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Los investigadores desarrollan una nueva estrategia terapéutica para tratar la enfermedad de Huntington
A través de un esfuerzo de investigación conjunto internacional que involucra a ProQR Therapeutics de los Países Bajos, la Universidad Grenoble Alpes de Francia y el Instituto Real de Tecnología KTH de Suecia, el equipo de investigación del profesor Ji-Soon Song en el Departamento de Ciencias de la Vida y el Instituto KAIST para BioCentury de KAIST ha establecido una estrategia noble para el tratamiento de la enfermedad de Huntington. El nuevo trabajo demostró que la proteína, convertida de la forma enferma a su forma libre de enfermedad, conserva su función original y presenta nuevos obstáculos para abordar la enfermedad de Huntington. Este estudio, del que es coautor Hyeongju Kim, se titula “Una isoforma dehuntingtina resistente a la proteólisis de patógenos que...
Los investigadores desarrollan una nueva estrategia terapéutica para tratar la enfermedad de Huntington
A través de un esfuerzo de investigación conjunto internacional que involucra a ProQR Therapeutics de los Países Bajos, la Universidad Grenoble Alpes de Francia y el Instituto Real de Tecnología KTH de Suecia, el equipo de investigación del profesor Ji-Soon Song en el Departamento de Ciencias de la Vida y el Instituto KAIST para BioCentury de KAIST ha establecido una estrategia noble para el tratamiento de la enfermedad de Huntington. El nuevo trabajo demostró que la proteína, convertida de la forma enferma a su forma libre de enfermedad, conserva su función original y presenta nuevos obstáculos para abordar la enfermedad de Huntington.
Este estudio, del que es coautor Hyeongju Kim, titulado "Una isoforma de Huntingtina resistente a la proteólisis de patógenos inducida por un oligonucleótido antisentido preserva la función de la Huntingtina", se publicó el 9 de agosto de 2022 en la edición en línea del Journal of Clinical Investigation Insight.
La enfermedad de Huntington es un trastorno neurodegenerativo de herencia dominante y está causada por una mutación en una proteína llamada "huntingtina", que añade a la proteína un rasgo característico de una extensión expandida de aminoácidos de glutamina llamada poliglutamina. Se estima que uno de cada 10.000 en los Estados Unidos padece la enfermedad de Huntington. Los pacientes sufrirían una década de regresión antes de morir, y hasta el momento no se conoce ninguna cura para la enfermedad.
Se sabe que la escisión cerca de la poliglutamina estirada en la Huntingtina mutante es la causa de la enfermedad de Huntington. Sin embargo, debido a que la proteínahuntingtina es necesaria para el desarrollo y el funcionamiento normal del cerebro, es crucial eliminar específicamente la proteína que causa la enfermedad y al mismo tiempo preservar aquellas que aún funcionan normalmente.
El equipo de investigación demostró que la Huntingtina delta 12, la forma convertida de Huntingtina que es resistente al desarrollo de escisiones en los extremos de la proteína, la causa conocida de la enfermedad de Huntington (EH), alivia los síntomas de la enfermedad manteniendo las funciones normales de la Huntingtina.
La investigación fue bien recibida ya que sin duda promoverá estrategias innovadoras para combatir la enfermedad de Huntington sin alterar la función esencial de la Huntingtina.
Este trabajo fue apoyado por una subvención del Global Research Lab de la Fundación Nacional de Investigación de Corea (NRF) y por una subvención EUREKA Eurostars 2 de la Unión Europea Horizonte 2020.
Fuente:
El Instituto Avanzado de Ciencia y Tecnología de Corea
Referencia:
Kim, H., et al. (2022) Una isoforma de Huntingtina patógena resistente a la proteólisis inducida por un oligonucleótido antisentido mantiene la función de la Huntingtina. Revista de investigación clínica Insight. doi.org/10.1172/jci.insight.154108.
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