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Des chercheurs développent une nouvelle stratégie thérapeutique pour traiter la maladie de Huntington
Grâce à un effort de recherche conjoint international impliquant ProQR Therapeutics des Pays-Bas, l'Université Grenoble Alpes de France et l'Institut royal de technologie KTH de Suède, l'équipe de recherche du professeur Ji-Soon Song du Département des sciences de la vie et de l'Institut KAIST pour BioCentury de KAIST a établi une stratégie noble pour le traitement de la maladie de Huntington. Les nouveaux travaux ont montré que la protéine, convertie de la forme pathologique à sa forme indemne, conserve sa fonction d'origine et présente de nouveaux obstacles à l'approche de la maladie de Huntington. Cette étude, co-écrite par Hyeongju Kim, intitulée « Une isoforme de huntingtine résistante à la protéolyse pathogène qui...
Des chercheurs développent une nouvelle stratégie thérapeutique pour traiter la maladie de Huntington
Grâce à un effort de recherche conjoint international impliquant ProQR Therapeutics des Pays-Bas, l'Université Grenoble Alpes de France et l'Institut royal de technologie KTH de Suède, l'équipe de recherche du professeur Ji-Soon Song du Département des sciences de la vie et de l'Institut KAIST pour BioCentury de KAIST a établi une stratégie noble pour le traitement de la maladie de Huntington. Les nouveaux travaux ont montré que la protéine, convertie de la forme pathologique à sa forme indemne, conserve sa fonction d'origine et présente de nouveaux obstacles à l'approche de la maladie de Huntington.
Cette étude, co-écrite par Hyeongju Kim, intitulée « Une isoforme de huntingtine résistante à la protéolyse induite par un oligonucléotide antisens préserve la fonction de huntingtine », a été publiée le 9 août 2022 dans l'édition en ligne du Journal of Clinical Investigation Insight.
La maladie de Huntington est une maladie neurodégénérative héréditaire dominante et est causée par une mutation d'une protéine appelée « huntingtine », qui ajoute à la protéine une caractéristique caractéristique d'une étendue élargie d'acides aminés glutamines appelée polyglutamine. On estime qu'aux États-Unis, une personne sur 10 000 est atteinte de la maladie de Huntington. Les patients subiraient une régression pendant une décennie avant de mourir, et jusqu’à présent, il n’existe aucun remède connu pour la maladie.
Le clivage près de la polyglutamine étirée dans la huntingtine mutante est connu pour être la cause de la maladie de Huntington. Cependant, la protéine huntingtine étant nécessaire au développement et au fonctionnement normal du cerveau, il est crucial d’éliminer spécifiquement la protéine pathogène tout en préservant celles qui fonctionnent encore normalement.
L'équipe de recherche a montré que la huntingtine delta 12, la forme transformée de la huntingtine résistante au développement de clivages aux extrémités de la protéine, cause connue de la maladie de Huntington (HD), soulage les symptômes de la maladie tout en maintenant les fonctions normales de la huntingtine.
La recherche a été bien accueillie car elle fera certainement progresser des stratégies innovantes pour lutter contre la maladie de Huntington sans altérer la fonction essentielle de la huntingtine.
Ce travail a été soutenu par une subvention Global Research Lab de la National Research Foundation of Korea (NRF) et par une subvention EUREKA Eurostars 2 de l’Union européenne Horizon 2020.
Source:
L'Institut supérieur coréen des sciences et technologies
Référence:
Kim, H. et coll. (2022) Une isoforme de huntingtine pathogène résistante à la protéolyse induite par un oligonucléotide antisens maintient la fonction de la huntingtine. Journal d'investigation clinique. doi.org/10.1172/jci.insight.154108.
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