulmonar dos pacientes.
Os resultados do estudo, publicado no New England Journal of Medicine, mostram que os biomarcadores no fluido espinhal dos pacientes mostraram uma redução nos níveis de SOD1 e de proteína de neurofilamento após seis meses de uso de tofersen, sugerindo que o tratamento atinge com sucesso o objetivo terapêutico e reduz a perda de neurônios motores, o que poderia permitir-lhes regenerar as conexões com os músculos do corpo. No entanto, demorou mais para os pacientes experimentarem melhorias físicas relatadas.
Conduzi mais de 25 ensaios clínicos de MND e o ensaio Tofersen é o primeiro ensaio em que os pacientes relataram melhora na função motora. Nunca ouvi pacientes dizerem: “Hoje estou fazendo coisas que não conseguia fazer há alguns meses: andar pela casa sem bengala, subir as escadas do jardim, escrever cartões de Natal”. Para mim, este é um marco importante no tratamento.”
Professora Dame Pamela Shaw, Professora de Neurologia e Diretora do SITraN, Universidade de Sheffield
Dame Pam acrescentou: "Descobrimos que podemos reduzir ou retardar os danos biológicos, mas os neurônios motores precisam de mais tempo para curar e regenerar suas conexões com os músculos. Portanto, o sistema motor precisa de tempo para curar antes de vermos qualquer mudança física e clínica.
"Os pacientes com mutações na SOD1 são relativamente raros, mas este estudo mudará o futuro dos ensaios de MND para os pacientes. Não só podemos estudar outros genes que também causam MND, mas agora temos um biomarcador que podemos medir para determinar se um tratamento está funcionando. Isto tornará os ensaios muito mais eficientes. No futuro, poderemos ser capazes de determinar se uma terapia experimental está tendo um efeito positivo em três a seis meses."
O professor Chris McDermott, professor de neurologia translacional na Universidade SITraN de Sheffield e coautor do estudo, disse: “Esta é a primeira vez que estou envolvido num ensaio clínico para pessoas com MND, onde tenho visto benefícios reais para os participantes”. . Embora o tofersen seja um tratamento apenas para 2% das pessoas com MND, aprendemos muito com a condução deste ensaio clínico que nos ajudará a conduzir ensaios clínicos mais inteligentes e rápidos no futuro. A abordagem utilizada para reduzir proteínas prejudiciais na MND provavelmente terá aplicações mais amplas para tipos mais comuns de MND.”
A MND, também conhecida como esclerose lateral amiotrófica (ELA), é uma doença que afeta os nervos – ou neurônios motores – no cérebro e na medula espinhal que formam a conexão entre o sistema nervoso e os músculos e permitem que o corpo se mova. Os sinais desses nervos gradualmente param de chegar aos músculos, fazendo com que eles se tornem mais fracos, mais rígidos e, por fim, mais fracos. A doença progressiva afeta a capacidade do paciente de andar, falar, usar os braços e as mãos, comer e respirar.
SOD1 é a causa conhecida de desencadeamento de MND em dois por cento de todos os pacientes com ELA e em até 20 por cento dos pacientes com histórico familiar da doença.
Dr. Brian Dickie, diretor de pesquisa da Associação MND, disse: “Esses resultados mais recentes fornecem uma confiança crescente de que o tofersen tem um efeito clínico biológico e benéfico em pessoas com SOD1-MND”. Eles também fornecem uma importante “prova de conceito” de que abordagens semelhantes baseadas em terapia genética podem ser úteis em outras formas da doença. Estamos acompanhando de perto as notícias recentes de que o tofersen está sob revisão pelas autoridades reguladoras de medicamentos dos EUA e estamos em contato com a Biogen para discutir como será o processo de aprovação regulatória em outros lugares.”
Médicos e cientistas esperam que este seja um primeiro passo em direção a uma terapia aprovada para pacientes com MND.
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