Lidská DNA by mohla být upravena tak, aby vyléčila genetické choroby, jako je progerie, která způsobuje, že nemocní stárnou tak rychle, že umírají v dospívání.
Vědci z Harvardské univerzity tvrdí, že vyvinuli „základní editor“ – neboli enzymy –, který dokáže vyjmout a nahradit vadné geny.
Těla pak začnou fungovat normálně, řekli, protože ošetřené buňky budou používat upravenou DNA.
Studie na zvířatech trpících progerií nebo srpkovitou anémií zjistily, že zvířata byla po injekci vyléčena. Ještě je potřeba to testovat na lidech.
Dr. James Liu, genetik, který tento nástroj vyvinul, řekl, že by mohl být použit pro lidi, jako je pacientka s progerií Adalia Rose, která zemřela letos v pouhých 15 letech.
Vědci z Harvardské univerzity tvrdí, že vyvinuli „základní editor“, který dokáže vyjmout a nahradit vadné geny. Stále je třeba testovat na lidech (archivní obrázek)
Dr. James Liu, genetik, který jej vyvinul, řekl, že zařízení by mohlo být použito k pomoci pacientům, jako je Adalia Rose (na obrázku), která zemřela ve věku 15 let na genetickou poruchu progeria, která způsobuje, že tělo rychle stárne a neroste normálně.
Progeria je velmi vzácná genetická porucha, odhaduje se, že je známo až 300 případů v celých Spojených státech.
Je způsobena jedinou mutací v DNA, která způsobuje rychlé stárnutí a vývojové problémy v prvních měsících života. Postižení se jen zřídka dožívají věku dospívání.
Dr. Liu řekl, že doufá, že pokusy na lidech mohou začít určit, zda jeho zařízení může pomoci pacientům s touto nemocí.
Řekl CNN: „Základní editory jsou jako tužky, které přesně opravují písmena [v DNA] tím, že je mění na jedno ze čtyř různých písmen.
„Musíme být velmi opatrní, abychom zajistili, že všechny tyto různé technologie projdou klinickými testy.
"Pokud se však ukážou jako bezpečné a účinné, lze si představit léčbu nejen vzácných překlepů, které způsobují vážná genetická onemocnění, ale možná i léčbu genových variant, o kterých víme, že přispívají k hrozným nemocem, jako je Alzheimerova choroba."
Navrhl, že léčba by mohla být použita i pro jiné pacienty s genetickými poruchami, jako je srpkovitá anémie – kdy se červené krvinky netvoří správně.
Včera Tým Dr. Liu léčil myši, které měly progerii od lidských pacientů 14 dní po narození.
Asi 90 procent vidělo, že se svalové buňky po injekci zotavily a jejich životnost se zdvojnásobila.
The technologie byla také testována na myších trpících srpkovitou anémií a znovu o 16 týdnů později vědci uvedli, že 80 procent myší, kterým byla podána vakcína, se výrazně zlepšilo.
Rose z Texasu byla diagnostikována progerie, když jí byly pouhé tři měsíce.
Ale jak vyrostla, stala se slavnou na sociálních sítích a jen na YouTube nasbírala téměř 3 miliony odběratelů.
V lednu její rodina uvedla, že zemřela na následky svého stavu.
Dosáhla o dva roky déle, než je průměrná délka života pro někoho, kdo touto nemocí trpí.
