Suche
Mein Konto
Tyrėjai kuria naują gydymo strategiją Huntingtono ligai gydyti
Per tarptautines bendras mokslinių tyrimų pastangas, kuriose dalyvavo Nyderlandų ProQR Therapeutics, Prancūzijos Grenoblio Alpių universitetas ir Švedijos KTH Karališkasis technologijos institutas, Gyvybės mokslų departamento profesoriaus Ji-Soon Song ir KAIST BioCentury instituto tyrimų grupė sukūrė kilnią Huntingtono ligos gydymo strategiją. Naujasis darbas parodė, kad baltymas, paverstas iš ligos formos į formą, kurioje nėra ligos, išlaiko savo pradinę funkciją ir kelia naujų kliūčių artėjant Hantingtono ligai. Šis tyrimas, kurio bendraautorius yra Hyeongju Kim, pavadintas „Patogenams proteolizei atspari huntingtino izoforma, kuri...
Tyrėjai kuria naują gydymo strategiją Huntingtono ligai gydyti
Per tarptautines bendras mokslinių tyrimų pastangas, kuriose dalyvavo Nyderlandų ProQR Therapeutics, Prancūzijos Grenoblio Alpių universitetas ir Švedijos KTH Karališkasis technologijos institutas, Gyvybės mokslų departamento profesoriaus Ji-Soon Song ir KAIST BioCentury instituto tyrimų grupė sukūrė kilnią Huntingtono ligos gydymo strategiją. Naujasis darbas parodė, kad baltymas, paverstas iš ligos formos į formą, kurioje nėra ligos, išlaiko savo pradinę funkciją ir kelia naujų kliūčių artėjant Hantingtono ligai.
Šis tyrimas, kurio bendraautorius yra Hyeongju Kimas, pavadinimu „Patogenams proteolizei atspari huntingtino izoforma, sukelta antisensinio oligonukleotido, išsaugo huntingtino funkciją“, buvo paskelbtas 2022 m. rugpjūčio 9 d. internetiniame žurnalo „Journal of Clinical Investigation Insight“ leidime.
Hantingtono liga yra dominuojantis paveldimas neurodegeneracinis sutrikimas, kurį sukelia baltymo, vadinamo „huntingtinu“, mutacija, kuri papildo baltymą būdingu išsiplėtusiam glutamino aminorūgščių ruožui, vadinamam poliglutaminu. Apskaičiuota, kad vienas iš 10 000 JAV serga Hantingtono liga. Prieš mirtį pacientai išgyventų dešimtmetį regresijos, o iki šiol nėra žinomų vaistų nuo ligos.
Yra žinoma, kad Huntingtono ligos priežastis yra skilimas šalia ištempto poliglutamino mutantiniame huntingine. Tačiau kadangi huntingtino baltymas reikalingas smegenų vystymuisi ir normaliai funkcijai, labai svarbu konkrečiai pašalinti ligas sukeliančius baltymus, išsaugant tuos, kurie vis dar normaliai funkcionuoja.
Tyrimo grupė parodė, kad huntingtino delta 12, paversta huntingtino forma, atspari skilimų atsiradimui baltymo galuose, žinomos Huntingtono ligos (HD) priežasties, palengvina ligos simptomus, išlaikant normalias huntingtino funkcijas.
Tyrimas buvo palankiai įvertintas, nes jis neabejotinai paskatins naujoviškas kovos su Hantingtono liga strategijas, nekeičiant pagrindinės huntingtino funkcijos.
Šis darbas buvo paremtas Global Research Lab dotacija iš Nacionalinio Korėjos tyrimų fondo (NRF) ir EUREKA Eurostars 2 dotacijos iš Europos Sąjungos horizonto 2020.
Šaltinis:
Korėjos pažangus mokslo ir technologijų institutas
Nuoroda:
Kim, H. ir kt. (2022) Patogeninė proteolizei atspari huntingtino izoforma, sukelta antisensinio oligonukleotido, palaiko huntingtino funkciją. Journal of Clinical Investigation Insight. doi.org/10.1172/jci.insight.154108.
.