Suche
Mein Konto
Tutkijat kehittävät uuden terapeuttisen strategian Huntingtonin taudin hoitoon
Alankomaiden ProQR Therapeuticsin, ranskalaisen Grenoble Alpesin yliopiston ja Ruotsin kuninkaallisen teknologiainstituutin KTH:n professori Ji-Soon Songin biotieteiden laitoksen ja KAISTin KAIST Institute for BioCentury -instituutin tutkimusryhmä on luonut jalon strategian Huntingtonin taudin hoitoon. Uusi tutkimus osoitti, että sairausmuodosta taudista vapaaksi muutettu proteiini säilyttää alkuperäisen tehtävänsä ja asettaa uusia esteitä Huntingtonin taudin lähestymiselle. Tämä tutkimus, jonka on kirjoittanut Hyeongju Kim ja jonka otsikko on "Patogeenille proteolyysille vastustuskykyinen huntingtin-isoformi, joka...
Tutkijat kehittävät uuden terapeuttisen strategian Huntingtonin taudin hoitoon
Alankomaiden ProQR Therapeuticsin, ranskalaisen Grenoble Alpesin yliopiston ja Ruotsin kuninkaallisen teknologiainstituutin KTH:n professori Ji-Soon Songin biotieteiden laitoksen ja KAISTin KAIST Institute for BioCentury -instituutin tutkimusryhmä on luonut jalon strategian Huntingtonin taudin hoitoon. Uusi tutkimus osoitti, että sairausmuodosta taudista vapaaksi muutettu proteiini säilyttää alkuperäisen tehtävänsä ja asettaa uusia esteitä Huntingtonin taudin lähestymiselle.
Tämä Hyeongju Kimin yhdessä kirjoittama tutkimus, jonka otsikkona on "Antisense-oligonukleotidin indusoima patogeeni-proteolyysille vastustuskykyinen huntingtiini-isoformi säilyttää huntingtiinin toiminnan", julkaistiin 9. elokuuta 2022 Journal of Clinical Investigation Insightin verkkoversiossa.
Huntingtonin tauti on pääosin perinnöllinen hermostoa rappeuttava sairaus, ja sen aiheuttaa mutaatio proteiinissa nimeltä "huntingtin", joka lisää proteiiniin tyypillisen piirteen glutamiiniaminohappojen laajennetulle alueelle, jota kutsutaan polyglutamiiniksi. Arviolta yhdellä 10 000:sta Yhdysvalloissa on Huntingtonin tauti. Potilaat kärsivät vuosikymmenen regression ennen kuolemaa, eikä tautiin ole toistaiseksi tunnettua parannuskeinoa.
Huntingtonin taudin syynä tiedetään olevan mutantti huntingtiinin venyneen polyglutamiinin lähellä tapahtuvan halkeamisen. Koska huntingtiiniproteiinia tarvitaan aivojen kehitykseen ja normaaliin toimintaan, on kuitenkin tärkeää eliminoida spesifisesti tautia aiheuttava proteiini ja samalla säilyttää ne, jotka toimivat edelleen normaalisti.
Tutkimusryhmä osoitti, että huntingtin delta 12, huntingtiinin muunnettu muoto, joka on vastustuskykyinen Huntingtonin taudin (HD) tunnetun syyn, proteiinin päiden halkeamien kehittymiselle, lievittää taudin oireita säilyttäen samalla normaalin huntingtiinin toiminnot.
Tutkimus otettiin myönteisesti vastaan, koska se varmasti edistää innovatiivisia strategioita Huntingtonin taudin torjumiseksi muuttamatta huntingtinin olennaista toimintaa.
Tätä työtä tuki Korean kansallisen tutkimussäätiön (NRF) Global Research Lab -apuraha ja European Union Horizon 2020 -ohjelman EUREKA Eurostars 2 -apuraha.
Lähde:
Korea Advanced Institute of Science and Technology
Viite:
Kim, H., et ai. (2022) Antisense-oligonukleotidin indusoima patogeeninen proteolyysille vastustuskykyinen huntingtiini-isoformi ylläpitää huntingtiinitoimintoa. Journal of Clinical Investigation Insight. doi.org/10.1172/jci.insight.154108.
.