A kutatók egyszerűsítik a CAR-T-sejtek előállításának módszerét mindössze 24 óra alatt

A kutatók egyszerűsítik a CAR-T-sejtek előállításának módszerét mindössze 24 óra alatt

Az Egyetemi Kórházak (UH) Seidman Cancer Center kutatói és egy biotechnológiai startup kifejlesztettek egy optimalizált módszert az immunterápia céljára szolgáló CAR T-sejtek előállítására mindössze 24 óra alatt – ez előrelépés a csapat korábbi nyolc napos referenciaértékéhez képest, és a kereskedelmi szolgáltatók általában három hetet vesznek igénybe. A csapat az országban az elsők között teszteli ezt a gyártási megközelítést.

Ez a forradalmian új fejlesztés azt ígéri, hogy felgyorsítja a CAR-T terápia eljuttatását azok számára, akiknek a legnagyobb szükségük van rá – ez fontos szempont a hematológusok, onkológusok és pácienseik számára. Ezenkívül az UH Seidman Cancer Center kutatói szerint a gyorsan termelődő CAR-T sejtek hatékonyabbnak tűnnek, mint a hagyományos módszerekkel előállított sejtek.

Miért fontos a sebesség:Egyes bizonyítékok arra utalnak, hogy a CAR-T terápiára tervezett rákos betegek 25 százaléka tapasztalja a betegség progresszióját, mielőtt elkezdené kezelni őket, és sokan jóval több mint három hetet várnak a kereskedelmi CAR-T termék kiszállítására.

„Néhány betegnek egyszerűen nincs sok ideje, ezért a gyártási folyamat egyszerűsítése és potenciálisan még hatékonyabb termék előállítása nagyon fontos, és végső soron sok ember számára előnyös” – teszi hozzá James Martin, MD, az UH Seidman Cancer Center onkológusa. az új CAR-T gyártási technológiát tesztelő 1. fázisú klinikai vizsgálat fő kutatója.

Az UH tudósainak ez a munkája alapvető fontosságú a CAR T-sejtes terápia területén és az ilyen termékek kifejlesztésében más betegségekben, mint például az akut leukémia vagy a jövőben egyes szolid daganatok esetében.”

Koen van Besien, MD, PhD, az UH Seidman Cancer Center hematológiai vezetője és a Wesley Immunterápiás Központ és a Don C. Dangler Őssejtkutatási Tanszék igazgatója

Mi az a CAR-T terápia?

A CAR-T terápia a modern immunterápia alappillére bizonyos ráktípusok esetében. Az eljárás lehetővé teszi az orvosok számára, hogy azonosítsák a rákos sejtek felszínén lévő markereket, kivegyék az ember saját normális T-sejtjeit, és visszafejtsék azokat, hogy kifejezetten olyan sejteket keressenek, amelyekben a gyanús markerek elpusztítják a rákot. Ezeket a genetikailag módosított sejteket kiméra antigénreceptoroknak vagy CAR-T-sejteknek nevezik.

A kutatók szerint az itt kifejlesztett új gyártási eljárás még tovább bővíti ennek az áttörő terápiának az előnyeit.

„A gyorsabb CAR-T termék erősebb és hatékonyabb” – mondja David Wald, MD, PhD, az UH Seidman Cancer Center újonnan kibővített Wesley Immunterápiás Központjának alapkutatási igazgatója és a Case Western Reserve Egyetem Orvostudományi Karának patológia docense. "Klinikai vizsgálatokat kell végeznünk, hogy biztosan tudjuk, de legalábbis állatkísérletekben a rapid CAR-T termék hatékonyabb, mint a hagyományos módszerekkel előállított sejtek. Úgy tűnik, jelentős előnyökkel jár, nem csak abban, hogy hatékonyabban és lényegesen olcsóbban készíthető a termék, de reméljük, hogy a betegeknél is hatékonyabb lesz."

A klinikai vizsgálat hamarosan elkezdődik

Novemberben az UH Seidman Cancer Center a Case Western Reserve University Case Comprehensive Cancer Centerével és a Cleveland Clinic-kel együttműködve elindítja a gyors termelésű CAR T-sejtes termék 1. fázisú klinikai vizsgálatát. A tanulmány az úgynevezett UF-KURE19 sejtek biztonságosságát vizsgálja visszaeső vagy refrakter non-Hodgkin limfómában szenvedő felnőtt betegeknél. Ha azonban a tanulmány sikeres lesz, a kutatócsoport azt reméli, hogy a gyorsan gyártott CAR-T termékek tesztelését más típusú rákos betegekre is kiterjeszthetik.

"Az emberek gyors kondicionáló sémákon is dolgoznak, így remélhetőleg a jövőben tovább lehet javítani a termék betegekhez való eljuttatását, de ha csak négy-öt napra csökkentjük, az egyértelmű és azonnali előnyökkel jár a rákos betegek számára" - mondja Dr. Wald.

A technológia elérhetővé tétele mások számára

Dr. Forest szerint ennek az új technológiának a kifejlesztése során a kutatócsoport összehangolt erőfeszítéseket tesz annak érdekében, hogy a gyártási folyamatot egyszerűvé és olcsóvá tegye, hogy fejlett berendezések nélkül is elérhető legyen a kórházak számára világszerte.

„Végső soron úgy tekintünk erre a terápiára, mint egy speciális Good Manufacturing Practices (GMP) laboratóriumon kívül gyártható terápiára, így a világ legtöbb nagy kórháza számára könnyebben elérhető, különösen azokon a helyeken és más országokban, ahol nem rendelkeznek sok ilyen kifinomult szakértelemmel és létesítményekkel, amelyek jelenleg szükségesek maguknak a CAR-T-sejtek előállításához. A cél az, hogy egy nagyon egyszerű, összetett folyamat létrehozása egy nap vagy egy nagyon bonyolult folyamat. szakértelem.

Hatás a betegekre

Dr. Martin és Dr. van Besien bizakodóak azzal kapcsolatban, hogy az új CAR T gyártási eljárás milyen különbséget jelenthet betegeik számára.

„Különösen a többszörösen visszatérő agresszív betegségben szenvedő betegek esetében néha nehéz megfelelő terápiát találni, amely kordában tarthatja betegségüket” – mondja Dr. Martin. "Amikor a CAR-T termékre vár, minél több kezelési vonalon megy keresztül valaki, annál kevésbé kemoérzékeny. Ha valakit kórházba visznek, majd néhány napon belül sejtkészítményt adnak neki, az nagy és jelentős változást jelent a betegség leküzdésében."

„Ez segíteni fog azon beteg limfómás pácienseinknek, akiknek gyakran nincs idejük kivárni a hosszadalmas gyártási folyamatot, hogy életmentő CAR-T terápiát kapjanak” – tette hozzá Dr. van Besien.

Forrás:

University Hospitals Cleveland Medical Center

.