Suche
Mein Konto
A kutatók új terápiás stratégiát dolgoznak ki a Huntington-kór kezelésére
A holland ProQR Therapeutics, a francia Université Grenoble Alpes és a KTH Svéd Királyi Műszaki Intézet részvételével végzett nemzetközi közös kutatási erőfeszítések során Ji-Soon Song professzor kutatócsoportja az Élettudományi Tanszéken és a KAIST BioCentury Intézetében nemes stratégiát dolgozott ki a Huntington-kór kezelésére. Az új munka kimutatta, hogy a betegség formából a betegségtől mentes formájúvá alakult fehérje megőrzi eredeti funkcióját, és új akadályokat jelent a Huntington-kór megközelítésében. Ez a tanulmány, amelynek társszerzője Hyeongju Kim, „A patogén-proteolízis-rezisztens huntingtin izoforma, amely...
A kutatók új terápiás stratégiát dolgoznak ki a Huntington-kór kezelésére
A holland ProQR Therapeutics, a francia Université Grenoble Alpes és a KTH Svéd Királyi Műszaki Intézet részvételével végzett nemzetközi közös kutatási erőfeszítések során Ji-Soon Song professzor kutatócsoportja az Élettudományi Tanszéken és a KAIST BioCentury Intézetében nemes stratégiát dolgozott ki a Huntington-kór kezelésére. Az új munka kimutatta, hogy a betegség formából a betegségtől mentes formájúvá alakult fehérje megőrzi eredeti funkcióját, és új akadályokat jelent a Huntington-kór megközelítésében.
Ezt a Hyeongju Kim társszerzőjével készült tanulmányt, amelynek címe: „Egy antiszensz oligonukleotid által indukált kórokozó-proteolízis-rezisztens huntingtin izoforma megőrzi a huntingtin funkcióját”, 2022. augusztus 9-én tették közzé a Journal of Clinical Investigation Insight online kiadásában.
A Huntington-kór dominánsan öröklődő neurodegeneratív rendellenesség, és a „huntingtin” nevű fehérje mutációja okozza, amely a fehérjéhez a glutamin aminosavak kiterjesztett szakaszának, az úgynevezett poliglutaminnak a jellegzetességét adja. Becslések szerint az Egyesült Államokban 10 000-ből egy szenved Huntington-kórban. A betegek egy évtizednyi regressziót szenvednének el a haláluk előtt, és egyelőre nincs ismert gyógymód a betegségre.
Ismert, hogy a Huntington-kór okozója a mutáns huntingtinben a megnyúlt poliglutamin közelében bekövetkezett hasadás. Mivel azonban a huntingtin fehérjére szükség van az agy fejlődéséhez és normál működéséhez, kulcsfontosságú a betegséget okozó fehérje speciális eltávolítása, miközben megőrizzük azokat, amelyek még normálisan működnek.
A kutatócsoport kimutatta, hogy a huntingtin delta 12, a huntingtin átalakított formája, amely ellenáll a Huntington-kór (HD) ismert okozójának, a fehérje végén lévő hasadások kialakulásának, enyhíti a betegség tüneteit, miközben fenntartja a normál huntingtin funkcióit.
A kutatást üdvözölték, mivel minden bizonnyal előmozdítja a Huntington-kór elleni küzdelem innovatív stratégiáit anélkül, hogy megváltoztatná a huntingtin alapvető funkcióját.
Ezt a munkát a Koreai Nemzeti Kutatási Alapítvány (NRF) Global Research Lab pályázata és az Európai Unió Horizont 2020 program EUREKA Eurostars 2 pályázata támogatta.
Forrás:
A Koreai Fejlett Tudományos és Technológiai Intézet
Referencia:
Kim, H. és mtsai. (2022) Egy antiszensz oligonukleotid által indukált patogén proteolízis-rezisztens huntingtin izoforma fenntartja a huntingtin funkciót. Journal of Clinical Investigation Insight. doi.org/10.1172/jci.insight.154108.
.