يقوم الباحثون بتطوير استراتيجية علاجية جديدة لعلاج مرض هنتنغتون

يقوم الباحثون بتطوير استراتيجية علاجية جديدة لعلاج مرض هنتنغتون

من خلال جهد بحثي دولي مشترك يشمل ProQR Therapeutics في هولندا وجامعة غرونوبل ألب في فرنسا والمعهد الملكي للتكنولوجيا KTH في السويد، قام فريق البحث المكون من البروفيسور جي سون سونغ في قسم علوم الحياة ومعهد KAIST للقرن الحيوي التابع لـ KAIST بوضع استراتيجية نبيلة لعلاج مرض هنتنغتون. أظهر العمل الجديد أن البروتين، الذي تم تحويله من شكل المرض إلى شكله الخالي من المرض، يحتفظ بوظيفته الأصلية ويشكل عقبات جديدة أمام الاقتراب من مرض هنتنغتون.

تم نشر هذه الدراسة، التي شارك في تأليفها هيونجو كيم، بعنوان "الشكل الإسوي لهنتنغتين المقاوم للتحلل البروتيني الناجم عن قليل النوكليوتيد المضاد للحساسية، والذي يحافظ على وظيفة هنتنغتين"، في 9 أغسطس 2022، في النسخة الإلكترونية من مجلة Clinical Analysis Insight.

مرض هنتنغتون هو اضطراب تنكس عصبي موروث بشكل سائد وينتج عن طفرة في بروتين يسمى "هنتنجتين"، مما يضيف إلى البروتين سمة مميزة لامتداد ممتد من الأحماض الأمينية الجلوتامين تسمى بوليجلوتامين. تشير التقديرات إلى أن واحدًا من كل 10000 شخص في الولايات المتحدة مصاب بمرض هنتنغتون. وقد يعاني المرضى من انتكاسة لمدة عقد من الزمن قبل الوفاة، وحتى الآن لا يوجد علاج معروف لهذا المرض.

ومن المعروف أن الانقسام بالقرب من البوليجلوتامين الممتد في هنتنغتين المتحول هو سبب مرض هنتنغتون. ومع ذلك، نظرًا لأن بروتين هنتنغتين ضروري لنمو الدماغ ووظيفته الطبيعية، فمن الضروري القضاء على البروتين المسبب للمرض على وجه التحديد مع الحفاظ على البروتينات التي لا تزال تعمل بشكل طبيعي.
وأظهر فريق البحث أن هنتنغتين دلتا 12، وهو الشكل المحول لهنتنغتين المقاوم لتطور الانقسامات في نهايات البروتين، وهو السبب المعروف لمرض هنتنغتون (HD)، يخفف أعراض المرض مع الحفاظ على وظائف هنتنغتين الطبيعية.

تم الترحيب بالبحث لأنه سيعزز بالتأكيد استراتيجيات مبتكرة لمكافحة مرض هنتنغتون دون تغيير الوظيفة الأساسية لهنتينجتين.

تم دعم هذا العمل بمنحة مختبر الأبحاث العالمية من المؤسسة الوطنية للأبحاث في كوريا (NRF) ومنحة EUREKA Eurostars 2 من EU Horizon 2020.

مصدر:

المعهد الكوري المتقدم للعلوم والتكنولوجيا

مرجع:

كيم، H.، وآخرون. (2022) يحافظ شكل هنتنغتين المقاوم للتحلل البروتيني الناجم عن قليل النوكليوتيد المضاد للفيروس على وظيفة هنتنغتين. مجلة انسايت التحقيقات السريرية. doi.org/10.1172/jci.insight.154108.

.