Suche
Mein Konto
Teadlased töötavad välja uudse ravistrateegia Huntingtoni tõve raviks
Hollandi ProQR Therapeuticsi, Prantsusmaa Grenoble Alpes'i ülikooli ja KTH Rootsi Kuningliku Tehnoloogiainstituudi kaasatud rahvusvahelise ühise uurimistöö kaudu on professor Ji-Soon Songi uurimisrühm bioteaduste osakonnas ja KAISTi BioCentury instituudis loonud ülla strateegia Huntingtoni tõve raviks. Uus töö näitas, et haigusvormist haigusevabaks vormiks muudetud valk säilitab oma esialgse funktsiooni ja seab uusi takistusi Huntingtoni tõvele lähenemisel. Selle uuringu, mille kaasautor on Hyeongju Kim, pealkirjaga "Patogeeni proteolüüsi suhtes resistentne huntingtiini isovorm, mis...
Teadlased töötavad välja uudse ravistrateegia Huntingtoni tõve raviks
Hollandi ProQR Therapeuticsi, Prantsusmaa Grenoble Alpes'i ülikooli ja KTH Rootsi Kuningliku Tehnoloogiainstituudi kaasatud rahvusvahelise ühise uurimistöö kaudu on professor Ji-Soon Songi uurimisrühm bioteaduste osakonnas ja KAISTi BioCentury instituudis loonud ülla strateegia Huntingtoni tõve raviks. Uus töö näitas, et haigusvormist haigusevabaks vormiks muudetud valk säilitab oma esialgse funktsiooni ja seab uusi takistusi Huntingtoni tõvele lähenemisel.
See Hyeongju Kimi kaasautor uuring pealkirjaga "Antisenss-oligonukleotiidi poolt indutseeritud patogeeni-proteolüüsiresistentne huntingtiini isovorm säilitab huntingtiini funktsiooni" avaldati 9. augustil 2022 ajakirja Journal of Clinical Investigation Insight veebiväljaandes.
Huntingtoni tõbi on valdavalt pärilik neurodegeneratiivne haigus ja selle põhjuseks on mutatsioon valgus, mida nimetatakse "huntingtiiniks", mis lisab valgule iseloomuliku tunnuse glutamiini aminohapete laienenud osale, mida nimetatakse polüglutamiiniks. Hinnanguliselt on üks 10 000-st Ameerika Ühendriikides Huntingtoni tõvega. Patsiendid kannataksid enne surma kümme aastat taandarengut ja siiani pole haigusele teadaolevat ravi.
On teada, et Huntingtoni tõve põhjuseks on mutantses huntingtiini venitatud polüglutamiini lähedal esinev lõhenemine. Kuna huntingtiini valk on aga vajalik aju arenguks ja normaalseks talitluseks, on ülioluline haigust põhjustav valk spetsiifiliselt elimineerida, säilitades samas need, mis veel normaalselt funktsioneerivad.
Uurimisrühm näitas, et huntingtin delta 12, huntingtiini muundatud vorm, mis on resistentne Huntingtoni tõve (HD) teadaoleva põhjuse, valgu otstes lõhede tekkele, leevendab haiguse sümptomeid, säilitades samal ajal normaalse huntingtiini funktsioonid.
Uuringut tervitati, kuna see edendab kindlasti uuenduslikke strateegiaid Huntingtoni tõve vastu võitlemiseks, muutmata seejuures huntingtiini põhifunktsiooni.
Seda tööd toetas Korea riikliku uurimisfondi (NRF) Global Research Lab toetus ja programmi European Union Horizon 2020 EUREKA Eurostars 2 toetus.
Allikas:
Korea teaduse ja tehnoloogia arenenud instituut
Viide:
Kim, H. et al. (2022) Antisenss-oligonukleotiidi poolt indutseeritud patogeenne proteolüüsiresistentne huntingtiini isovorm säilitab huntingtiini funktsiooni. Journal of Clinical Investigation Insight. doi.org/10.1172/jci.insight.154108.
.