Pētnieki izstrādā jaunu terapeitisko stratēģiju Hantingtona slimības ārstēšanai

Pētnieki izstrādā jaunu terapeitisko stratēģiju Hantingtona slimības ārstēšanai

Izmantojot starptautiskus kopīgus pētījumus, iesaistot Nīderlandes ProQR Therapeutics, Francijas Grenobles Alpu universitāti un KTH Zviedrijas Karalisko Tehnoloģiju institūtu, profesora Ji-Soon Song pētnieku grupa Dzīvības zinātņu departamentā un KAIST BioCentury institūta KAIST ir izveidojusi cēlu stratēģiju Hantingtona slimības ārstēšanai. Jaunais darbs parādīja, ka olbaltumviela, kas pārveidota no slimības formas uz tās bezslimības formu, saglabā savu sākotnējo funkciju un rada jaunus šķēršļus Hantingtona slimības tuvināšanā.

Šis pētījums, kura līdzautors ir Hyeongju Kim un kura nosaukums ir "Pret patogēnu proteolīzi rezistenta huntingtīna izoforma, ko izraisa antisense oligonukleotīds, saglabā huntingtīna funkciju", tika publicēts 2022. gada 9. augustā žurnāla Journal of Clinical Investigation Insight tiešsaistes izdevumā.

Hantingtona slimība ir galvenokārt iedzimts neirodeģeneratīvs traucējums, un to izraisa mutācija proteīnā, ko sauc par "huntingtīnu", kas pievieno proteīnam raksturīgu iezīmi paplašinātai glutamīna aminoskābju daļai, ko sauc par poliglutamīnu. Tiek lēsts, ka vienam no 10 000 ASV ir Hantingtona slimība. Pirms nāves pacienti ciestu desmit gadus ilgas regresijas, un līdz šim nav zināms, kā izārstēt šo slimību.

Ir zināms, ka Hantingtona slimības cēlonis ir šķelšanās pie izstieptā poliglutamīna mutantajā huntingtīnā. Tomēr, tā kā huntingtīna proteīns ir nepieciešams smadzeņu attīstībai un normālai darbībai, ir ļoti svarīgi īpaši likvidēt slimību izraisošo proteīnu, vienlaikus saglabājot tos, kas joprojām darbojas normāli.
Pētnieku grupa parādīja, ka huntingtin delta 12, pārveidotā huntingtīna forma, kas ir izturīga pret šķelšanos veidošanos proteīna galos, kas ir zināms Hantingtona slimības (HD) cēlonis, mazina slimības simptomus, vienlaikus saglabājot normālas huntingtīna funkcijas.

Pētījums tika atzinīgi novērtēts, jo tas noteikti veicinās novatoriskas stratēģijas, lai apkarotu Hantingtona slimību, nemainot huntingtīna būtisko funkciju.

Šis darbs tika atbalstīts ar Globālās pētniecības laboratorijas dotāciju no Korejas Nacionālā pētniecības fonda (NRF) un EUREKA Eurostars 2 granta no Eiropas Savienības Apvārsnis 2020.

Avots:

Korejas progresīvais zinātnes un tehnoloģiju institūts

Atsauce:

Kim, H. u.c. (2022) Patogēna pret proteolīzi rezistenta huntingtīna izoforma, ko inducē antisense oligonukleotīds, saglabā huntingtīna funkciju. Journal of Clinical Investigation Insight. doi.org/10.1172/jci.insight.154108.

.